Adrenoleukodystrophie

News aus der Forschung und von den Zulassungsbehörden zu Medikamenten, die zur Behandlung von Adrenoleukodystrophie (X-ALD) oder Addison-Schilder-Syndrom eingesetzt werden.

Adrenoleukodystrophie ist eine vererbliche Stoffwechselkrankheit, die meist im Kindesalter auftritt und oft einen schnellen neurologischen Verfall mit sich bringt.

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Adrenoleukodystrophie: Medikament verlangsamt Hirnerkrankung

Autor: Christian Hilscher

Neues Medikament verlangsamt das Fortschreiten der Krankheit bei allen Teilnehmern 10.06.2025 Die zerebrale Adrenoleukodystrophie (cALD, cerebral adrenoleukodystrophy) schreitet bei etwa 90 % der unbehandelten Patienten rasch voran. Die derzeitige Behandlung...

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Leriglitazon bei pädiatrischen Patienten mit zerebraler Adrenoleukodystrophie

Autor: Christian Hilscher

Leriglitazon hat primären Endpunkt in Zulassungsstudie mit pädiatrischen Patienten mit zerebraler Adrenoleukodystrophie erreicht 12.12.2024 Zerebrale Adrenoleukodystrophie bei Jungen ist eine verheerende Krankheit sowohl für die Patienten als auch für ihre...

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Elivaldogen-Autotemcel (Eli-Cel) bei Adrenoleukodystrophie (ALD)

Autor: Christian Hilscher

Lentivirale Gentherapie von Nutzen bei zerebraler Adrenoleukodystrophie im Frühstadium 13.10.2024 Bei Jungen mit zerebraler Adrenoleukodystrophie im Frühstadium und Anzeichen einer aktiven Entzündung bietet die lentivirale Gentherapie mit Elivaldogen-Autotemcel („Eli-Cel“) anhaltenden...

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Leriglitazon verlangsamt Fortschreiten der Adrenoleukodystrophie

Autor: Christian Hilscher

Sicherheit und Wirksamkeit von Leriglitazon zur Prävention des Fortschreitens der Krankheit bei Männern mit Adrenomyeloneuropathie (ADVANCE) 20.01.2023 Prof. Fanny Mochel (AP-HP, Universität Sorbonne) am Pariser Institut für Gehirnforschung hat in … Weiterlesen

Zerebrale Adrenoleukodystrophie: Skysona erhält EU-Zulassung

Autor: Christian Hilscher
Zulassung, Genehmigung eines Medikaments

EU: Zerebrale Adrenoleukodystrophie – Die Europäische Kommission erteilt Skysona die Zulassung 22.07.2021 Die Europäische Kommission hat am 19.07.2021 dem Medikament Skysona (Wirkstoff ist Elivaldogen autotemcel) der Firma bluebird bio die … Weiterlesen

Elivaldogen-Autotemcel (Eli-Cel, Skysona)

Autor: Christian Hilscher
EMA

Infos Indikation / Anwendung / Krankheiten Skysona wird angewendet für die Behandlung der frühen zerebralen Adrenoleukodystrophie bei Patienten unter 18 Jahren mit einer ABCD1-Genmutation, für die kein humanes Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler … Weiterlesen