Zynteglo bei β-Thalassämie

EU: β-Thalassämie – CHMP-Zulassungsempfehlung

31.03.2019 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Zynteglo (aktive Substanz ist das autologe CD34+-Zellen enkodierende βA-T87Q-Globin-Gen) der Firma bluebird bio als 1,2-20 x 106 Zellen/ml Dispersion für die Infusion zur Behandlung von β-Thalassämie.

Das Medikament ist eine neue Therapieoption für Patienten, für die ein verwandter Spender für die Stammzelltransplantation nicht verfügbar ist. Mit Hilfe eines lentiviralen Virusvektors fügt es funktionelle Kopien eines modifizierten β-Globin-Gens in die patienteneigenen Stammzellen ein und adressiert damit die zugrundeliegende genetische Ursache der Krankheit.

Zynteglo sollte nur von einem Arzt mit Erfahrung in der Stammzelltransplantation und in der Behandlung von Patienten mit Beta-Thalassämie in einem qualifizierten Behandlungszentrum verabreicht werden.

Wirksamkeit

In den beiden Hauptstudien zur Demonstration der Wirkung von Zynteglo wurde gezeigt, dass die Mehrheit der Patienten, die keinen mit Zynteglo behandelten Genotyp β0/β0 haben, keine regelmäßigen Bluttransfusionen mehr benötigen.

Die häufigsten Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen waren Thrombozytopenie (niedrige Blutplättchenzahl), Bauchschmerzen, nicht-kardiale Brustschmerzen, Schmerzen in den Extremitäten, Dyspnoe und Hitzewallungen.

Indikation / Anwendung

Zynteglo wäre bei Zulassung für die Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT), die keinen Genotyp β 0 /β 0 haben, für die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSC) sinnvoll ist, aber kein humaner Leukozytenantigen-(HLA)-angepasster verwandter HSC-Spender zur Verfügung steht indiziert.

Wirkung

Der Nutzen von Zynteglo besteht darin, dass es die Expression von β A-T87Q -Globin ermöglicht, um das Ungleichgewicht von β/α-Globin bei den Erythrozyten von Patienten mit TDT zu korrigieren, und es kann ermöglichen, dass der Gesamt-Hämoglobin-Level auf ein normales Niveau erhöhet und die Abhängigkeit von chronischen Erythrozytentransfusionen beseitigt werden kann.
© arznei-news.de – Quelle: EMA



Schreiben Sie uns über Ihre Erfahrungen mit diesem Medikament:

Kommentare werden nach Prüfung auf Arznei-News.de veröffentlicht. Machen Sie bitte keine persönlichen Angaben (wie Name, Geburtsdatum, Anschrift, Telefon-Nr., Email-Adresse etc.)! Benutzen Sie bitte aus Lesbarkeitsgründen auch Komma, Punkt und Absatz. :-)