Exa-Cel unterbindet vasokonstriktive Krisen bei den meisten Sichelzellpatienten
26.04.2024 Laut einer im New England Journal of Medicine veröffentlichten Studie werden bei fast allen Patienten mit Sichelzellkrankheit durch die Behandlung mit Exagamglogene Autotemcel (Exa-Cel) vasokonstriktive (gefäßverengende) Krisen vermieden.
Dr. Haydar Frangoul vom Sarah Cannon Research Institute am Children’s Hospital at TriStar Centennial in Nashville, Tennessee, und Kollegen führten eine offene Phase-3-Studie mit Exa-Cel bei Patienten im Alter von 12 bis 35 Jahren mit Sichelzellanämie durch, die in beiden Jahren vor dem Screening jeweils mindestens zwei schwere vasookklusive Krisen hatten. Die Patienten wurden vor der Exa-Cel-Infusion einer myeloablativen Konditionierung mit pharmakokinetisch dosisangepasstem Busulfan unterzogen. 44 Patienten erhielten Exa-Cel und wurden im Median 19,3 Monate lang beobachtet.
Die Forscher stellten fest, dass bei allen Patienten Neutrophile und Blutplättchen transplantiert wurden. 29 der 30 Patienten mit ausreichender Nachbeobachtungszeit, die ausgewertet werden konnten, waren mindestens 12 Monate lang frei von vasookklusiven Krisen; alle 30 waren mindestens 12 Monate lang frei von Krankenhausaufenthalten wegen vasookklusiver Krisen.
„Bei allen bewerteten Hämolysemarkern wurden Verbesserungen festgestellt, einschließlich einer Normalisierung der Laktatdehydrogenase und der nachweisbaren Haptoglobinwerte, was auf eine Auflösung der intravaskulären Hämolyse hindeutet“, schreiben die Autoren. „Die Patienten zeigten auch klinisch bedeutsame Verbesserungen der Lebensqualität.“
© arznei-news.de – Quellenangabe: New England Journal of Medicine DOI: 10.1056/NEJMoa2309676