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Zilucoplan (Zilbrysq)

Autor: Christian Hilscher

Infos zu Zilucoplan

Indikation / Anwendung / Krankheiten

Zilbrysq wird angewendet als Zusatztherapie zur Standardbehandlung der generalisierten Myasthenia gravis (gMG) bei erwachsenen Patienten, die Anti-Acetylcholinrezeptor(AChR)-Antikörper-positiv sind

Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise

Zilucoplan ist ein synthetisches makrozyklisches Peptid mit 15 Aminosäuren, das die Wirkung des Komplementproteins C5 durch einen dualen Wirkmechanismus hemmt. Es bindet spezifisch an C5 und hemmt dadurch dessen Spaltung durch die C5-Konvertase zu C5a und C5b, was zu einer Herunterregulierung der Assemblierung und zytolytischen Aktivität des Membranangriffskomplexes (MAC) führt. Darüber hinaus hindert Zilucoplan durch die Bindung an das C5b-Fragment von C5 sterisch die Bindung von C5b an C6, was die nachfolgende Assemblierung und Aktivität des MAC verhindert, sollte C5b gebildet werden.

News zu Zilucoplan

Generalisierte Myasthenie Gravis: Positive Daten aus der Phase-2-Studie

13.12.2018 Ra Pharmaceuticals, Inc. hat positive Top-Line-Ergebnisse der klinischen Phase-2-Studie veröffentlicht, in der Zilucoplan zur Behandlung von generalisierter Myasthenia gravis (gMG) untersucht wurde.

In der Studie wurden klinisch deutliche und statistisch signifikante Reduktionen sowohl des primären als auch des wichtigsten sekundären Endpunkts für beide Zilucoplan-Dosisgruppen erreicht, die für 12 Wochen im Vergleich zu Placebo getestet wurden.

Wirksamkeit

Zilucoplan, dosiert bei 0,3 mg/kg subkutan (SC) täglich, erreichte eine mittlere Reduktion gegenüber dem Ausgangswert von 6,0 Punkten im Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score (Placebo-korrigierte Veränderung = -2,8; p=0,05) und eine mittlere Reduktion gegenüber dem Ausgangswert von 3,4 Punkten im MG Activities of Daily Living (MG-ADL) Score (Placebo-korrigierte Veränderung = -2,3; p=0,04), wobei keiner der Patienten unter der 0,3 mg/kg Dosis von Zilucoplan eine Notfallbehandlung benötigte.

Die multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie wurde entwickelt, um die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von Zilucoplan bei Patienten mit gMG zu untersuchen, unabhängig von früheren Behandlungen und die beim Screening eine MGFA-Krankheitsklasse von II-IVa und einen QMG-Score, eine vom Arzt verordnete Bewertung der MG-bezogenen Muskelschwäche, von ≥ 12 bei Screening und Randomisierung hatten.

Die Studie umfasste 44 Patienten in den USA und Kanada. Zu Beginn der 12-wöchigen Behandlungsphase wurden die Patienten im Verhältnis 1:1:1 auf tägliche SC-Dosen von 0,1 mg/kg oder 0,3 mg/kg Zilucoplan oder ein entsprechendes Placebo randomisiert.

Sicherheit

Die Behandlung mit Zilucoplan hatte in der Studie ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, das mit den bereits abgeschlossenen Phase-1- und Phase-2-Studien übereinstimmt.

Die Mehrheit der gemeldeten unerwünschten Ereignisse war leicht und wurde von den Prüfern nicht als mit dem Studienmedikament assoziiert eingestuft. Es wurden keine ernsthaften unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Behandlung mit Zilucoplan beobachtet, schreibt das Unternehmen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Ra Pharmaceuticals


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