Nirogacestat

Desmoid-Tumor: Start von Phase 3 Studie

21.05.2019 SpringWorks Therapeutics hat bekanntgegeben, dass der erste Patient in der Phase-3-Studie “DeFi” (Desmoid/Fibromatosis) dosiert wurde, in der Nirogacestat, ein oraler, selektiver, niedermolekularer Gamma-Sekretase-Hemmer, bei erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenen Desmoid-Tumoren untersucht wird.

Im Juni 2018 erteilte die FDA dem Medikament Orphan Drug Status zur Behandlung von Desmoid-Tumoren, und im November Fast Track Status für zur Behandlung erwachsener Patienten mit progressiven, inoperablen, rezidivierenden oder refraktären Desmoidtumoren oder tiefer Fibromatose.

DeFi-Studie

Die DeFi-Studie ist eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Nirogacestat bei erwachsenen Patienten mit fortschreitenden Desmoid-Tumoren.

In die Studie werden etwa 100 erwachsene Patienten aufgenommen, die zweimal täglich 150 mg Nirogacestat oder Placebo erhalten. Zu den wichtigsten Zulassungskriterien gehören die Tumorprogression um ≥20%, gemessen an den Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST 1.1) innerhalb von 12 Monaten vor der ersten Dosis der Studienbehandlung, schreibt das Unternehmen.

Progressionsfreies Überleben

Der primäre Endpunkt ist das progressionsfreie Überleben (PFS), definiert als die Zeit von der Randomisierung bis zum Datum der Beurteilung von Progression oder Tod durch eine beliebige Ursache unter Verwendung von RECIST 1.1.

Sekundäre Endpunkte

Sekundäre Endpunkte sind Sicherheits- und Verträglichkeitsmaße sowie die allgemeine Ansprechrate, Tumorvolumenänderungen, wie sie mittels MRT ermittelt werden, und Änderungen der Ausgangssituation bei den von den Patienten berichteten Ergebnissen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: SpringWorks Therapeutics



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