News aus der Forschung zum Thema Stoffwechselerkrankungen.
Eine Übersicht der Medikamente zur Behandlung dieser Erkrankung finden Sie in dieser Liste.
Stoffwechselstörungen sind durch Enzymmangel verursachte krankhafte anormale Abweichungen der körperlichen Stoffwechselvorgänge.
Die Europäische Kommission hat Procysbi® für die Behandlung von nephropathische Cystinose genehmigt, eine seltene, lebensbedrohliche Cystinspeichererkrankung, die auf einer Transportstörung des Cystins aus den Lysosomen basiert.
Die U.S. Food and Drug Administration genehmigt Procysbi (Wirkstoff Cysteaminbitartrat) für die Behandlung von nephropathischer Cystinose bei Kindern und Erwachsenen.
Patienten, die Samsca (Tolvaptan) nehmen, können ein erhöhtes Risiko für schwere Leberschäden haben, laut einer Sicherheitsmeldung der U.S. Food and Drug Administration.