Vutrisiran (Amvuttra)

Infos

Indikation / Anwendung / Krankheiten

Amvuttra wird zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 angewendet.

News zu Vutrisiran

FDA: Fast Track für Vutrisiran zur Behandlung der Polyneuropathie bei HATTR-Amyloidose

15.04.2020 Alnylam Pharmaceuticals hat bekanntgegeben, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA dem Wirkstoff Vutrisiran, einem Therapeutikum für die Behandlung der Polyneuropathie bei erblicher Transthyretin-assoziierter Amyloidose (hATTR) bei Erwachsenen, Fast-Track-Status erteilt hat.

Nach Angaben der FDA soll der Fast Track-Status die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen und zur Deckung eines ungedeckten medizinischen Bedarfs erleichtern und deren Prüfung beschleunigen. Mit dieser Designation wird Alnylam in der Lage sein, einen baldigen Zulassungsantrag für Vutrisiran einzureichen.

Wirkstoff; Wirkweise

Vutrisiran ist ein in der Entwicklung befindliches, subkutan verabreichtes RNAi-Medikament zur Behandlung der ATTR-Amyloidose, die sowohl die hereditäre Amyloidose (HATTR) als auch die Wildtyp-Amyloidose (wtATTR) umfasst.

Es ist darauf ausgelegt, spezifische Boten-RNA gezielt zu steuern und zu hemmen, indem es die Produktion von Wildtyp- und mutiertem Transthyretin (TTR)-Protein blockiert, bevor es hergestellt wird.

Die vierteljährliche Verabreichung von Vutrisiran kann dazu beitragen, die Ablagerung zu verringern und den Abbau von TTR-Amyloidablagerungen im Gewebe zu erleichtern und möglicherweise die Funktion dieses Gewebes wiederherzustellen, schreibt das Unternehmen.

HELIOS-A und HELIOS-B

Zusätzlich zum Fast-Track-Status hat Vutrisiran in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von ATTR-Amyloidose erhalten. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Vutrisiran wird in den laufenden klinischen Phase-3-Studien HELIOS-A und HELIOS-B untersucht.

Zusammen bilden diese Studien ein umfassendes klinisches Entwicklungsprogramm, mit dem die breite Wirkung von Vutrisiran bei den Multisystemmanifestationen der Krankheit und im gesamten Spektrum der Patienten mit ATTR-Amyloidose nachgewiesen werden soll.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Alnylam Pharmaceuticals.

Aus der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels der Europäischen Kommission:

Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise

Amvuttra enthält Vutrisiran, eine chemisch stabilisierte doppelsträngige Small-Interfering- Ribonukleinsäure (siRNA), die speziell auf Varianten von Transthyretin(TTR)-Boten-RNA (mRNA) und deren Wildtyp abzielt und kovalent an einen Liganden gebunden ist, der drei N- Acetylgalactosamin(GalNAc)-Rest enthält, um die Aufnahme der siRNA in die Hepatozyten zu ermöglichen.

Durch einen natürlichen Prozess, der als RNA-Interferenz (RNAi) bezeichnet wird, bewirkt Vutrisiran den katalytischen Abbau der TTR-mRNA in der Leber, was zu einer Reduktion der Spiegel von Varianten- und Wildtyp-TTR-Proteinen im Serum führt.

Schwangerschaft / Stillen

Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein, oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Anwendung dieses Arzneimittels Ihren Arzt oder Apotheker um Rat.

Schwangerschaft

Wenn Sie schwanger sind, dürfen sollten Sie Amvuttra nicht anwenden. Frauen im gebärfähigen Alter

Amvuttra senkt den Vitamin-A-Spiegel in Ihrem Blut. Vitamin A ist wichtig für die normale Entwicklung Ihres ungeborenen Kindes.

• Sie müssen während der Behandlung mit Amvuttra eine wirksame Empfängnisverhütung anwenden, wenn Sie eine Frau sind, die schwanger werden kann.
• Sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder dem medizinischen Fachpersonal über geeignete Methoden zur Empfängnisverhütung.
• Vor Beginn der Behandlung mit Amvuttra sollte eine Schwangerschaft ausgeschlossen werden.
• Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie beabsichtigen, schwanger zu werden, oder ungeplant schwanger geworden sind. Ihr Arzt wird Ihnen sagen, dass Sie Amvuttra nicht mehr anwenden sollen.

Stillzeit

Es ist nicht bekannt, ob Vutrisiran in die Muttermilch übergeht. Ihr Arzt wird den möglichen Nutzen der Behandlung für Sie gegen die Risiken des Stillens für Ihr Kind abwägen.

Mögliche Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit

Wie alle Arzneimittel kann auch Vutrisiran (Amvuttra) Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Informieren Sie Ihren Arzt, Apotheker oder das medizinische Fachpersonal, wenn Sie eine der folgenden Nebenwirkungen bemerken:

Sehr häufig: kann mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen

• Schmerzen in den Gelenken
• Schmerzen in den Armen und Beinen

Häufig: kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen

• Kurzatmigkeit
• Rötung, Schmerzen, Juckreiz, blaue Flecken oder Wärmegefühl an der Injektionsstelle
• Anstieg eines Leberenzyms mit dem Namen alkalische Phosphatase, was mit Hilfe eines Bluttests festgestellt wird

Arznei-News.de – Quellenangabe: Europäische Kommission – EPAR – 19.09.2022





Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.

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