LentiGlobin bei β-Thalassämie (TDT)

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Daten zur Langzeit-Wirksamkeit und Unbedenklichkeit der Gentherapie LentiGlobin zur Behandlung der seltenen Erkrankung transfusionsabhängige β-Thalassämie (TDT)

19.06.2019 bluebird bio hat aktuelle Daten aus klinischen Studien zur Langzeit-Wirksamkeit und Unbedenklichkeit der Gentherapie LentiGlobin zur Behandlung der seltenen Erkrankung transfusionsabhängige β-Thalassämie (TDT) veröffentlicht. Diese Ergebnisse wurde im Rahmen des 24. Kongresses des Europäischen Hämatologenverbandes (EHA) in Amsterdam vorgestellt.

Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie und einem Nicht-β0/β0-Genotypen erreichten eine Transfusionsunabhängigkeit von bis zu 3,8 Jahren, wie die Phase-1/2-Studie Northstar (HGB-204) zeigt.

Vier von fünf der evaluierten Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie und einem Nicht-β0/β0-Genotypen erreichten eine Transfusionsunabhängigkeit laut der laufenden Phase-3-Studie Northstar-2 (HGB-207).

Laut der Phase-3-Studie Northstar-3 (HGB-212) betrug der Hämoglobin-Wert 10,2 bis 13,6 g/dl bei Patienten mit einem Nicht-β0/β0-Genotypen oder einer IVS-I-110-Mutation, die für mindestens drei Monate transfusionsfrei waren.

Nicht schwerwiegende Nebenwirkungen, die während der klinischen Studien beobachtet wurden und die LentiGlobin bei TDT zugeschrieben wurden, waren Hitzewallungen, Dyspnoe, Bauchschmerzen, Schmerzen in den Extremitäten und Schmerzen in der Brust ohne Herz. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis der Thrombozytopenie wurde als möglicherweise mit LentiGlobin für TDT in Verbindung gebracht.

Zusätzliche in klinischen Studien beobachtete Nebenwirkungen standen im Einklang mit den bekannten Nebenwirkungen der HSC-Entnahme und der Knochenmarkablation mit Busulfan, einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse veno-okklusiver Erkrankungen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: bluebird bio

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