Zilucoplan

Generalisierte Myasthenie Gravis: Positive Daten aus der Phase-2-Studie

13.12.2018 Ra Pharmaceuticals, Inc. hat positive Top-Line-Ergebnisse der klinischen Phase-2-Studie veröffentlicht, in der Zilucoplan zur Behandlung von generalisierter Myasthenia gravis (gMG) untersucht wurde.

In der Studie wurden klinisch deutliche und statistisch signifikante Reduktionen sowohl des primären als auch des wichtigsten sekundären Endpunkts für beide Zilucoplan-Dosisgruppen erreicht, die für 12 Wochen im Vergleich zu Placebo getestet wurden.

Wirksamkeit

Zilucoplan, dosiert bei 0,3 mg/kg subkutan (SC) täglich, erreichte eine mittlere Reduktion gegenüber dem Ausgangswert von 6,0 Punkten im Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score (Placebo-korrigierte Veränderung = -2,8; p=0,05) und eine mittlere Reduktion gegenüber dem Ausgangswert von 3,4 Punkten im MG Activities of Daily Living (MG-ADL) Score (Placebo-korrigierte Veränderung = -2,3; p=0,04), wobei keiner der Patienten unter der 0,3 mg/kg Dosis von Zilucoplan eine Notfallbehandlung benötigte.

Die multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie wurde entwickelt, um die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von Zilucoplan bei Patienten mit gMG zu untersuchen, unabhängig von früheren Behandlungen und die beim Screening eine MGFA-Krankheitsklasse von II-IVa und einen QMG-Score, eine vom Arzt verordnete Bewertung der MG-bezogenen Muskelschwäche, von ≥ 12 bei Screening und Randomisierung hatten.

Die Studie umfasste 44 Patienten in den USA und Kanada. Zu Beginn der 12-wöchigen Behandlungsphase wurden die Patienten im Verhältnis 1:1:1 auf tägliche SC-Dosen von 0,1 mg/kg oder 0,3 mg/kg Zilucoplan oder ein entsprechendes Placebo randomisiert.

Sicherheit

Die Behandlung mit Zilucoplan hatte in der Studie ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, das mit den bereits abgeschlossenen Phase-1- und Phase-2-Studien übereinstimmt.

Die Mehrheit der gemeldeten unerwünschten Ereignisse war leicht und wurde von den Prüfern nicht als mit dem Studienmedikament assoziiert eingestuft. Es wurden keine ernsthaften unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Behandlung mit Zilucoplan beobachtet, schreibt das Unternehmen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Ra Pharmaceuticals



Schreiben Sie uns über Ihre Erfahrungen mit diesem Medikament:

Erfahrungsberichte werden nach Prüfung auf Arznei-News.de veröffentlicht. Machen Sie bitte keine persönlichen Angaben (wie Name, Geburtsdatum, Anschrift, Telefon-Nr., Email-Adresse etc.)! Benutzen Sie bitte aus Lesbarkeitsgründen auch Komma, Punkt und Absatz. :-)