Adrenoleukodystrophie

News aus der Forschung und von den Zulassungsbehörden zu Medikamenten, die zur Behandlung von Adrenoleukodystrophie (X-ALD) oder Addison-Schilder-Syndrom eingesetzt werden.

Adrenoleukodystrophie ist eine vererbliche Stoffwechselkrankheit, die meist im Kindesalter auftritt und oft einen schnellen neurologischen Verfall mit sich bringt.

Zerebrale Adrenoleukodystrophie: Skysona erhält EU-Zulassung

von
Zulassung, Genehmigung eines Medikaments

EU: Zerebrale Adrenoleukodystrophie – Die Europäische Kommission erteilt Skysona die Zulassung 22.07.2021 Die Europäische Kommission hat am 19.07.2021 dem Medikament Skysona (Wirkstoff ist Elivaldogen autotemcel) der Firma bluebird bio die Zulassung für die folgende Indikation erteilt: Skysona wird angewendet für die Behandlung der frühen zerebralen Adrenoleukodystrophie bei Patienten unter 18 Jahren mit einer ABCD1-Genmutation, für … Weiterlesen

Elivaldogen-Autotemcel (Skysona)

von
EMA

Infos News: Studien / Forschung; Zulassung Indikation / Anwendung / Krankheiten Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit Schwangerschaft / Stillzeit Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise(s.a. bei entsprechenden Krankheiten / Studien) Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: bluebird bio Handelsname / Markenname: Skysona Medikamentengruppe: Andere Mittel für das Nervensystem, Beipackzettel / Packungsbeilage Indikation / Anwendung … Weiterlesen