News aus der Forschung und von den Zulassungsbehörden zu Medikamenten, die zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt werden.
Die Duchenne-Muskeldystrophie (auch Muskeldystrophie des Typs Duchenne und/oder DMD genannt) ist die häufigste muskuläre Erbkrankheit im Kindesalter, bei der es zu einer fortschreitenden Muskelschwächung und einem Muskelabbau kommt.
CIFFREO: Aktueller Stand der Phase-3-Studie zur Gentherapie bei Jungen mit Muskeldystrophie Duchenne 14.06.2024 Pfizer berichtet, dass CIFFREO – eine globale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Untersuchung der Mini-Dystrophin-Gentherapie Fordadistrogen-Movaparvovec … Weiterlesen
UPDATE – EU: Duchenne-Muskeldystrophie – Die Europäische Kommission erteilt Agamree die Zulassung 18.12.2023 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Agamree (Wirkstoff ist Vamorolon) der Firma Santhera Pharmaceuticals die Zulassung für … Weiterlesen
EMBARK-Studie bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) hat den primären Endpunkt nicht erreicht, zeigt aber positive Wirksamkeitsergebnisse bei allen zeitlich festgelegten funktionellen Schlüsselendpunkten 31.10.2023 Roche hat erste Ergebnisse der globalen, randomisierten, doppelblinden Phase-3-Studie … Weiterlesen
Neue Forschungsergebnisse empfehlen die tägliche Gabe von Steroiden für Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie, was eine bedeutende Veränderung in der Behandlung der Krankheit darstellt 05.05.2022 Neue in der Fachzeitschrift JAMA veröffentlichte Forschungsergebnisse … Weiterlesen
Langfristige Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit von Golodirsen bei ambulanten Patienten mit Muskeldystrophie des Typs Duchenne, die auf Exon 53-Skipping ansprechen 01.12.2021 In dieser ersten Studie mit Golodirsen beim Menschen … Weiterlesen
Stabilisierung der frühen Duchenne-Kardiomyopathie durch Aldosteron-Hemmung: Spironolacton gegenüber Eplerenon nicht unterlegen
EMA validiert Santheras Zulassungsantrag für Puldysa zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie
