Vutrisiran

FDA: Fast Track für Vutrisiran zur Behandlung der Polyneuropathie bei HATTR-Amyloidose

15.04.2020 Alnylam Pharmaceuticals hat bekanntgegeben, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA dem Wirkstoff Vutrisiran, einem Therapeutikum für die Behandlung der Polyneuropathie bei erblicher Transthyretin-assoziierter Amyloidose (hATTR) bei Erwachsenen, Fast-Track-Status erteilt hat.

Nach Angaben der FDA soll der Fast Track-Status die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen und zur Deckung eines ungedeckten medizinischen Bedarfs erleichtern und deren Prüfung beschleunigen. Mit dieser Designation wird Alnylam in der Lage sein, einen baldigen Zulassungsantrag für Vutrisiran einzureichen.

Wirkstoff; Wirkweise

Vutrisiran ist ein in der Entwicklung befindliches, subkutan verabreichtes RNAi-Medikament zur Behandlung der ATTR-Amyloidose, die sowohl die hereditäre Amyloidose (HATTR) als auch die Wildtyp-Amyloidose (wtATTR) umfasst.

Es ist darauf ausgelegt, spezifische Boten-RNA gezielt zu steuern und zu hemmen, indem es die Produktion von Wildtyp- und mutiertem Transthyretin (TTR)-Protein blockiert, bevor es hergestellt wird.

Die vierteljährliche Verabreichung von Vutrisiran kann dazu beitragen, die Ablagerung zu verringern und den Abbau von TTR-Amyloidablagerungen im Gewebe zu erleichtern und möglicherweise die Funktion dieses Gewebes wiederherzustellen, schreibt das Unternehmen.

HELIOS-A und HELIOS-B

Zusätzlich zum Fast-Track-Status hat Vutrisiran in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von ATTR-Amyloidose erhalten. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Vutrisiran wird in den laufenden klinischen Phase-3-Studien HELIOS-A und HELIOS-B untersucht.

Zusammen bilden diese Studien ein umfassendes klinisches Entwicklungsprogramm, mit dem die breite Wirkung von Vutrisiran bei den Multisystemmanifestationen der Krankheit und im gesamten Spektrum der Patienten mit ATTR-Amyloidose nachgewiesen werden soll.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Alnylam Pharmaceuticals.



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