Nichtalkoholische Steatohepatitis: FDA Fast-Track-Zulassung
29.07.2016 Shire plc hat bekanntgegeben, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Volixibat (SHP626) Fast Track für die Behandlung von Erwachsenen mit nicht-alkoholischer Steatohepatitis (NASH) mit Leberfibrose erteilt hat.
Shires experimenteller Wirkstoff ist ein einmal täglich oral verabreichter Inhibitor des apikalen Natrium-abhängigen Gallensäure-Transporters (ASBT), ein Protein, das primär für die Wiederverwertung von Gallensäuren aus dem Darm in der Leber verantwortlich ist.
NASH – auch als Fettleber-Hepatitis bekannt – ist eine schwere, chronische Lebererkrankung, für die es derzeit keine zugelassenen Medikamente gibt. Es kommt zu entzündlichen Veränderungen in der Fettleber, wobei es keine infektiöse Ursache gibt.
Der FDA Fast-Track-Status für Volixibat bei NASH wurde von präklinischen und Phase-1-Studien gestützt.
Shire wird seine Phase-2-Studie mit SHP626 als randomisierte, placebo-kontrollierte, doppelblinde Studie zur Untersuchung von Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit starten, um drei Dosen von Volixibat über 48 Wochen bei erwachsenen Patienten mit NASH zu bewerten. Die Phase-2-Studie wird in den USA, Kanada und dem Vereinigten Königreich durchgeführt werden.
Volixibat wurde in präklinischen und Phase-1-Studien evaluiert, in denen Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von SHP626 im Vergleich zu Placebo bei gesunden Probanden sowie bei übergewichtigen und fettleibigen Probanden untersucht wurde.
Die häufigsten unerwünschten Ereignisse in den Phase-1-Studien mit SHP626 waren gastrointestinaler Natur – vor allem Durchfall. Obwohl dies bei den meisten Patienten auftrat, wurde es nicht als schwerwiegend eingestuft. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis im Zusammenhang mit Volixibat war die Alanin-Aminotransferase-Erhöhung, die zum Abbruch der Behandlung mit dem Medikament führte.
© arznei-news.de – Quelle: Shire, Juli 2016