UPDATE – EU: Mangel an saurer Sphingomyelinase außerhalb des zentralen Nervensystems – Die Europäische Kommission erteilt Xenpozyme (Olipudase alfa) die Zulassung
28.06.2022 Die Europäische Kommission hat am 27.06.2022 dem Medikament Xenpozyme (Wirkstoff ist Olipudase alfa) der Firma Genzyme die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:
Xenpozyme ist als Enzymersatztherapie zur Behandlung von Manifestationen eines Mangels an saurer Sphingomyelinase (ASMD) außerhalb des zentralen Nervensystems (ZNS) bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit Typ A/B oder Typ B indiziert.
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EU: Manifestationen des sauren Sphingomyelinase-Mangels (ASMD) Typ A/B oder Typ B – CHMP-Zulassungsempfehlung für Xenpozyme (Wirkstoff Olipudase alfa)
20.05.2022 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Xenpozyme (aktive Substanz ist Olipudase alfa) der Firma Genzyme als 20 mg Pulver, das zu einem Konzentrat für eine Infusionslösung rekonstituiert wird für die Behandlung von Manifestationen des sauren Sphingomyelinase-Mangels (ASMD, Niemann-Pick-Krankheit) Typ A/B oder Typ B, die nicht das zentrale Nervensystem (ZNS) betreffen.
Der Wirkstoff Olipudase alfa
Der Wirkstoff von Xenpozyme ist Olipudase alfa, eine rekombinante humane saure Sphingomyelinase (ATC-Code: A16AB25), die eine Enzymersatztherapie darstellt und eine exogene Quelle für saure Sphingomyelinase bietet.
Der Nutzen von Xenpozyme besteht in dessen Fähigkeit, den prozentualen Anteil der vorhergesagten DLco (Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid) zu verbessern und das Milzvolumen zu verringern, wie in einer multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-II/III-Studie mit wiederholter Verabreichung bei erwachsenen Patienten mit ASMD Typ A/B und B beobachtet wurde.
Die häufigsten Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen, Pyrexie, Urtikaria, Übelkeit, Erbrechen, Bauchschmerzen, Myalgie, Pruritus und Anstieg des C-reaktiven Proteins.
Wirksamkeit
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA stützte seine Empfehlung für die Marktzulassung auf die positiven Ergebnisse von drei klinischen Studien mit Patienten mit ASMD. Die erste war eine randomisierte, placebokontrollierte Zulassungsstudie an 36 erwachsenen Patienten mit ASMD Typ B und Typ A/B.
Bei der zweiten handelte es sich um eine einarmige Studie mit 20 Patienten (4 Jugendliche, 9 Kinder, 7 Säuglinge/Kleinkinder), die zur Unterstützung der pädiatrischen Indikation durchgeführt wurde, wobei der Schwerpunkt auf Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit lag.
Beide Studien zeigten eine Verbesserung der Lungenfunktion und eine Verringerung des Milz- und Lebervolumens, was auf einen relevanten klinischen Nutzen schließen lässt.
Eine zusätzliche Langzeit-Follow-up-Studie ist im Gange, um die Sicherheit und das Fortbestehen der Wirksamkeit über eine längere Behandlungsdauer zu untersuchen. Insgesamt wurden 67 ASMD-Patienten (47 Erwachsene und 20 pädiatrische Patienten) in das klinische Programm aufgenommen.
Die vollständige Indikation bei Zulassung ist:
Xenpozyme ist als Enzymersatztherapie für die Behandlung von Manifestationen des Säure-Sphingomyelinase-Mangels (ASMD) außerhalb des zentralen Nervensystems (ZNS) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit Typ A/B oder Typ B angezeigt.
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