News zu Zilucoplan
- 15.09.2023 EU: Generalisierte Myasthenia gravis bei Erwachsenen – CHMP-Zulassungsempfehlung für Zilbrysq (Wirkstoff Zilucoplan)
- 13.04.2023 Zilucoplan bei generalisierter Myasthenia gravis vielversprechend. Phase-3-Studie RAISE untersuchte Sicherheit / Wirksamkeit von Zilucoplan bei generalisierter Myasthenia gravis
- 13.12.2018 Generalisierte Myasthenie Gravis: Positive Daten aus der Phase-2-Studie
Generalisierte Myasthenie Gravis: Positive Daten aus der Phase-2-Studie
13.12.2018 Ra Pharmaceuticals, Inc. hat positive Top-Line-Ergebnisse der klinischen Phase-2-Studie veröffentlicht, in der Zilucoplan zur Behandlung von generalisierter Myasthenia gravis (gMG) untersucht wurde.
In der Studie wurden klinisch deutliche und statistisch signifikante Reduktionen sowohl des primären als auch des wichtigsten sekundären Endpunkts für beide Zilucoplan-Dosisgruppen erreicht, die für 12 Wochen im Vergleich zu Placebo getestet wurden.
Wirksamkeit
Zilucoplan, dosiert bei 0,3 mg/kg subkutan (SC) täglich, erreichte eine mittlere Reduktion gegenüber dem Ausgangswert von 6,0 Punkten im Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score (Placebo-korrigierte Veränderung = -2,8; p=0,05) und eine mittlere Reduktion gegenüber dem Ausgangswert von 3,4 Punkten im MG Activities of Daily Living (MG-ADL) Score (Placebo-korrigierte Veränderung = -2,3; p=0,04), wobei keiner der Patienten unter der 0,3 mg/kg Dosis von Zilucoplan eine Notfallbehandlung benötigte.
Die multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie wurde entwickelt, um die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von Zilucoplan bei Patienten mit gMG zu untersuchen, unabhängig von früheren Behandlungen und die beim Screening eine MGFA-Krankheitsklasse von II-IVa und einen QMG-Score, eine vom Arzt verordnete Bewertung der MG-bezogenen Muskelschwäche, von ≥ 12 bei Screening und Randomisierung hatten.
Die Studie umfasste 44 Patienten in den USA und Kanada. Zu Beginn der 12-wöchigen Behandlungsphase wurden die Patienten im Verhältnis 1:1:1 auf tägliche SC-Dosen von 0,1 mg/kg oder 0,3 mg/kg Zilucoplan oder ein entsprechendes Placebo randomisiert.
Sicherheit
Die Behandlung mit Zilucoplan hatte in der Studie ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, das mit den bereits abgeschlossenen Phase-1- und Phase-2-Studien übereinstimmt.
Die Mehrheit der gemeldeten unerwünschten Ereignisse war leicht und wurde von den Prüfern nicht als mit dem Studienmedikament assoziiert eingestuft. Es wurden keine ernsthaften unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Behandlung mit Zilucoplan beobachtet, schreibt das Unternehmen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Ra Pharmaceuticals
Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.