Duchenne-Muskeldystrophie: Steroide sicher und verlangsamen Fortschreiten

Neue Forschungsergebnisse empfehlen die tägliche Gabe von Steroiden für Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie, was eine bedeutende Veränderung in der Behandlung der Krankheit darstellt

05.05.2022 Neue in der Fachzeitschrift JAMA veröffentlichte Forschungsergebnisse empfehlen die tägliche Gabe der Kortikosteroide Prednison und Deflazacort für Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und stellen damit eine wichtige Änderung in der Behandlung der Krankheit dar.

Der Neurologe Dr. Robert Griggs vom University of Rochester Medical Center (URMC) und Dr. Michela Guglieri von der Universität Newcastle in Großbritannien leiteten die Studie, die von einem internationalen Forscherteam durchgeführt wurde, das sich für eine bessere Behandlung dieser tödlichen Krankheit einsetzt.

Täglich oder intermittierend?

„Kortikosteroide werden wahrscheinlich auf absehbare Zeit und weltweit die wichtigste Behandlungsmethode für DMD bleiben, daher ist es von entscheidender Bedeutung, dass wir einen Behandlungsstandard festlegen, der durch wissenschaftliche Erkenntnisse gestützt wird“, sagte Griggs. „Diese Studie zeigt, dass die gesundheitlichen Bedenken gegen die tägliche Einnahme von Kortikosteroiden übertrieben sind und dass es einen klaren Nutzen in Form von verbesserten motorischen und pulmonalen Funktionen gibt. Diese Ergebnisse sprechen eindeutig für die tägliche Behandlung von Jungen mit DMD im Vergleich zu einer intermittierenden Behandlung.“

Zwar ist bekannt, dass die Kortikosteroide Prednison und Deflazacort die Muskelkraft und -funktion von DMD-Patienten verbessern können, und sie gehören seit Jahren zur ersten Wahl bei der Behandlung, doch gibt es derzeit keinen allgemein anerkannten Standard für den Einsatz von Steroiden bei DMD. Eine weltweite Umfrage unter Ärzten, die DMD behandeln, ergab 29 verschiedene Behandlungsschemata, wobei das gängigste zehn Tage on und zehn Tage off ist. Dieses intermittierende Dosierungsschema wurde eingeführt, um die potenziellen Nebenwirkungen zu begrenzen, die mit einer längeren Steroideinnahme bei Kindern verbunden sind, wie Gewichtszunahme, Wachstumsstörungen und Verlust der Knochendichte.

Die Studie

Die Finding the Optimum Regimen of Corticosteroids for DMD (FOR-DMD) Studie wurde 2013 ins Leben gerufen, um die tägliche und die intermittierende Steroideinnahme zu vergleichen und aus Sicht des klinischen Nutzens und der Sicherheit das für DMD-Patienten vorteilhafteste Schema zu ermitteln. Griggs und Dr. Kate Bushby von der Universität Newcastle initiierten die klinische Phase-3-Studie, die über die Muscle Study Group durchgeführt wurde, ein internationales Netzwerk von Muskeldystrophie-Forschern, das Griggs 1997 mitbegründet hatte, um die klinische Forschung zu neuromuskulären Erkrankungen, einschließlich DMD, voranzutreiben.

Für die neue Studie wurden 196 Jungen mit DMD an 32 Forschungseinrichtungen in Nordamerika und Europa rekrutiert und drei Jahre lang beobachtet. Die Teilnehmer wurden in drei Gruppen eingeteilt, die entweder täglich Prednison oder Deflazacort bzw. Prednison in Intervallen erhielten und drei Jahre lang beobachtet wurden. Die Forscher stellten fest, dass die tägliche Verabreichung beider Medikamente das Fortschreiten der Krankheit deutlich verlangsamte, was anhand von Krafttests und der Muskelfunktion gemessen wurde, verglichen mit der intermittierenden Gruppe. Zwar traten bei der täglichen Behandlung insgesamt mehr Nebenwirkungen auf, doch gab es nur wenige schwerwiegende Nebeneffekte, berichten die Forscher.

© arznei-news.de – Quellenangabe: JAMA, 2022; 327 (15): 1456 DOI: 10.1001/jama.2022.4315





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