Evinacumab bei Kindern mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie

Phase-3-Studie mit Evkeeza (Evinacumab) zeigt 48%ige LDL-C-Senkung bei Kindern mit extrem seltener Form von hohem Cholesterinspiegel

22.05.2022 Regeneron Pharmaceuticals hat positive Ergebnisse einer Phase-3-Studie zur Untersuchung von Evkeeza® (Evinacumab) bei Kindern im Alter von 5 bis 11 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) veröffentlicht.

Die Studie hat ihren primären Endpunkt erreicht: Bei Kindern, die Evkeeza zusätzlich zu anderen lipidsenkenden Therapien erhielten, sank das Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C) bis Woche 24 um durchschnittlich 48 %.

Die detaillierten Ergebnisse wurden auf dem 5. Symposium der Europäischen Gesellschaft für Atherosklerose (European Atherosclerosis Society Pediatric Familial Hypercholesterolemia) vorgestellt und werden die Grundlage für einen Zulassungsantrag bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) im Laufe dieses Jahres bilden.

Ergebnisse zur Wirksamkeit

Trotz der Behandlung mit anderen lipidsenkenden Therapien traten die Kinder (n=14) mit einem durchschnittlichen LDL-C-Wert von 264 mg/dL in die Studie ein, mehr als doppelt so hoch wie der Zielwert (<130 mg/dL) für pädiatrische Patienten mit HoFH. Nach einer 24-wöchigen Behandlung mit Evkeeza (15 mg/kg alle 4 Wochen intravenös [IV] verabreicht) erreichte die Phase-3-Studie ihren primären Endpunkt und zeigte folgende weitere Ergebnisse:

  • 79 % der Patienten reduzierten ihren LDL-C-Wert um mindestens die Hälfte;
  • eine absolute Senkung des LDL-C-Wertes um durchschnittlich 132 mg/dL im Vergleich zum Ausgangswert;
  • Senkung der Werte aller untersuchten Lipid-Endpunktparameter, die im Allgemeinen innerhalb der ersten 8 Behandlungswochen beobachtet wurden. Diese Lipidparameter waren Apolipoprotein B, Nicht-High-Density-Lipoprotein-Cholesterin, Lipoprotein(a) und Gesamtcholesterin.

Verträglichkeit; Nebenwirkungen

Evkeeza wurde im Allgemeinen gut vertragen; alle Patienten schlossen die Studie ab. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse (AE) waren Halsschmerzen (oropharyngeale Schmerzen, 21 %) sowie Oberbauchschmerzen, Durchfall, Kopfschmerzen und Nasopharyngitis (alle 14 %). Es traten 2 schwere Nebenwirkungen auf (Aortenstenose und Tonsillitis), die beide nicht mit der Behandlung in Verbindung gebracht wurden.

Evkeeza ist die erste auf ANGPTL3 (Angiopoietin-like 3) gerichtete Therapie, die von der FDA (als Evinacumab-dgnb) und der Europäischen Kommission als Zusatztherapie für bestimmte Patienten ab 12 Jahren mit HoFH zugelassen wurde.

Der potenzielle Einsatz von Evkeeza bei HoFH-Patienten im Alter von 5 bis 11 Jahren befindet sich derzeit in der klinischen Entwicklung, und seine Sicherheit und Wirksamkeit wurde bislang von keiner Zulassungsbehörde vollständig bewertet.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Regeneron Pharmaceuticals

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