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Daybue: FDA genehmigt erstes Medikament für Rett-Syndrom

Die Zulassung von Daybue gilt für Erwachsene und Kinder im Alter von 2 Jahren und älter

Daybue: FDA genehmigt erstes Medikament für Rett-Syndrom

15.03.2023 Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat Daybue (Trofinetid) zur Behandlung des Rett-Syndroms bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren zugelassen.

Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Phase-3-Studie LAVENDER, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Daybue im Vergleich zu Placebo bei 187 Patientinnen mit Rett-Syndrom (im Alter von 5 bis 20 Jahren) untersucht wurde. Im Vergleich zu Placebo führte Daybue in Woche 12 zu einer statistisch signifikanten Verbesserung des Gesamtergebnisses des Rett-Syndrom-Verhaltensfragebogens und der Clinical Global Impression-Improvement-Skala im Vergleich zum Ausgangswert.

Der RSBQ ist ein Fragebogen für Betreuer, mit dem eine Reihe von Symptomen des Rett-Syndroms bewertet werden, darunter Lautäußerungen, Mimik, Blicke, Handbewegungen (oder Stereotypien), sich wiederholende Verhaltensweisen, Atmung, nächtliche Verhaltensweisen und Stimmung. Der CGI-I ist eine globale ärztliche Beurteilung, ob sich der Zustand eines Patienten verbessert oder verschlechtert hat.

Die häufigsten Nebenwirkungen waren Durchfall (82 Prozent) und Erbrechen (29 Prozent). Daybue wird voraussichtlich ab Ende April 2023 in den Vereinigten Staaten erhältlich sein.

„Daybue ist das erste von der FDA zugelassene Medikament zur Behandlung des Rett-Syndroms und hat das Potenzial, das Leben von Patientinnen und ihren Familien entscheidend zu verändern, denen bisher Möglichkeiten zur Behandlung der vielfältigen und belastenden Symptome des Rett-Syndroms fehlten“, so Steve Davis, CEO von Acadia Pharmaceuticals, in einer Erklärung.

Die Zulassung von Daybue wurde Acadia Pharmaceuticals erteilt. Die Patienten nehmen Daybue entweder oral oder über eine Gastrostomiesonde ein. Die empfohlene Dosis richtet sich nach dem Gewicht des Patienten. Daybue wird zweimal täglich, morgens und abends, mit oder ohne Nahrung eingenommen.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Acadia Pharmaceuticals

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