Deferipron bei Parkinson-Krankheit von Nutzen?

Stärkerer Rückgang des nigrostriatalen Eisengehalts unter Deferipron, aber mehr Patienten weisen eine Symptomprogression auf, die zur Einleitung einer dopaminergen Therapie führt

Deferipron bei Parkinson-Krankheit von Nutzen?

02.12.2022 Bei Patienten mit einer kürzlich diagnostizierten Parkinson-Krankheit wird Deferipron mit schlechteren Ergebnissen bei der Messung des Parkinsonismus in Verbindung gebracht. Dies geht aus einer im New England Journal of Medicine veröffentlichten Studie hervor.

Dr. David Devos von der Universität Lille in Frankreich und Kollegen führten eine Phase-2-Studie mit Patienten mit kürzlich diagnostizierter Parkinson-Krankheit durch, die zuvor noch nie Levodopa erhalten hatten. Die Teilnehmer wurden nach dem Zufallsprinzip 36 Wochen lang entweder mit oralem Deferipron (15 mg/kg Körpergewicht zweimal täglich) oder mit einem Placebo im Verhältnis 1:1 behandelt (186 Patienten in jeder Gruppe). Eine dopaminerge Therapie wurde nicht durchgeführt, es sei denn, sie wurde für die Symptomkontrolle als notwendig erachtet.

  • Die Forscher stellten fest, dass das Fortschreiten der Symptome bei 22,0 Prozent der Teilnehmer in der Deferipron-Gruppe und bei 2,7 Prozent in der Placebo-Gruppe zum Beginn einer dopaminergen Therapie führte.
  • Der mittlere Wert der von der Movement Disorder Society veröffentlichten Revision der Unified Parkinson’s Disease Rating Scale betrug zu Studienbeginn 34,3 in der Deferipron-Gruppe und 33,2 in der Placebo-Gruppe und stieg um 15,6 bzw. 6,3 Punkte.
  • In der Deferipron-Gruppe wurde ein stärkerer Rückgang des nigrostriatalen Eisengehalts beobachtet als in der Placebo-Gruppe.
  • Die wichtigsten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse bei Deferipron waren Agranulozytose bei zwei und Neutropenie bei drei Teilnehmern.

„Deferipron war im Vergleich zu Placebo nicht mit einem Nutzen bei der Messung des Fortschreitens der Parkinson-Krankheit verbunden, und es gab Hinweise auf eine klinische Verschlechterung“, schreiben die Autoren. „Deferipron war mit unerwünschten Ereignissen verbunden.“

© arznei-news.de – Quellenangabe: N Engl J Med 2022; 387:2045-2055 – DOI: 10.1056/NEJMoa2209254

Indikation, Anwendung von Deferipron

Die Monotherapie mit Deferipron (Ferriprox) wird angewendet zur Therapie der Eisenüberlast bei Patienten mit Thalassaemia major, wenn eine aktuelle Chelattherapie kontraindiziert oder ungeeignet ist.

Ferriprox in Kombination mit einem anderen Chelatbildner wird angewendet bei Patienten mit Thalassaemia major, wenn eine Monotherapie mit einem Eisenchelatbildner ineffektiv ist oder wenn die Verhinderung oder Behandlung lebensbedrohender Eisenüberlast (vor allem des Herzens) eine schnelle oder intensive Korrektur rechtfertigt.

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