Evrysdi (Risdiplam) bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 – Dreijahresdaten

Neue Dreijahresdaten zu Evrysdi (Risdiplam) zeigen langfristige Verbesserungen der Überlebensrate und der motorischen Meilensteine bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1

29.04.2022 Roche hat neue Drei-Jahres-Daten aus der FIREFISH-Studie veröffentlicht, darunter Ein-Jahres-Daten aus der Open-Label-Erweiterung, die die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von Evrysdi® (Risdiplam) bei Säuglingen mit symptomatischer Spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 1 bestätigen.

Überleben, motorische Funktionen, Krankenhausaufenthalt

Die Daten zeigen, dass schätzungsweise 91 % der mit Evrysdi behandelten Säuglinge (n=58) nach drei Jahren der Behandlung noch am Leben waren. Bei den mit Evrysdi behandelten Kindern verbesserten sich die motorischen Funktionen, einschließlich der Fähigkeit zu schlucken, ohne Unterstützung zu sitzen, mit Unterstützung zu stehen und zu gehen, während sie sich festhalten, zwischen zwei und drei Jahren nach der Behandlung weiter oder blieben erhalten. Ohne Behandlung sind Kinder mit SMA Typ 1 nie in der Lage, ohne Unterstützung zu sitzen.

Die Studie zeigte auch, dass die Zahl der schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAE) und der Krankenhausaufenthalte im Laufe der Zeit insgesamt weiter zurückging.

FIREFISH-Studie

Die FIREFISH-Studie untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von Evrysdi bei Säuglingen mit SMA Typ 1, die zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie 1-7 Monate alt waren. Die Studie bestand aus zwei Teilen, wobei Teil 1 die Dosisfindungsphase war und Teil 2 die Wirksamkeit und Sicherheit bei der in Teil 1 gewählten Dosis untersuchte. Die gepoolte Population umfasst Teilnehmer, die mindestens drei Jahre lang mit Evrysdi in der zugelassenen Dosis behandelt wurden.

Diese Langzeitdaten werden auf dem 14. Kongress der Europäischen Gesellschaft für Pädiatrische Neurologie (EPNS) vom 28. April bis 2. Mai 2022 vorgestellt.

Ohne Unterstützung sitzen

Die mit Evrysdi behandelten Säuglinge konnten ihre Fähigkeit, ohne Unterstützung zu sitzen, zwischen 24 und 36 Monaten beibehalten oder weiter verbessern. Von den mit Evrysdi behandelten Säuglingen (n=48), für die eine Beurteilung vorlag, konnten 32 Säuglinge ihre Fähigkeit, seit dem 24. Monat mindestens fünf Sekunden lang ohne Unterstützung zu sitzen, beibehalten und vier verbessern, wie anhand der Grobmotorik-Skala der dritten Auflage der Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) festgestellt wurde.

Darüber hinaus behielten 20 Säuglinge ihre Fähigkeit, mindestens 30 Sekunden lang ohne Unterstützung zu sitzen, bei und 15 gewannen sie hinzu. Keines der Kinder, das die Fähigkeit zum Sitzen ohne Stütze erlangte, verlor diese Fähigkeit nach drei Jahren Behandlung.

Orale Nahrungsaufnahme, Kopf aufrechthalten, stehen und gehen

Die Mehrheit der mit Evrysdi behandelten Säuglinge behielt die Fähigkeit zur oralen Nahrungsaufnahme und zum Schlucken bis zum 36. Monat.

Die meisten der mit Evrysdi behandelten Säuglinge verbesserten oder behielten die Messwerte der Hammersmith Infant Neurological Examination 2 (HINE-2) zwischen 24 und 36 Monaten bei, einschließlich der Fähigkeit,

  • den Kopf aufrecht zu halten (36 beibehalten, 3 hinzugewonnen und keiner verlor die Fähigkeit seit Monat 24),
  • sich im Sitzen zu drehen (15 beibehalten, 11 hinzugewonnen und keiner verlor die Fähigkeit),
  • mit Unterstützung zu stehen (6 beibehalten, 5 hinzugewonnen und einer verlor die Fähigkeit) und
  • zu gehen, während man sich festhält (1 beibehalten, 2 hinzugewonnen und keiner verlor die Fähigkeit).

Unerwünschte Ereignisse

Die häufigsten unerwünschten Ereignisse (AE) waren Pyrexie (60 %), Infektionen der oberen Atemwege (57 %), Lungenentzündung (43 %), Verstopfung (26 %), Nasopharyngitis (24 %), Durchfall (21 %), Rhinitis (19 %), Erbrechen (19 %) und Husten (17 %).

Die häufigsten schweren unerwünschten Ereignisse (SAE) waren Lungenentzündung (36 %), Atemnot (10 %), virale Lungenentzündung (9 %), akutes Atemversagen (5 %) und Atemstillstand (5 %).

Die Häufigkeit von AE, einschließlich Lungenentzündung, nahm im Laufe der Zeit weiter ab. Die Häufigkeit von SAE ging ebenfalls zurück, und zwar um etwa 50 % nach jedem 12-monatigen Behandlungszeitraum und um 78 % zwischen dem ersten und dem dritten Behandlungsjahr.

Alle gemeldeten AE und SAE waren auf die zugrundeliegende Erkrankung zurückzuführen, und es gab keine behandlungsbedingten AE, die zu einem Behandlungsabbruch führten.

Die Rate der Krankenhausaufenthalte sank von 1,24 Krankenhausaufenthalten pro Patientenjahr über 12 Monate auf 0,70 Krankenhausaufenthalte über 36 Monate.

Seit der primären Analyse von FIREFISH sind bis zum Datenschnittpunkt dieser Analyse (23. November 2021) keine weiteren Todesfälle aufgetreten.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche

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