Elivaldogen-Autotemcel (Skysona)

EU: Zerebrale Adrenoleukodystrophie – CHMP-Zulassungsempfehlung für Skysona

21.05.2021 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Skysona (aktive Substanz ist Elivaldogen-Autotemcel) der Firma bluebird bio als 2-30 x 10⁶ Zellen/ml Dispersion zur Infusion für die Behandlung von zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD).

Wirkstoff, Wirkweise

Der Wirkstoff von Skysona ist Elivaldogen-Autotemcel, das für jeden Patienten spezifisch hergestellt wird, indem die hämatopoetischen Stammzellen des Patienten verwendet werden. Die Stammzellen werden in einem Labor modifiziert, um ein Arbeitsgen zur Herstellung des menschlichen Adrenoleukodystrophie-Proteins (ALDP) einzufügen. Wenn dem Patienten Skysona verabreicht wird, das aus diesen modifizierten Zellen besteht, beginnen die Zellen mit der Herstellung von ALDP, das dann die sehr langkettigen Fettsäuren abbaut, die sich bei Patienten mit CALD bilden.

Skysona bietet einen klinisch bedeutsamen Nutzen, indem es die motorischen Funktionen und die Kommunikationsfähigkeit erhält und das Überleben im frühen Stadium der zerebralen Erkrankung verbessert.

Studie

Die Empfehlung der EMA für eine Marktzulassung basiert auf den Erkenntnissen aus einer einarmigen klinischen Studie, an der 32 männliche Patienten mit CALD im Alter von 17 Jahren oder jünger teilnahmen. Die Ergebnisse dieser Studie wurden mit denen einer Studie verglichen, in der 59 Patienten eine Stammzelltransplantation erhielten (entweder von einem passenden Geschwisterspender oder einem passenden Nicht-Geschwisterspender). Alle Patienten der klinischen Hauptstudie wurden in eine Langzeit-Follow-up-Studie einbezogen.

Eine Analyse, die 24 Monate nach der Infusion bei 30 Probanden der Studie durchgeführt wurde, kam zu dem Schluss, dass die Behandlung mit Skysona bei 27 von ihnen (90 %) die motorischen Funktionen und die Kommunikationsfähigkeit erhalten und das Überleben im Vergleich zu unbehandelten Patienten in einem frühen Stadium der zerebralen Erkrankung verbessert hat.

Sicherheit, Nebenwirkungen

Die schwerwiegendste Nebenwirkung, die mit Skysona in Verbindung gebracht wurde, war Panzytopenie. Es gibt einige Nebenwirkungen im Zusammenhang mit dem Mobilisierungsmedikament und der Blutstammzellenentnahme sowie mit dem Konditionierungsmedikament, das zur Vorbereitung des Knochenmarks auf die Behandlung mit Skysona verwendet wird.

Die vollständige Indikation bei Zulassung lautet:

Skysona ist indiziert für die Behandlung der frühen zerebralen Adrenoleukodystrophie bei Patienten, die jünger als 18 Jahre sind, eine ABCD1-Genmutation aufweisen und für die kein menschliches Leukozytenantigen (HLA)-angepasster hämatopoetischer Stammzellspender (HSC) zur Verfügung steht.

© arznei-news.de – Quelle: EMA





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