Phase 3 Studie ADAPT: Efgartigimod bei Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG)
19.06.2021 Das belgische Pharmaunternehmen Argenx berichtet, dass The Lancet Neurology die Ergebnisse der Phase-3-Studie ADAPT mit dem FcRn-Antagonisten Efgartigimod zur Behandlung von Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) veröffentlicht hat.
Efgartigimod wird derzeit von der US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) für die Behandlung von gMG mit einem PDUFA-Zieldatum (Prescription Drug User Fee Act) vom 17. Dezember 2021 geprüft und wäre bei einer Zulassung der erste und einzige zugelassene FcRn-Antagonist.
Die ADAPT-Studie
Die ADAPT-Studie erreichte ihren primären Endpunkt, indem sie zeigte, dass signifikant mehr Acetylcholinrezeptor-Antikörper-positive (AChR-Ab+) gMG-Patienten nach der Behandlung mit Efgartigimod im Vergleich zu Placebo hinsichtlich MG-ADL-Score (Activities of Daily Living) ansprachen (67,7% vs. 29,7%; p<0,0001). Responder wurden definiert als Patienten mit einer mindestens zwei Punkte umfassenden Verbesserung des MG-ADL-Scores, die über vier oder mehr aufeinanderfolgende Wochen anhielt.
Weitere 40% der mit Efgartigimod behandelten Patienten erreichten eine minimale Symptomausprägung, definiert als MG-ADL-Scores von null (symptomfrei) oder eins, verglichen mit 11,1% der Patienten, die Placebo erhielten. Von den AChR-Ab+ Respondern zeigten 84,1 % eine klinisch bedeutsame Verbesserung des MG-ADL-Scores innerhalb der ersten zwei Behandlungswochen. Das Sicherheitsprofil von Efgartigimod war mit dem von Placebo vergleichbar.
Nach Abschluss der ADAPT-Studie nahmen 90 % der Teilnehmer an der ADAPT-plus-Studie teil, einer laufenden dreijährigen offenen Verlängerungsstudie, die die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von Efgartigimod untersucht. Insgesamt wurden in ADAPT und ADAPT-plus mindestens 118 Patienten über 12 Monate oder länger mit Efgartigimod behandelt.
Über Efgartigimod
Efgartigimod ist ein Antikörperfragment, das entwickelt wurde, um krankheitsverursachende Immunglobulin G (IgG)-Antikörper zu reduzieren und den IgG-Recyclingprozess zu blockieren.
Efgartigimod bindet an den neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn), der im gesamten Körper weit verbreitet ist und eine zentrale Rolle bei der Erhaltung von IgG-Antikörpern vor der Degradation spielt.
Die Blockierung von FcRn reduziert die IgG-Antikörperspiegel, was einen naheliegenden potenziellen therapeutischen Ansatz für mehrere Autoimmunerkrankungen darstellt, von denen bekannt ist, dass sie durch krankheitsverursachende IgG-Antikörper beeinflusst werden, darunter:
- Myasthenia gravis (MG), eine chronische Erkrankung, die Muskelschwäche verursacht;
- Pemphigus vulgaris (PV), eine chronische Erkrankung, die durch schwere Blasenbildung der Haut gekennzeichnet ist;
- Immunthrombozytopenie (ITP), eine chronische Erkrankung mit Blutergüssen und Blutungen; und
- chronisch entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP), eine neurologische Erkrankung, die zu einer Beeinträchtigung der motorischen Funktion führt.
© arznei-news.de – Quellenangabe: The Lancet Neurology (2021). DOI: 10.1016/S1474-4422(21)00159-9
Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.