UPDATE – EU: Hereditäre Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie – Die Europäische Kommission erteilt Amvuttra (Vutrisiran) die Zulassung
19.09.2022 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Amvuttra (Wirkstoff ist Vutrisiran) der Firma Alnylam die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:
Amvuttra wird zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 angewendet.
© arznei-news.de – Quelle: EC
EU: Hereditäre Transthyretin-assoziierte Amyloidose – CHMP-Zulassungsempfehlung für Amvuttra (Wirkstoff Vutrisiran)
22.07.2022 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Amvuttra (aktive Substanz ist Vutrisiran) der Firma Alnylam als 25 mg Lösung zur subkutanen Injektion einmal alle 3 Monate für die Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten (hATTR) Amyloidose.
Der Wirkstoff von Amvuttra ist Vutrisiran, eine doppelsträngige kleine interferierende Ribonukleinsäure (siRNA), die spezifisch auf die Variante und den Wildtyp von Transthyretin (TTR) mRNA wirkt. Das TTR-Gen ist bei der hATTR-Amyloidose mutiert, was zu einer ubiquitären Anhäufung von TTR-Proteinfragmenten in Form von Amyloidablagerungen in mehreren Organen führt. Durch die Verringerung der TTR-Produktion in der Leber reduziert Amvuttra die Amyloidablagerungen und baut potenziell bestehende Ablagerungen ab, wodurch das Fortschreiten der Krankheit aufgehalten oder sogar umgekehrt werden kann.
Amvuttra hat klinisch relevante Nutzen sowohl für die neurologischen Symptome der hATTR-Amyloidose als auch für die Lebensqualität der Patienten gezeigt.
Die häufigsten Nebenwirkungen sind Schmerzen in den Extremitäten und Arthralgie.
Die vollständige Indikation bei Zulassung ist: Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2.
Dieses Produkt wurde während seiner Entwicklung als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drugs) ausgewiesen. Die EMA wird nun die bisher vorliegenden Informationen prüfen, um festzustellen, ob die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden aufrechterhalten werden kann.
© arznei-news.de – Quelle: EMA
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