Voretigen Neparvovec (Luxturna)

FDA genehmigt neuartige Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit einer seltenen Form des erblichen Sehverlustes

19.12.2017 Die U.S. Food and Drug Administration hat heute Luxturna (Voretigen-Neparvovec-rzyl), eine neue Gentherapie, zur Behandlung von Kindern und erwachsenen Patienten mit einer vererbten Form des Sehverlustes, die zu Blindheit führen kann, zugelassen.

Luxturna ist die erste in den USA zugelassene, direkt verabreichte Gentherapie, die auf eine Krankheit abzielt, die durch Mutationen in einem bestimmten Gen hervorgerufen wird.

Voretigen-Neparvovec ist für die Behandlung von Patienten mit Netzhautdystrophie durch bestätigte RPE65-Mutation zugelassen, die zu Sehkraftverlust führt und bei bestimmten Patienten zu völliger Erblindung führen kann.

Wirkweise

Das Gentherapeutikum liefert eine normale Kopie des RPE65-Gens direkt an die Netzhautzellen. Diese Netzhautzellen produzieren dann das normale Protein, das Licht in ein elektrisches Signal in der Netzhaut umwandelt, um den Sehverlust des Patienten wiederherzustellen. Luxturna verwendet ein natürlich vorkommendes Adeno-assoziiertes Virus, das mit Hilfe rekombinanter DNA-Techniken modifiziert wurde, als Vehikel, um das normale menschliche RPE65-Gen an die Netzhautzellen zu liefern, und das Sehvermögen wiederherzustellen.

Wirksamkeit

Die Sicherheit und Wirksamkeit wurde in einem klinischen Entwicklungsprogramm mit insgesamt 41 Patienten im Alter von 4 bis 44 Jahren nachgewiesen. Alle Teilnehmer hatten bestätigte RPE65 Mutationen.

Der primäre Nachweis der Wirksamkeit von Voretigen-Neparvovec basierte auf einer Phase-3-Studie mit 31 Teilnehmern, in der die Veränderung der Fähigkeit (über ein Jahr) eines Probanden, einen Hindernisparcours bei verschiedenen Lichtverhältnissen zu bewältigen, gemessen wurde. Die Patienten, die Luxturna erhielten, zeigten signifikante Verbesserungen in ihrer Fähigkeit, den Hindernisparcours bei schwachen Lichtverhältnissen zu absolvieren, im Vergleich zur Kontrollgruppe.

Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen der Behandlung mit Luxturna waren Augenrötung (Bindehaut-Hyperämie), Katarakt, erhöhter Augeninnendruck und Netzhautriss.
© arznei-news.de – Quelle: FDA, Dez. 2017



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