News zu Nirogacestat
- 10.03.2023 Nirogacestat bei fortschreitenden Desmoid-Tumoren von Nutzen. Signifikanter Nutzen für das progressionsfreie Überleben gegenüber Placebo; objektives Ansprechen bei mehr Patienten, die Nirogacestat erhalten
- 26.09.2019 Europäische Kommission gewährt Orphan-Status für die Behandlung von Weichteilsarkom
- 21.05.2019 Desmoid-Tumor: Start von Phase 3 Studie
Desmoid-Tumor: Start von Phase 3 Studie
21.05.2019 SpringWorks Therapeutics hat bekanntgegeben, dass der erste Patient in der Phase-3-Studie „DeFi“ (Desmoid/Fibromatosis) dosiert wurde, in der Nirogacestat, ein oraler, selektiver, niedermolekularer Gamma-Sekretase-Hemmer, bei erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenen Desmoid-Tumoren untersucht wird.
Im Juni 2018 erteilte die FDA dem Medikament Orphan Drug Status zur Behandlung von Desmoid-Tumoren, und im November Fast Track Status für zur Behandlung erwachsener Patienten mit progressiven, inoperablen, rezidivierenden oder refraktären Desmoidtumoren oder tiefer Fibromatose.
DeFi-Studie
Die DeFi-Studie ist eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Nirogacestat bei erwachsenen Patienten mit fortschreitenden Desmoid-Tumoren.
In die Studie werden etwa 100 erwachsene Patienten aufgenommen, die zweimal täglich 150 mg Nirogacestat oder Placebo erhalten. Zu den wichtigsten Zulassungskriterien gehören die Tumorprogression um ≥20%, gemessen an den Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST 1.1) innerhalb von 12 Monaten vor der ersten Dosis der Studienbehandlung, schreibt das Unternehmen.
Progressionsfreies Überleben
Der primäre Endpunkt ist das progressionsfreie Überleben (PFS), definiert als die Zeit von der Randomisierung bis zum Datum der Beurteilung von Progression oder Tod durch eine beliebige Ursache unter Verwendung von RECIST 1.1.
Sekundäre Endpunkte
Sekundäre Endpunkte sind Sicherheits- und Verträglichkeitsmaße sowie die allgemeine Ansprechrate, Tumorvolumenänderungen, wie sie mittels MRT ermittelt werden, und Änderungen der Ausgangssituation bei den von den Patienten berichteten Ergebnissen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: SpringWorks Therapeutics