EU: Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) – CHMP-Zulassungsempfehlung für Agamree (Wirkstoff Vamorolon)
13.10.2023 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Agamree (aktive Substanz ist Vamorolon) der Firma Santhera Pharmaceuticals für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
Agamree wird als 40 mg/ml Suspension zum Einnehmen erhältlich sein. Der Wirkstoff von Agamree ist Vamorolon, ein dissoziatives Kortikosteroid (ATC-Code: noch nicht zugeordnet), das selektiv an den Glukokortikoidrezeptor bindet und dadurch entzündungshemmende Wirkungen auslöst. Vamorolon hemmt auch die Aktivierung des Mineralokortikoidrezeptors durch Aldosteron. Der genaue Mechanismus, über den Agamree seine therapeutische Wirkung bei Patienten mit DMD entfaltet, ist unbekannt.
Der Nutzen von Agamree besteht darin, dass es die Zeit verkürzt, die benötigt wird, um aus der Rückenlage aufzustehen, und die Gehfähigkeit verbessert, wie in einer Zulassungsstudie an ambulant behandelten Kindern mit DMD festgestellt wurde.
Die häufigsten Nebenwirkungen sind cushingoide Merkmale, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit.
Die vollständige Indikation lautet:
Agamree ist indiziert für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren.
© arznei-news.de – Quelle: EMA
News zu Vamorolon bei Duchenne-Muskeldystrophie
- 13.10.2023 EU: Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) – CHMP-Zulassungsempfehlung für Agamree (Wirkstoff Vamorolon)
- 02.09.2022 Knochenmorbiditäten reduziert, Wirksamkeit von Vamorolon bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie bleibt erhalten
- Weitere Infos, News zum Medikament Vamorolon
Knochenmorbiditäten reduziert, Wirksamkeit von Vamorolon bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie bleibt erhalten
02.09.2022 Bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist Vamorolon, ein strukturell neuartiges dissoziatives steroidales entzündungshemmendes Medikament, wirksam und sicher über einen Zeitraum von 24 Wochen laut einer online in JAMA Neurology veröffentlichten Studie.
Dr. Michela Guglieri vom Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust und der Universität Newcastle im Vereinigten Königreich und Kollegen untersuchten in einer randomisierten, doppelblinden, multizentrischen Studie, an der Jungen im Alter von 4 bis unter 7 Jahren teilnahmen, ob Vamorolon seine Wirksamkeit beibehält und gleichzeitig Sicherheitsbedenken bei DMD verringert.
Die Studie umfasste vier Behandlungsgruppen: Placebo; Prednison 0,75 mg/kg/Tag; Vamorolon 2 mg/kg/Tag; und Vamorolon 6 mg/kg/Tag. 121 Jungen wurden nach dem Zufallsprinzip den Behandlungsgruppen zugeteilt; 114 schlossen die 24-wöchige Behandlungszeit ab.
- Die Forscher stellten fest, dass der primäre Endpunkt für die Veränderung der Zeit bis zum Erreichen der Stehgeschwindigkeit zwischen dem Ausgangswert und Woche 24 für Vamorolon 6 mg/kg/Tag erreicht wurde.
- Die ersten vier sekundären Endpunkte wurden ebenfalls erreicht: Zeit bis zum Stehen, Vamorolon, 2 mg/kg/Tag im Vergleich zu Placebo; Sechs-Minuten-Gehtest, Vamorolon, 6 und 2 mg/kg/Tag im Vergleich zu Placebo; und Zeit bis zum Laufen/Gehen über 10 m, Vamorolon, 6 mg/kg/Tag im Vergleich zu Placebo.
- Bei den mit Prednison behandelten Teilnehmern, nicht aber bei den mit Vamorolon behandelten, kam es zu einer Abnahme der Perzentilgröße und der Knochenumsatzmarker.
- In allen drei Behandlungsgruppen wurde eine erhöhte Nebenniereninsuffizienz festgestellt.
“Die nachgewiesene Wirksamkeit über einen breiten Dosisbereich (2 bis 6 mg/kg pro Tag) könnte es den Ärzten ermöglichen, die Dosis entsprechend den klinischen Beobachtungen und den Präferenzen der Patienten anzupassen”, schreiben die Autoren.
© arznei-news.de – Quellenangabe: JAMA Neurol. Published online August 29, 2022. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480
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