Thalassämie

News aus der Forschung und von den Zulassungsbehörden zu Medikamenten, die zur Behandlung von Thalassämie (Erkrankungen der roten Blutkörperchen, bei denen durch Gendefekt das Hämoglobin nicht ausreichend gebildet oder verstärkt abgebaut wird) eingesetzt werden.

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Exagamglogen-Autotemcel (Casgevy) bei Beta-Thalassämie, Sichelzellanämie

Autor: Christian Hilscher

UPDATE – EU: Beta-Thalassämie / Sichelzellenanämie – Die Europäische Kommission erteilt Casgevy die Zulassung 12.02.2024 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Casgevy (Wirkstoff ist Exagamglogen-Autotemcel) der Firma Vertex Pharmaceuticals die...

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Reblozyl bei nicht-transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie

Autor: Christian Hilscher

Erste Ergebnisse der Phase-2-Studie BEYOND zu Reblozyl (Luspatercept) bei Erwachsenen mit nicht-transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie 12.06.2021 Bristol Myers Squibb und Acceleron Pharma berichten, dass die ersten Daten aus der Phase-2-BEYOND-Studie zur Evaluierung...

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LentiGlobin bei β-Thalassämie (TDT)

Autor: Christian Hilscher
Blut

Daten zur Langzeit-Wirksamkeit und Unbedenklichkeit der Gentherapie LentiGlobin zur Behandlung der seltenen Erkrankung transfusionsabhängige β-Thalassämie (TDT)

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Zynteglo bei β-Thalassämie

Autor: Christian Hilscher
Blut

Infos News: Studien / Forschung; Zulassung Indikation / Anwendung / Krankheiten Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise (s. bei entsprechenden Krankheiten / Studien)...

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Exjade von FDA genehmigt für ererbte Blutstörung NTDT

Autor: Christian Hilscher

Exjade (Wirkstoff Deferasirox) ist von der Food and Drug Administration (FDA), USA genehmigt worden, um überschüssiges Eisen aus dem Blut von Personen mit einer nicht-transfusionsabhängigen Thalassämie (NTDT) zu entfernen.

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