- Handelsname ist Waylivra (dort sind auch Nebenwirkungen etc. aufgeführt)
- 20.12.2016 Metabolisches Syndrom / Stoffwechselstörung: Phase-3-Studie Resultate
- 23.03.2017 Familiäres Chylomikronämie Syndrom: Positive Phase-3-Ergebnisse
- 01.03.2019 EU: Familiäres Chylomikronämie-Syndrom – CHMP-Zulassungsempfehlung für Waylivra … zum Artikel
- 09.05.2019 EU-Zulassung für Waylivra für die Behandlung von FCS
- 08.08.2019 Volanesorsen senkte die Blutfettwerte bei Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom um durchschnittlich 77 Prozent
Metabolisches Syndrom / Stoffwechselstörung: Phase-3-Studie Resultate
20.12.2016 Akcea Therapeutics berichtet, dass Volanesorsen (Handelsname ist Waylivra) in der klinischen Phase 3 Studie COMPASS den primären Endpunkt der signifikanten mittleren Verringerung der Triglyceride bei Patienten mit schwerer Hypertriglyceridämie erreicht hat.
COMPASS ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, 26-wöchige Phase-3-Studie zur Bewertung des Wirkstoffes bei 113 Patienten mit schwerer Hypertriglyceridämie. Der durchschnittliche Triglyceridspiegel der Patienten zu Beginn der Studie betrug 1,261 mg / dl.
Mit Volanesorsen behandelte Patienten erreichten klinisch deutliche Vorteile bei den Triglyceriden, wie nachfolgend zusammengefasst:
Triglyceridspiegel
Beim primären Endpunkt der Studie erreichten die mit dem Wirkstoff behandelten Patienten (n = 75) eine statistisch signifikante (p <0,0001) mittlere Reduktion der Triglyceride von 71,2% gegenüber dem Ausgangswert nach 13 Behandlungswochen im Vergleich zu einer mittleren Reduktion von 0,9% bei Placebo-behandelten Patienten (n = 38). Dies stellte eine mittlere absolute Reduktion von 869 mg / dl bei den behandelten Patienten dar. Der beobachtete Behandlungseffekt wurde bis zum Ende der 26-wöchigen Behandlungsphase aufrechterhalten.
In einer Untergruppe von sieben Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS), deren durchschnittlicher Triglyceridspiegel 2,280 mg / dl betrug, erreichten Volanesorsen-behandelte Patienten (n = 5) eine mittlere Reduktion der Triglyceride um 73% gegenüber dem Ausgangswert nach 13 Wochen Behandlung im Vergleich zu einem mittleren Anstieg um 70% bei Placebo-behandelten Patienten (n = 2).
Dies bedeutete eine mittlere absolute Reduktion von 1.511 mg / dl bei den behandelten Patienten. Die beobachtete Wirkung wurde bis zum Ende der 26-wöchigen Behandlungsdauer aufrechterhalten.
Darüber hinaus erreichten 82% der Patienten, die mit Volanesorsen behandelt wurden, darunter drei der FCS-Patienten, nach 13 Wochen Behandlung einen Triglyceridspiegel von weniger als 500 mg / dl, verglichen mit 14% der mit Placebo behandelten Patienten (p <0,0001).
Nebenwirkungen
Die häufigste Nebenwirkung in der mit Volanesorsen behandelten Gruppe von Patienten waren Reaktionen an der Injektionsstelle (ISR), die meistens leicht waren.
In dieser Studie mit Patienten, die weitgehend asymptomatisch waren und im Gegensatz zu FCS-Patienten keine tägliche Belastung und Symptome ihrer Krankheit kontrollieren mussten, hörten 13% der behandelten Patienten aufgrund von ISR und 7% der behandelten Patienten aufgrund anderer nicht-schwerwiegender Nebenwirkungen frühzeitig mit der Behandlung auf.
