Zerebrale Adrenoleukodystrophie: Skysona erhält EU-Zulassung

EU: Zerebrale Adrenoleukodystrophie – Die Europäische Kommission erteilt Skysona die Zulassung

22.07.2021 Die Europäische Kommission hat am 19.07.2021 dem Medikament Skysona (Wirkstoff ist Elivaldogen autotemcel) der Firma bluebird bio die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:

Skysona wird angewendet für die Behandlung der frühen zerebralen Adrenoleukodystrophie bei Patienten unter 18 Jahren mit einer ABCD1-Genmutation, für die kein humanes Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler Geschwisterspender hämatopoetischer Stammzellen (HSZ) zur Verfügung steht.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Skysona wurden in einer offenen, einarmigen Studie bei Patienten mit CALD beurteilt (ALD-102; N = 32) und mit der Wirksamkeit und Sicherheit von allo- HSZT bei Patienten mit CALD in einer zeitgleichen Vergleichsstudie (ALD-103; N = 59) verglichen. Alle Patienten, die die Studie ALD-102 abgeschlossen oder abgebrochen haben, wurden gebeten, an einer Langzeitnachbeobachtungsstudie, LTF-304, teilzunehmen.

© arznei-news.de – Quelle: EC

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