Casgevy (Exagamglogen-Autotemcel) ist eine genetisch modifizierte, autologe, mit CD34+ -Zellen angereicherte Population von hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen (HSPC), die ex vivo unter Verwendung von CRISPR/Cas9 in der Erythroid-spezifischen Enhancer-Region des BCL11A-Gens editiert wurden.
Exa-Cel unterbindet vasokonstriktive Krisen bei den meisten Sichelzellpatienten 26.04.2024 Laut einer im New England Journal of Medicine veröffentlichten Studie werden bei fast allen Patienten mit Sichelzellkrankheit durch die Behandlung mit … Weiterlesen
UPDATE – EU: Beta-Thalassämie / Sichelzellenanämie – Die Europäische Kommission erteilt Casgevy die Zulassung 12.02.2024 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Casgevy (Wirkstoff ist Exagamglogen-Autotemcel) der Firma Vertex Pharmaceuticals die … Weiterlesen
