Mukopolysaccharidose Typ 7 (Sly-Syndrom): FDA-Zulassung
16.11.2017 Ultragenyx Pharmaceuticals Enzymersatztherapie Mepsevii (Vestronidase alfa) hat die Zulassung der US Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII, Sly-Syndrom) bei Kindern und Erwachsenen erhalten.
MPS VII ist eine progressive und behindernde angeborene, seltene genetische Erkrankung, die bisher keine zugelassene Therapie hatte. Es handelt sich um eine lysosomale Speicherstörung des Stoffwechsels (LSD), die durch den Mangel an Beta-Glucuronidase hervorgerufen wird.
Mepsevii wirkt durch den Ersatz des defizienten lysosomalen Enzyms Beta-Glucuronidase bei MPS VII-Patienten.
Beta-Glucuronidase wird vom Körper für den Abbau von Dermatansulfat, Chondroitinsulfat und Heparansulfatglykosaminoglykanen (GAG) benötigt. Diese komplexen Kohlenhydrate sind ein wichtiger Bestandteil mehrerer Gewebetypen.
Nach Angaben der FDA sind weltweit weniger als 150 Patienten von MPS VII betroffen.
Die FDA gab an, dass die Sicherheit und Wirksamkeit von Mepsevii in klinischen Studien nachgewiesen und die Zugangsprotokolle bei 23 Patienten im Alter von 5 Monaten bis 25 Jahren erweitert wurden.
Ultragenyx wurde gebeten, eine Post-Marketing-Studie für die Enzymersatztherapie durchzuführen, um die langfristige Sicherheit zu bewerten.
In Europa wird Vestronidase alfa derzeit von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) überprüft, wobei das Gutachten des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) voraussichtlich in der ersten Jahreshälfte 2018 vorgelegt wird.
© arznei-news.de – Quelle: Ultragenyx, Nov. 2017