Duchenne-Muskeldystrophie: Steroide sicher und verlangsamen Fortschreiten

Neue Forschungsergebnisse empfehlen die tägliche Gabe von Steroiden für Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie, was eine bedeutende Veränderung in der Behandlung der Krankheit darstellt 05.05.2022 Neue in der Fachzeitschrift JAMA veröffentlichte Forschungsergebnisse empfehlen die tägliche Gabe der Kortikosteroide Prednison und Deflazacort für Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und stellen damit eine wichtige Änderung in der Behandlung der Krankheit … Weiterlesen

Golodirsen bei Duchenne-Muskeldystrophie: Sicherheit und biologische Aktivität

Langfristige Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit von Golodirsen bei ambulanten Patienten mit Muskeldystrophie des Typs Duchenne, die auf Exon 53-Skipping ansprechen 01.12.2021 In dieser ersten Studie mit Golodirsen beim Menschen wurde dessen langfristige Sicherheit und biologische Aktivität bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) nachgewiesen. Die (von der FDA) zugelassene Exon-Skipping-Therapie soll die Produktion von funktionellen Dystrophin-Proteinen … Weiterlesen