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Vamorolon (Agamree) bei Duchenne-Muskeldystrophie

UPDATE – EU: Duchenne-Muskeldystrophie – Die Europäische Kommission erteilt Agamree die Zulassung 18.12.2023 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Agamree (Wirkstoff ist Vamorolon) der Firma Santhera Pharmaceuticals die Zulassung für … Weiterlesen

Delandistrogen-Moxeparvovec (Elevidys) bei Muskeldystrophie Duchenne

EMBARK-Studie bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) hat den primären Endpunkt nicht erreicht, zeigt aber positive Wirksamkeitsergebnisse bei allen zeitlich festgelegten funktionellen Schlüsselendpunkten 31.10.2023 Roche hat erste Ergebnisse der globalen, randomisierten, doppelblinden Phase-3-Studie … Weiterlesen

Duchenne-Muskeldystrophie: Steroide sicher und verlangsamen Fortschreiten

Neue Forschungsergebnisse empfehlen die tägliche Gabe von Steroiden für Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie, was eine bedeutende Veränderung in der Behandlung der Krankheit darstellt 05.05.2022 Neue in der Fachzeitschrift JAMA veröffentlichte Forschungsergebnisse … Weiterlesen

Golodirsen bei Duchenne-Muskeldystrophie: Sicherheit und biologische Aktivität

Langfristige Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit von Golodirsen bei ambulanten Patienten mit Muskeldystrophie des Typs Duchenne, die auf Exon 53-Skipping ansprechen 01.12.2021 In dieser ersten Studie mit Golodirsen beim Menschen … Weiterlesen