© arznei-news.de – Quelle: Akcea Therapeutics, Dez. 2016
Familiäres Chylomikronämie Syndrom: Positive Phase-3-Ergebnisse
23.03.2017 Akcea Therapeutics Volanesorsen (Waylivra) erreichte in einer Phase-3-Studie ihren primären Endpunkt: der Reduktion des Triglycerid-Spiegels bei Patienten mit familiärem Chylomikronämie Syndrom.
Die Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte, 52 wöchige Phase-3-Studie mit 66 Patienten mit familiärem Chylomikronämie Syndrom (FCS), einer seltenen Krankheit, die bei etwa 1-2 pro einer Million Menschen in der Europäischen Union auftritt.
Der durchschnittliche Ausgangswert des Triglycerid-Spiegels der Patienten in der Studie war 2209 mg / dL. Mit Volanesorsen behandelte Patienten erreichten eine robuste Verringerung der Triglyzeride und damit verbundene Vorteile wie folgt:
- Beim primären Endpunkt der Studie erreichten mit Volanesorsen behandelte Patienten (n = 33) eine statistisch signifikante (p <0,0001) Reduktion der Triglyzeride von 77% vom Ausgangswert nach 3 Monaten der Behandlung – im Vergleich zu einem mittleren Anstieg von 18% bei den Patienten (n = 33), die Placebo erhalten hatten. Dies stellte eine mittlere absolute Reduktion von 1.712 mg / dl bei den behandelten Patienten dar.
- Die Triglycerid-senkende Wirkung wurde über den Zeitraum von 52 Wochen Behandlung aufrechterhalten.
- 50% der behandelten Patienten, die in die Studie mit Triglyceriden ≥750 mg / dL aufgenommen wurden, erreichten einen Triglyceridspiegel von weniger als 500 mg / dL nach 3 Monaten Behandlung. Im Vergleich dazu erreichte keiner der mit Placebo behandelten Patienten dieses Niveau (p <0,003).
- Mit dem Wirkstoff behandelte Patienten mit der höchsten dokumentierten Häufigkeit von Pankreatitis-Attacken erlitten keine Attacken während der 52-wöchigen Behandlungsperiode (p = 0,02).
- Es konnte auch eine Verringerung der Bauchschmerzen bei mit Volanesorsen behandelten Patienten im Vergleich zu mit Placebo behandelten Patienten beobachtet werden.
Die Studie wird die regulatorische Zulassung des Medikaments bei familiärem Chylomikronämie Syndrom unterstützen, schreibt das Unternehmen. Zusätzliche Daten aus der Studie werden demnächst auf einem medizinischen Kongress vorgestellt werden.
© arznei-news.de – Quelle: Akcea Therapeutics, März 2017
Volanesorsen senkte die Blutfettwerte bei Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom um durchschnittlich 77 Prozent
08.08.2019 Eine im New England Journal of Medicine veröffentlichte Phase-3-Studie zeigte, dass Volanesorsen den Triglyceridspiegel um durchschnittlich 77 Prozent bei Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom senken konnte – im Vergleich wurde er bei Patienten unter Placebo nur um durchschnittlich 18 Prozent gesenkt.
Die Teilnehmer der Studie erhielten zunächst einmal pro Woche 300 Milligramm Volanesorsen unter die Haut.
Die häufigsten Nebenwirkungen waren Hautreaktionen an der Injektionsstelle (20 von 33 Teilnehmern unter Volanesorsen vs. keiner in der Placebogruppe) und Thrombozytopenie (15 von 33 Teilnehmern in der Volanesorsen-Gruppe vs. keiner in der Placebogruppe).
Später in der Studie wurden die Dosen auf einmal alle zwei Wochen reduziert, um diese Nebenwirkungen zu reduzieren. Die Studie dauerte ein Jahr. Die Teilnehmer waren zwischen 20 und 75 Jahre alt, 80 Prozent waren weiß und 55 Prozent weiblich.
© arznei-news.de – Quellenangabe: N Engl J Med 2019; 381:531-542 DOI: 10.1056/NEJMoa1715944
Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.