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Vigabatrin bei Tuberöser Sklerose

Studie zeigt, dass die präventive Epilepsiebehandlung mit Vigabatrin die neurokognitive Entwicklung bei TSC-Kindern nicht verbessert

Vigabatrin bei Tuberöser Sklerose

08.09.2023 Säuglinge mit tuberöser Sklerose (auch Tuberöse Sklerose Complex genannt; TSC, einer seltenen genetischen Störung) haben ein hohes Risiko für die Entwicklung von Spasmen im Kindesalter und für Entwicklungsverzögerungen. Der frühe Beginn und die Schwere der Anfälle erhöhen ihr Risiko für Entwicklungsverzögerungen, Autismus-Spektrum-Störungen und Verhaltenssymptome.

In neuen Studienergebnissen stellten Forscher der University of Alabama in Birmingham fest, dass die Verabreichung der präventiven Epilepsiebehandlung Vigabatrin vor dem Beginn der Anfälle die neurokognitiven Ergebnisse bei TSC-Kindern im Alter von zwei Jahren nicht verbesserte.

Die Ergebnisse der PREVeNT-Studie wurden in den Annals of Neurology veröffentlicht und auf der internationalen TSC-Forschungskonferenz 2023 vorgestellt, die von der TSC Alliance veranstaltet wurde.

Eine frühere Studie unter der Leitung der UAB ergab, dass die bei der Elektroenzephalographie (EEG) beobachteten Veränderungen als Biomarker bei Kindern mit tuberöser Sklerose dienen und das Risiko für die Entwicklung von Krampfanfällen vorhersagen können. Es besteht jedoch kein Konsens darüber, wann mit einer antiepileptischen Behandlung begonnen werden sollte – beim ersten abnormen EEG oder nach dem ersten Krampfanfall des Kindes.

Die PREVeNT-Studie

„Die PREVeNT-Studie hat gezeigt, dass die präventive Behandlung mit Vigabatrin den Beginn der Erkrankung verzögert und die Gesamthäufigkeit kindlicher Spasmen bei Kindern mit tuberöser Sklerose verringert“, sagte Dr. Martina Bebin, Professorin an der UAB Marnix E. Heersink School of Medicine, Abteilung für Neurologie und Leiterin der PREVeNT-Studie. „Allerdings blieb die arzneimittelresistente Epilepsie nach 24 Monaten bestehen, fokale Anfälle traten in der Gruppe weiterhin auf, und es gab keinen Nutzen bei den kognitiven Leistungen.“

Die Ergebnisse der von der UAB geleiteten EEG-Studie führten zur Konzeption von PREVeNT, der ersten multizentrischen doppelblinden, placebokontrollierten Phase-IIb-Studie zur Bewertung der präventiven Epilepsiebehandlung bei TSC-Kindern. Vigabatrin, eine Erstlinientherapie für infantile Spasmen bei TSC-Kindern, wurde in der Studie als präventive Therapie eingesetzt.

Die Studiengruppe nahm zwischen 2016 und 2020 84 Kinder auf. Die Kleinkinder erhielten im ersten Lebensjahr alle sechs Wochen ein EEG-Screening, im zweiten Jahr alle drei Monate und mit 36 Monaten ein weiteres.

Bei den teilnehmenden Kindern wurde tuberöse Sklerose entweder durch pränatale Tests, körperliche Untersuchungen oder Gentests diagnostiziert, und sie hatten noch keine Krampfanfälle gehabt. Kinder, die den EEG-Biomarker entwickelten, wurden nach dem Zufallsprinzip in zwei Gruppen eingeteilt, von denen eine eine präventive Vigabatrin-Behandlung erhielt und die andere ein Placebo.

Keine signifikanten Unterschiede zu Placebo

Die Ergebnisse zeigten keine signifikanten Unterschiede zwischen den Gruppen im Alter von 24 Monaten auf der kognitiven Bayley-III-Skala oder den Vineland-II-Standardwerten für adaptives Verhalten.

„Für die Zukunft werden zusätzliche Therapien zur Epilepsieprävention wie die mTOR-Hemmung bei tuberöser Sklerose und anderen Entwicklungsepilepsien benötigt“, sagte Bebin.

„Diese gut konzipierte Studie liefert den Nachweis, dass die Verzögerung des Anfallsbeginns mit Vigabatrin nicht ausreicht, um die kognitiven und neurologischen Entwicklungsergebnisse bei Kindern mit tuberöser Sklerose zu verbessern“, sagte Dr. Laura Mamounas, NINDS-Projektwissenschaftlerin für die PREVeNT-Studie und NINDS-Programmdirektorin, Division of Neuroscience. „Die Ergebnisse weisen auf die Notwendigkeit wirksamerer Therapien zur Behandlung kognitiver und verhaltensbezogener Störungen bei tuberöser Sklerose hin.“

© arznei-news.de – Quellenangabe: Annals of Neurology (2023). DOI: 10.1002/ana.26778

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