Duchenne-Muskeldystrophie

News aus der Forschung und von den Zulassungsbehörden zu Medikamenten, die zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt werden.

Die Duchenne-Muskeldystrophie (auch Muskeldystrophie des Typs Duchenne und/oder DMD genannt) ist die häufigste muskuläre Erbkrankheit im Kindesalter, bei der es zu einer fortschreitenden Muskelschwächung und einem Muskelabbau kommt.

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Givinostat (Duvyzat) bei Duchenne-Muskeldystrophie zur Zulassung in der EU empfohlen

Autor: Christian Hilscher

EU: Duchenne-Muskeldystrophie – CHMP-Zulassungsempfehlung für Duvyzat (Wirkstoff Givinostat) 25.04.2025 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Duvyzat (aktive Substanz ist Givinostat) der Firma Italfarmaco für...

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Wirksamkeit von Elevidys bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Autor: Christian Hilscher

Signifikanter und anhaltender Nutzen von Elevidys in Phase 3 Studie bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) 27.01.2025 Positive Ergebnisse aus dem zweiten Jahr einer globalen, randomisierten, doppelblinden Phase-III-Studie zu Elevidys™...

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Fordadistrogen-Movaparvovec bei Muskeldystrophie Duchenne

Autor: Christian Hilscher

CIFFREO: Aktueller Stand der Phase-3-Studie zur Gentherapie bei Jungen mit Muskeldystrophie Duchenne 14.06.2024 Pfizer berichtet, dass CIFFREO – eine globale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Untersuchung der Mini-Dystrophin-Gentherapie Fordadistrogen-Movaparvovec … Weiterlesen

Vamorolon (Agamree) bei Duchenne-Muskeldystrophie

Autor: Christian Hilscher

UPDATE – EU: Duchenne-Muskeldystrophie – Die Europäische Kommission erteilt Agamree die Zulassung 18.12.2023 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Agamree (Wirkstoff ist Vamorolon) der Firma Santhera Pharmaceuticals die Zulassung für … Weiterlesen

Delandistrogen-Moxeparvovec (Elevidys) bei Muskeldystrophie Duchenne

Autor: Christian Hilscher

EMBARK-Studie bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) hat den primären Endpunkt nicht erreicht, zeigt aber positive Wirksamkeitsergebnisse bei allen zeitlich festgelegten funktionellen Schlüsselendpunkten 31.10.2023 Roche hat erste Ergebnisse der globalen, randomisierten, doppelblinden Phase-3-Studie … Weiterlesen

Duchenne-Muskeldystrophie: Steroide sicher und verlangsamen Fortschreiten

Autor: Christian Hilscher

Neue Forschungsergebnisse empfehlen die tägliche Gabe von Steroiden für Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie, was eine bedeutende Veränderung in der Behandlung der Krankheit darstellt 05.05.2022 Neue in der Fachzeitschrift JAMA veröffentlichte Forschungsergebnisse … Weiterlesen

Golodirsen bei Duchenne-Muskeldystrophie: Sicherheit und biologische Aktivität

Autor: Christian Hilscher

Langfristige Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit von Golodirsen bei ambulanten Patienten mit Muskeldystrophie des Typs Duchenne, die auf Exon 53-Skipping ansprechen 01.12.2021 In dieser ersten Studie mit Golodirsen beim Menschen … Weiterlesen