Delandistrogen-Moxeparvovec (Elevidys) bei Muskeldystrophie Duchenne

EMBARK-Studie bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) hat den primären Endpunkt nicht erreicht, zeigt aber positive Wirksamkeitsergebnisse bei allen zeitlich festgelegten funktionellen Schlüsselendpunkten

Delandistrogen-Moxeparvovec (Elevidys) bei Muskeldystrophie Duchenne

31.10.2023 Roche hat erste Ergebnisse der globalen, randomisierten, doppelblinden Phase-3-Studie EMBARK zu Elevidys™ (Delandistrogen-Moxeparvovec) bei ambulanten Jungen (die gehen können) mit Muskeldystrophie Typ Duchenne (DMD) im Alter von 4-7 Jahren bekanntgegeben.

In der Studie verbesserten sich die mit Elevidys behandelten Patienten 52 Wochen nach der Behandlung um 2,6 Punkte auf ihrem NSAA-Gesamtscore, verglichen mit 1,9 Punkten bei den mit Placebo behandelten Patienten (0,65; n=125; P=0,24).

Bei allen vordefinierten, zeitlich festgelegten funktionellen sekundären Endpunkten, der Zeit bis zum Aufstehen vom Boden und dem 10-Meter-Gehtest, wurden klinisch bedeutsame und statistisch signifikante Verbesserungen beobachtet. Beide Endpunkte sind prognostische Faktoren für das Fortschreiten der Krankheit und den Verlust der Gehfähigkeit.

Darüber hinaus wurde eine klinisch bedeutsame und statistisch signifikante Verbesserung hinsichtlich des vordefinierten sekundären Endpunkts, der Schrittgeschwindigkeit (95. Perzentile), beobachtet. Dieser neuartige digitale Endpunkt, der von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) als geeignet eingestuft wurde, misst die Gehgeschwindigkeit über ein tragbares Gerät (Syde®). Die Zeit bis zum Erreichen von 4 Stufen als sekundärer Endpunkt zeigte ebenfalls einen konsistenten Behandlungsnutzen zugunsten von Elevidys.

Alle Daten werden derzeit weiter analysiert und mit den Gesundheitsbehörden erörtert, um das weitere Vorgehen festzulegen. Die detaillierten Ergebnisse der EMBARK-Studie werden auf einem bevorstehenden wissenschaftlichen Kongress vorgestellt, und es wird eine Veröffentlichung in einer medizinischen Fachzeitschrift angestrebt, schreibt Roche.

Über EMBARK

EMBARK ist eine multinationale, randomisierte, doppelblinde, zweiteilige, placebokontrollierte Crossover-Studie der Phase 3, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Elevidys bei ambulant behandelten Jungen mit einer bestätigten Mutation im DMD-Gen im Alter zwischen 4 und 7 Jahren untersucht wird. Die in Frage kommenden Teilnehmer erhielten entweder in Teil 1 oder in Teil 2 der Studie eine Einzeldosis von Elevidys. Die Studie ist noch nicht abgeschlossen.

Die Teilnehmer (n=125) erhielten 1,33×1014 vg/kg Delandistrogen-Moxeparvovec oder Placebo. In Teil 1 wurden die Teilnehmer je nach Alter (4-5 oder 6-7) oder NSAA-Gesamtscore beim Screening (≤22 oder >22) randomisiert und erhielten entweder Elevidys oder Placebo, mit einer Nachbeobachtungszeit von 52 Wochen. In Teil 2 wechselten die Teilnehmer, d. h. diejenigen, die in Teil 1 mit Placebo behandelt worden waren, erhielten Elevidys, und die Teilnehmer, die zuvor mit Placebo behandelt worden waren, erhielten Elevidys, mit einer Nachbeobachtungszeit von 52 Wochen.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche





Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.

Welche Erfahrung haben Sie mit diesem Medikament gemacht, oder haben Sie eine Frage dazu?

Hat das Medikament geholfen (Dosierung, Dauer der Anwendung)? Was hat sich verbessert/verschlechtert? Welche Nebenwirkungen haben Sie bemerkt?

Aus Lesbarkeitsgründen bitte Punkt und Komma nicht vergessen. Vermeiden Sie unangemessene Sprache, Werbung, themenfremde Inhalte.