Duchenne-Muskeldystrophie

Knochenmorbiditäten reduziert, Wirksamkeit von Vamorolon bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie bleibt erhalten 02.09.2022 Bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist Vamorolon, ein strukturell neuartiges dissoziatives steroidales entzündungshemmendes Medikament, wirksam und sicher über einen Zeitraum von 24 Wochen laut einer online in JAMA Neurology veröffentlichten Studie. Dr. Michela Guglieri vom Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust und der Universität … Weiterlesen

Neue Forschungsergebnisse empfehlen die tägliche Gabe von Steroiden für Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie, was eine bedeutende Veränderung in der Behandlung der Krankheit darstellt 05.05.2022 Neue in der Fachzeitschrift JAMA veröffentlichte Forschungsergebnisse empfehlen die tägliche Gabe der Kortikosteroide Prednison und Deflazacort für Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und stellen damit eine wichtige Änderung in der Behandlung der Krankheit … Weiterlesen

Langfristige Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit von Golodirsen bei ambulanten Patienten mit Muskeldystrophie des Typs Duchenne, die auf Exon 53-Skipping ansprechen 01.12.2021 In dieser ersten Studie mit Golodirsen beim Menschen wurde dessen langfristige Sicherheit und biologische Aktivität bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) nachgewiesen. Die (von der FDA) zugelassene Exon-Skipping-Therapie soll die Produktion von funktionellen Dystrophin-Proteinen … Weiterlesen

Stabilisierung der frühen Duchenne-Kardiomyopathie durch Aldosteron-Hemmung: Spironolacton gegenüber Eplerenon nicht unterlegen

EMA validiert Santheras Zulassungsantrag für Puldysa zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie