- 16.11.2017 Mukopolysaccharidose Typ 7 (Sly-Syndrom): FDA-Zulassung
- 30.06.2018 EU: Mukopolysaccharidose Typ VII – CHMP-Zulassungsempfehlung
- 28.08.2018 EU-Zulassung für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mucopolysaccharidose Typ VII
Mukopolysaccharidose Typ 7 (Sly-Syndrom): FDA-Zulassung
16.11.2017 Ultragenyx Pharmaceuticals Enzymersatztherapie Mepsevii (Vestronidase alfa) hat die Zulassung der US Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII, Sly-Syndrom) bei Kindern und Erwachsenen erhalten.
MPS VII ist eine progressive und behindernde angeborene, seltene genetische Erkrankung, die bisher keine zugelassene Therapie hatte. Es handelt sich um eine lysosomale Speicherstörung des Stoffwechsels (LSD), die durch den Mangel an Beta-Glucuronidase hervorgerufen wird.
Mepsevii wirkt durch den Ersatz des defizienten lysosomalen Enzyms Beta-Glucuronidase bei MPS VII-Patienten.
Beta-Glucuronidase wird vom Körper für den Abbau von Dermatansulfat, Chondroitinsulfat und Heparansulfatglykosaminoglykanen (GAG) benötigt. Diese komplexen Kohlenhydrate sind ein wichtiger Bestandteil mehrerer Gewebetypen.
Nach Angaben der FDA sind weltweit weniger als 150 Patienten von MPS VII betroffen.
Die FDA gab an, dass die Sicherheit und Wirksamkeit von Mepsevii in klinischen Studien nachgewiesen und die Zugangsprotokolle bei 23 Patienten im Alter von 5 Monaten bis 25 Jahren erweitert wurden.
Ultragenyx wurde gebeten, eine Post-Marketing-Studie für die Enzymersatztherapie durchzuführen, um die langfristige Sicherheit zu bewerten.
In Europa wird Vestronidase alfa derzeit von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) überprüft, wobei das Gutachten des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) voraussichtlich in der ersten Jahreshälfte 2018 vorgelegt wird.
© arznei-news.de – Quelle: Ultragenyx, Nov. 2017
EU: Mukopolysaccharidose Typ VII – CHMP-Zulassungsempfehlung
30.06.2018 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Mepsevii (aktive Substanz ist Vestronidase alfa) der Firma Ultragenyx Germany GmbH als 2 mg/ml Konzentrat für Infusionslösung für die Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ VII.
Der Wirkstoff von Mepsevii ist Vestronidase alfa, eine rekombinante Form der humanen Beta-Glucuronidase. Der ATC-Code ist A16AB18.
Mepsevii ist eine Enzymersatztherapie zur Bereitstellung oder Ergänzung von Beta-Glucuronidase, einem Enzym, das beim Abbau von Glykosaminoglykanen hilft und so deren Anreicherung in verschiedenen Geweben im Körper verhindert.
Der Nutzen von Mepsevii ist dessen Fähigkeit, den Glykosaminoglykanspiegel im Körper zu senken.
Die häufigsten Nebenwirkungen sind anaphylaktoide Reaktionen, Urtikaria und Schwellungen der Infusionsstelle.
Bei Zulassung in der EU wäre Mepsevii für die Behandlung von nicht-neurologischen Manifestationen von Mukopolysaccharidose VII (MPS VII) indiziert.
© arznei-news.de – Quelle: EMA
EU-Zulassung für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mucopolysaccharidose Typ VII
28.08.2018 Ultragenyx, ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung neuer Therapien für seltene Erkrankungen widmet, gab heute die Zulassung von Mepsevii (Wirkstoff: Vestronidase alfa) zur Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mucopolysaccharidose Typ VII (MPS VII; Sly-Snydrom) durch die Europäische Kommission bekannt. Mepsevii ist damit in allen 28 Ländern der EU sowie in Norwegen, Island und Liechtenstein zugelassen.
Mucopolysaccharidose Typ VII
Mucopolysaccharidose Typ VII ist eine progressive, seltene, erbliche lysosomale Speicherkrankheit, die durch ein Defizit an ß-Glucuronidase verursacht wird – ein Enzym, das am Abbau der Glykosaminoglykane (GAG) Dermatansulfat, Chondroitinsulfan und Heparansulfat beteiligt ist.
Diese komplexen Kohlenhydrate sind wichtige Bestandteile vieler Gewebe. Der unvollständige Abbau der GAG führt zu deren Akkumulation in vielen Geweben und verursacht Gewebs- und Organschäden.
Zu den Symptomen der MPS VII zählen „grobe“ Gesichtszüge, Atembeschwerden, Kleinwuchs, kardiovaskuläre Komplikationen, Gelenksteifigkeit, Hepatosplenomegalie (abnormale Vergrößerung der Leber und der Milz), kognitive Beeinträchtigung und skelettale Beschwerden, die als Dysostosis multiplex bekannt sind.
MPS VII ist eine der seltensten MPS-Formen und betrifft ca. 200 Patienten weltweit.
Wirkstoff
Mepsevii wird als 2 mg/ml Konzentrat für eine Infusionslösung erhältlich sein. Der Wirkstoff von Mepsevii ist Vestronidase alfa, eine rekombinante Form der menschlichen Beta-Glucuronidase (ATC-Code: A16AB18). Das Medikament ist eine Enzymersatztherapie zur Bereitstellung oder Ergänzung von Beta-Glucuronidase, einem Enzym, das beim Abbau von Glykosaminoglykanen hilft und so deren Anreicherung in verschiedenen Geweben im Körper verhindert.
Zulassung
Die Zulassung folgt einer Zulassungsempfehlung, die der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) am 28. Juni 2018 unter außergewöhnlichen Umständen ausgesprochen hatte. Die EMA hatte Mepsevii® im März 2012 den Orphan Drug Status zuerkannt. Bereits im November 2017 war Mepsevii® durch die U.S. Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit MPS VII zugelassen worden.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Ultragenyx