Vonicog alfa (Veyvondi)

FDA genehmigt ersten rekombinanten Von-Willebrand-Faktor zum Stillen von Blutungen

11.12.2015 Die US Food and Drug Administration hat Vonvendi – (Vonicog alfa) Von-Willebrand-Faktor (rVWF; Markenname in der EU ist Veyvondi) – zur Anwendung bei Erwachsenen im Alter von 18 Jahren und älter mit Von-Willebrand-Syndrom (vWS) zugelassen.

Vonvendi ist der erste von der FDA zugelassene rekombinante Von-Willebrand-Faktor, und ist zugelassen für die on-demand (bei Bedarf) Behandlung und Kontrolle von Blutungen bei Erwachsenen mit diagnostiziertem VWS.

Willebrand-Jürgens-Syndrom

Das VWS (oft auch Willebrand-Jürgens-Syndrom oder Von-Willebrand-Krankheit genannt) ist die häufigste vererbte Blutungsstörung, die etwa bei einem Prozent der US-Bevölkerung auftritt. Männer und Frauen sind gleichermaßen von VWS betroffen, das durch einen Mangel oder Defekt im Von-Willebrand-Faktor verursacht wird. Der VWF ist ein Protein, das für die normale Blutgerinnung benötigt wird.

Sicherheit und Wirksamkeit

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Vonvendi wurden in zwei klinischen Studien mit 69 erwachsenen Teilnehmern mit VWS ausgewertet. Diese Studien zeigten, dass das Arzneimittel sicher und wirksam für die On-Demand-Behandlung und Kontrolle von Blutungen – an verschiedenen Orten des Körpers – eingesetzt werden kann.

Es konnten keine Sicherheitsbedenken in den Studien identifiziert werden. Die am häufigsten beobachtete Nebenwirkung war generalisierter Pruritus (Juckreiz).
© arznei-news.de – Quelle: FDA, Dez. 2015

Von-Willebrand-Krankheit: Phase-3-Studie erreicht primären Endpunkt

04.12.2016 Shire plc hat Ergebnisse aus einer klinischen Phase-III-Studie zu Vonvendi (Von-Willebrand-Faktor (Vonicog alfa) VWF zur Behandlung von Blutungen bei elektiven Operationen bei Erwachsenen mit schwerer von-Willebrand-Krankheit (VWD) bekanntgegeben.

Das Arzneimittel ist eine on-demand rekombinante Behandlung bei Erwachsenen mit VWD und ersetzt VWF – ein Protein, das als Trägerprotein des Blutgerinnungsfaktors VIII eine wichtige Rolle bei der Blutstillung spielt. Vonvendi erreichte den primären Endpunkt: die effektive Kontrolle von Blutungen und Blutverlust bei Erwachsenen, die sich großen, kleinen und oralen elektiven chirurgischen Eingriffen unterzogen.

Die Ergebnisse bilden die Grundlage für einen Antrag auf Zulassung einer ergänzenden neuen Arzneimittelindikation bei der US-amerikanischen Food & Drug Administration, und den Antrag auf Zulassung in der EU in 2017.

Die prospektive, unkontrollierte, offene, nicht randomisierte, internationale, multizentrische Phase-3-Studie mit 15 Patienten im Alter von 18 Jahren und älter, diagnostiziert mit schwerer kongenitaler VWD, die sich großen und kleinen elektiven chirurgischen Verfahren unterzogen, beurteilte Sicherheit und die hämostatische Wirksamkeit von VONVENDI vor, während oder nach einem chirurgischen Eingriff.

Insgesamt wurde die hämostatische Wirksamkeit als „ausgezeichnet“ oder „gut“ für alle 15 behandelten Probanden bewertet. Es traten 12 behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAE) bei sechs Patienten während oder nach der Infusionsbehandlung auf. Zwei schwere TEAE traten bei zwei Patienten auf. Zehn nicht schwere TEAE traten bei sechs Patienten auf. Keiner der TEAE, die während der Studie auftraten, wurden als schwere allergische Reaktion bewertet. Darüber hinaus entwickelte keiner der Probanden hemmende Antikörper gegen Vonvendi, rFVIII oder bindende Antikörper gegen CHO, rFurin oder murine IgG.
© arznei-news.de – Quelle: Shire plc, Dez. 2016

FDA-Zulassung für Vonvendi zur perioperativen Behandlung von Blutungen bei erwachsenen Patienten mit von-Willebrand-Krankheit

17.04.2018 Shire plc berichtet, dass die US Food and Drug Administration (FDA) Vonvendi [von-Willebrand-Faktor (rekombinant) – der Markenname in der EU ist Veyvondi] zur perioperativen Behandlung von Blutungen bei Erwachsenen (ab 18 Jahren) mit von-Willebrand-Krankheit zugelassen hat.

Vonvendi ist auch für die On-Demand-Behandlung und Kontrolle von Blutungen in den USA indiziert und ist die erste und einzige rekombinante Behandlung für Erwachsene mit von-Willebrand-Krankheit, der häufigsten erblichen Blutungsstörung.

Die Zulassung des Arzneimittels in operativen Settings basierte auf den Ergebnissen einer prospektiven, offenen, multizentrischen Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments mit oder ohne rekombinante FVIII-Behandlung bei elektiven chirurgischen Eingriffen bei Erwachsenen (ab 18 Jahren).
© arznei-news.de – Quellenangabe: Shire plc

EU: Von-Willebrand-Krankheit – CHMP-Zulassungsempfehlung für Vonicog alfa

30.06.2018 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Veyvondi (aktive Substanz ist Vonicog alfa) der Firma Baxalta Innovations GmbH als Pulver und Lösungsmittel für Injektionslösung (650 IU und 1300 IU) für die Behandlung der Von-Willebrand-Krankheit.

Der Wirkstoff von Veyvondi ist Vonicog alfa, ein rekombinanter humaner Von-Willebrand-Faktor, der sich wie der endogene Von-Willebrand-Faktor verhält (ATC-Code: B02BD10).

Veyvondi soll die Thrombozytenadhäsion am Endothel an der Stelle der Gefäßverletzung wiederherstellen und den damit verbundenen Faktor VIII-Mangel korrigieren.

Die häufigsten Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen sind Benommenheit, Schwindel, Dysgeusie, Zittern, Tachykardie, tiefe Venenthrombose, Bluthochdruck, Hitzewallungen, Erbrechen, Übelkeit, generalisierter Juckreiz, Brustschmerzen, Infusionsstellenparästhesie, Elektrokardiogramm T-Welleninversion und erhöhte Herzfrequenz.

Die volle Indikation bei Zulassung in der EU wäre:

Veyvondi ist bei Erwachsenen (ab 18 Jahren) mit Von-Willebrand-Krankheit angezeigt, wenn Desmopressin allein unwirksam oder nicht indiziert ist für die:

  • Behandlung von Blutungen und Operationsblutungen
  • Vorbeugung von operativen Blutungen.

Vonicog alfa sollte nicht zur Behandlung von Hämophilie A verwendet werden.
© arznei-news.de – Quelle: EMA



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