Erythropoetische, X-gebundene Protoporphyrie: Dersimelagon in Dosen von 100 und 300 mg erhöht die Dauer der symptomfreien Sonnenexposition
14.04.2023 Bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie oder X-chromosomaler Protoporphyrie erhöht Dersimelagon in Dosen von 100 und 300 mg signifikant die Dauer der symptomfreien Sonneneinstrahlung laut einer im New England Journal of Medicine veröffentlichten Studie.
Dr. Manisha Balwani von der Icahn School of Medicine am Mount Sinai in New York City und Kollegen führten eine randomisierte Phase-2-Studie mit Patienten mit erythropoetischer oder X-chromosomaler Protoporphyrie im Alter von 18 bis 75 Jahren durch, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Dersimelagon im Hinblick auf die Zeit bis zum Auftreten und die Schwere der mit Sonnenlicht verbundenen Symptome zu untersuchen. Insgesamt 102 Patienten erhielten nach dem Zufallsprinzip ein Placebo oder Dersimelagon in einer Dosierung von 100 oder 300 mg einmal täglich über einen Zeitraum von 16 Wochen in einem Verhältnis von 1:1:1. 90 Prozent schlossen die Behandlung ab.
- Die Forscher beobachteten unter Dersimelagon eine signifikante Verlängerung der mittleren täglichen Zeit bis zum ersten Prodromalsymptom in Verbindung mit Sonnenlichtexposition: Der kleinste quadratische Mittelwert der Differenz zu Placebo in der Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 16 betrug 53,8 Minuten in der 100- und 62,5 Minuten in der 300-mg-Dersimelagon-Gruppe.
- Die Lebensqualität der Patienten, die Dersimelagon erhielten, verbesserte sich im Vergleich zu denen, die Placebo erhielten.
- Übelkeit, Sommersprossen, Kopfschmerzen und Hyperpigmentierung der Haut waren die häufigsten unerwünschten Ereignisse, die während der Behandlung auftraten oder sich verschlimmerten.
„Die Ergebnisse dieser Phase-2-Studie unterstützen die Wirksamkeit und Sicherheit von Dersimelagon und seine weitere Entwicklung als potenzielle orale Behandlungsoption zur Steigerung der Lichttoleranz bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie oder X-chromosomaler Protoporphyrie“, schreiben die Autoren.
© arznei-news.de – Quellenangabe: N Engl J Med 2023; 388:1376-1385 DOI: 10.1056/NEJMoa2208754