Efgartigimod bei generalisierter Myasthenia gravis

Phase 3 Studie ADAPT: Efgartigimod bei Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG)

19.06.2021 Das belgische Pharmaunternehmen Argenx berichtet, dass The Lancet Neurology die Ergebnisse der Phase-3-Studie ADAPT mit dem FcRn-Antagonisten Efgartigimod zur Behandlung von Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) veröffentlicht hat.

Efgartigimod wird derzeit von der US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) für die Behandlung von gMG mit einem PDUFA-Zieldatum (Prescription Drug User Fee Act) vom 17. Dezember 2021 geprüft und wäre bei einer Zulassung der erste und einzige zugelassene FcRn-Antagonist.

Die ADAPT-Studie

Die ADAPT-Studie erreichte ihren primären Endpunkt, indem sie zeigte, dass signifikant mehr Acetylcholinrezeptor-Antikörper-positive (AChR-Ab+) gMG-Patienten nach der Behandlung mit Efgartigimod im Vergleich zu Placebo hinsichtlich MG-ADL-Score (Activities of Daily Living) ansprachen (67,7% vs. 29,7%; p<0,0001). Responder wurden definiert als Patienten mit einer mindestens zwei Punkte umfassenden Verbesserung des MG-ADL-Scores, die über vier oder mehr aufeinanderfolgende Wochen anhielt.

Weitere 40% der mit Efgartigimod behandelten Patienten erreichten eine minimale Symptomausprägung, definiert als MG-ADL-Scores von null (symptomfrei) oder eins, verglichen mit 11,1% der Patienten, die Placebo erhielten. Von den AChR-Ab+ Respondern zeigten 84,1 % eine klinisch bedeutsame Verbesserung des MG-ADL-Scores innerhalb der ersten zwei Behandlungswochen. Das Sicherheitsprofil von Efgartigimod war mit dem von Placebo vergleichbar.

Nach Abschluss der ADAPT-Studie nahmen 90 % der Teilnehmer an der ADAPT-plus-Studie teil, einer laufenden dreijährigen offenen Verlängerungsstudie, die die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von Efgartigimod untersucht. Insgesamt wurden in ADAPT und ADAPT-plus mindestens 118 Patienten über 12 Monate oder länger mit Efgartigimod behandelt.

Über Efgartigimod

Efgartigimod ist ein Antikörperfragment, das entwickelt wurde, um krankheitsverursachende Immunglobulin G (IgG)-Antikörper zu reduzieren und den IgG-Recyclingprozess zu blockieren.

Efgartigimod bindet an den neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn), der im gesamten Körper weit verbreitet ist und eine zentrale Rolle bei der Erhaltung von IgG-Antikörpern vor der Degradation spielt.

Die Blockierung von FcRn reduziert die IgG-Antikörperspiegel, was einen naheliegenden potenziellen therapeutischen Ansatz für mehrere Autoimmunerkrankungen darstellt, von denen bekannt ist, dass sie durch krankheitsverursachende IgG-Antikörper beeinflusst werden, darunter:

  • Myasthenia gravis (MG), eine chronische Erkrankung, die Muskelschwäche verursacht;
  • Pemphigus vulgaris (PV), eine chronische Erkrankung, die durch schwere Blasenbildung der Haut gekennzeichnet ist;
  • Immunthrombozytopenie (ITP), eine chronische Erkrankung mit Blutergüssen und Blutungen; und
  • chronisch entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP), eine neurologische Erkrankung, die zu einer Beeinträchtigung der motorischen Funktion führt.

© arznei-news.de – Quellenangabe: The Lancet Neurology (2021). DOI: 10.1016/S1474-4422(21)00159-9





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