Voretigen Neparvovec (Luxturna)

FDA genehmigt neuartige Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit einer seltenen Form des erblichen Sehverlustes

19.12.2017 Die U.S. Food and Drug Administration hat heute Luxturna (Voretigen-Neparvovec-rzyl), eine neue Gentherapie, zur Behandlung von Kindern und erwachsenen Patienten mit einer vererbten Form des Sehverlustes, die zu Blindheit führen kann, zugelassen.

Luxturna ist die erste in den USA zugelassene, direkt verabreichte Gentherapie, die auf eine Krankheit abzielt, die durch Mutationen in einem bestimmten Gen hervorgerufen wird.

Voretigen-Neparvovec ist für die Behandlung von Patienten mit Netzhautdystrophie durch bestätigte RPE65-Mutation zugelassen, die zu Sehkraftverlust führt und bei bestimmten Patienten zu völliger Erblindung führen kann.

Wirkweise

Das Gentherapeutikum liefert eine normale Kopie des RPE65-Gens direkt an die Netzhautzellen. Diese Netzhautzellen produzieren dann das normale Protein, das Licht in ein elektrisches Signal in der Netzhaut umwandelt, um den Sehverlust des Patienten wiederherzustellen. Luxturna verwendet ein natürlich vorkommendes Adeno-assoziiertes Virus, das mit Hilfe rekombinanter DNA-Techniken modifiziert wurde, als Vehikel, um das normale menschliche RPE65-Gen an die Netzhautzellen zu liefern, und das Sehvermögen wiederherzustellen.

Wirksamkeit

Die Sicherheit und Wirksamkeit wurde in einem klinischen Entwicklungsprogramm mit insgesamt 41 Patienten im Alter von 4 bis 44 Jahren nachgewiesen. Alle Teilnehmer hatten bestätigte RPE65 Mutationen.

Der primäre Nachweis der Wirksamkeit von Voretigen-Neparvovec basierte auf einer Phase-3-Studie mit 31 Teilnehmern, in der die Veränderung der Fähigkeit (über ein Jahr) eines Probanden, einen Hindernisparcours bei verschiedenen Lichtverhältnissen zu bewältigen, gemessen wurde. Die Patienten, die Luxturna erhielten, zeigten signifikante Verbesserungen in ihrer Fähigkeit, den Hindernisparcours bei schwachen Lichtverhältnissen zu absolvieren, im Vergleich zur Kontrollgruppe.

Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen der Behandlung mit Luxturna waren Augenrötung (Bindehaut-Hyperämie), Katarakt, erhöhter Augeninnendruck und Netzhautriss.
© arznei-news.de – Quelle: FDA, Dez. 2017

EU: Erbliche retinale Dystrophie – CHMP-Zulassungsempfehlung

21.09.2018 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Luxturna (aktive Substanz ist Voretigen-Neparvovec) der Firma Spark Therapeutics Ireland Ltd als Konzentrat (5 x 1012 Vektorgenome/ml) und Lösungsmittel für Injektionslösung für die Behandlung von erblicher retinaler Dystrophie verursacht durch biallele RPE65-Mutationen.

Wirkstoff

Der Wirkstoff ist Voretigen Neparvovec, ein Gentransfervektor, der das mutierte Gen in Netzhautzellen ersetzt.

Der Nutzen von Luxturna ist dessen Fähigkeit, die Nachtsicht zu verbessern.

Die häufigsten Nebenwirkungen sind Bindehautüberempfindlichkeit, Katarakt und erhöhter Augeninnendruck.

Indikation

Die vollständige Indikation bei Zulassung wäre: Luxturna ist für die Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Sehverlust aufgrund von vererbter Netzhautdystrophie durch bestätigte biallelische RPE65-Mutationen indiziert, die über genügend lebensfähige Netzhautzellen verfügen.

Studien zu Wirksamkeit, Sicherheit

Luxturna wurde an 41 Patienten untersucht. In der wichtigsten klinischen Studie, die die Zulassung von Luxturna unterstützte, zeigten die mit dem Medikament behandelten Patienten nach einem Jahr eine signifikante Verbesserung des Nachtsehens, eines der typischen Symptome der Erkrankung, während in der Kontrollgruppe keine Verbesserung zu verzeichnen war.

Angesichts der Neuartigkeit der Behandlung und der begrenzten Anzahl von behandelten Patienten verlangt der CHMP vom Unternehmen, dass es die langfristige Betreuung der Patienten sicherstellt, um die anhaltende Wirksamkeit und Sicherheit von Luxturna zu bestätigen.

Es wurden Folgeuntersuchungen vereinbart, darunter eine Sicherheitsstudie nach der Zulassung (PASS) auf der Grundlage eines Krankheitsverzeichnisses bei Patienten mit Sehverlust aufgrund vererbter Netzhautdystrophie infolge bestätigter bialleolischer RPE65-Mutationen sowie ein 15-jähriges Folgeprogramm mit Wirksamkeit und Sicherheitsergebnissen für alle im Rahmen des klinischen Programms behandelten Patienten.
© arznei-news.de – Quelle: EMA



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