Golodirsen bei Duchenne-Muskeldystrophie: Sicherheit und biologische Aktivität

Langfristige Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit von Golodirsen bei ambulanten Patienten mit Muskeldystrophie des Typs Duchenne, die auf Exon 53-Skipping ansprechen

01.12.2021 In dieser ersten Studie mit Golodirsen beim Menschen wurde dessen langfristige Sicherheit und biologische Aktivität bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) nachgewiesen. Die (von der FDA) zugelassene Exon-Skipping-Therapie soll die Produktion von funktionellen Dystrophin-Proteinen ermöglichen, wie in der Fachzeitschrift Nucleic Acid Therapeutics beschrieben.

Golodirsen wurde an ambulanten Patienten mit Exon 53-Skipping-empfänglicher DMD untersucht. Sie befanden sich in einem Alter, das mit einer fortschreitenden Verschlechterung und nachlassenden Gehfähigkeit einhergeht.

Die Studie

Dr. Francesco Muntoni vom University College London und Koautoren führten im Auftrag der SKIP-NMD-Studiengruppe eine zweiteilige Phase-1/2-Studie zur Langzeitbehandlung mit Golodirsen durch.

Teil 1 umfasste eine Sicherheitsüberprüfung. Teil 2 war eine 168-wöchige Bewertung von Golodirsen 30 mg/kg. Die primären Endpunkte waren die Dystrophin-Protein-Expression und ein 6-Minuten-Gehtest.

Wirksamkeit, Ansprechen

Golodirsen erhöhte signifikant die Dystrophin-Protein-Expression um das 16fache und das Exon-Skipping um das 28,9fache. Nach drei Jahren hatte sich der 6-Minuten-Gehtest bei den mit Golodirsen behandelten Patienten nur um 99,0 Meter verschlechtert, bei der Kontrollgruppe dagegen um 181,4 Meter, und der Verlust der Gehfähigkeit trat bei 2 von 25 mit Golodirsen behandelten Patienten auf, jedoch bei 5 von 19 Kontrollpatienten.

Sicherheit

Unerwünschte Ereignisse waren in der Regel leicht, nicht schwerwiegend und standen nicht in Zusammenhang mit Golodirsen; es gab keine sicherheitsrelevanten Abbrüche der Behandlung oder Todesfälle.

Die hier vorgestellten Ergebnisse belegen die biologische Aktivität und langfristige Sicherheit von Golodirsen bei einer degenerativen DMD-Population und unterstützen die Bewertung von Golodirsen in einer laufenden Phase-3-Studie, schreiben die Forscher.

Diese langfristigen klinischen Ergebnisse stützen die Annahme, dass systemisch verabreichte Morpholino-Oligomere den erwarteten Krankheitsverlauf bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie deutlich verbessern können, schreiben die Forscher.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Nucleic Acid Therapeutics (2021). DOI: 10.1089/nat.2021.0043





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