Zynteglo bei β-Thalassämie

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EU: β-Thalassämie – CHMP-Zulassungsempfehlung

31.03.2019 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Zynteglo (aktive Substanz ist das autologe CD34+-Zellen enkodierende βA-T87Q-Globin-Gen) der Firma bluebird bio als 1,2-20 x 106 Zellen/ml Dispersion für die Infusion zur Behandlung von β-Thalassämie.

Das Medikament ist eine neue Therapieoption für Patienten, für die ein verwandter Spender für die Stammzelltransplantation nicht verfügbar ist. Mit Hilfe eines lentiviralen Virusvektors fügt es funktionelle Kopien eines modifizierten β-Globin-Gens in die patienteneigenen Stammzellen ein und adressiert damit die zugrundeliegende genetische Ursache der Krankheit.

Zynteglo sollte nur von einem Arzt mit Erfahrung in der Stammzelltransplantation und in der Behandlung von Patienten mit Beta-Thalassämie in einem qualifizierten Behandlungszentrum verabreicht werden.

Wirksamkeit

In den beiden Hauptstudien zur Demonstration der Wirkung von Zynteglo wurde gezeigt, dass die Mehrheit der Patienten, die keinen mit Zynteglo behandelten Genotyp β0/β0 haben, keine regelmäßigen Bluttransfusionen mehr benötigen.

Die häufigsten Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen waren Thrombozytopenie (niedrige Blutplättchenzahl), Bauchschmerzen, nicht-kardiale Brustschmerzen, Schmerzen in den Extremitäten, Dyspnoe und Hitzewallungen.
<h3>Indikation / Anwendung

Zynteglo wäre bei Zulassung für die Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT), die keinen Genotyp β 0 /β 0 haben, für die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSC) sinnvoll ist, aber kein humaner Leukozytenantigen-(HLA)-angepasster verwandter HSC-Spender zur Verfügung steht indiziert.

Wirkung

Der Nutzen von Zynteglo besteht darin, dass es die Expression von β A-T87Q -Globin ermöglicht, um das Ungleichgewicht von β/α-Globin bei den Erythrozyten von Patienten mit TDT zu korrigieren, und es kann ermöglichen, dass der Gesamt-Hämoglobin-Level auf ein normales Niveau erhöhet und die Abhängigkeit von chronischen Erythrozytentransfusionen beseitigt werden kann.
© arznei-news.de – Quelle: EMA

Transfusionsabhängige β-Thalassämie (TDT): EU-Zulassung

05.06.2019 Die Europäische Kommission hat Zynteglo eine Zulassung als Orphan-Arzneimittel erteilt. Das Medikament ist angezeigt für die Behandlung von Patienten im Alter ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT), die keinen β 0 /β 0 -Genotyp haben, und die für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) geeignet sind, für die aber kein humanes Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht.
© arznei-news.de – Quellenangabe: EMA

Aus der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels der Europäischen Kommission:

Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise

Zynteglo ist ein Arzneimittel zur Gentherapie. Es wird individuell für jeden Patienten hergestellt, wobei die eigenen Blutstammzellen des Patienten (auch als autologe Stammzellen bezeichnet) verwendet werden.

Das Medikament wirkt, indem es funktionsfähige Kopien des β–Globin-Gens in diese Zellen einbringt, sodass der Patient genug β-Globin produzieren kann, um das Gesamthämoglobin zu erhöhen, die Anämie zu verbessern und mehr Sauerstoff durch den Körper zu transportieren. Dadurch wird die Notwendigkeit von Bluttransfusionen verringert oder aufgehoben.

Inhaltsstoffe

Was Zynteglo enthält

  • Der Wirkstoff von Zynteglo besteht aus Ihren eigenen Blutstammzellen, die funktionsfähige Kopien des ß-Globin-Gens enthalten, was in Ihrem Blut bestimmt werden kann. Die Konzentration beträgt 1,2–20 × 10 6 CD34+-Zellen (Blutstammzellen) pro Milliliter.
  • Die sonstigen Bestandteile sind eine Lösung, die für die Konservierung gefrorener Zellen verwendet wird, und Natriumchlorid.

Gegenanzeigen / Kontraindikation

Zynteglo darf nicht angewendet werden,

  • wenn Sie allergisch gegen einen der Bestandteile dieses Arzneimittels sind- wenn Sie schwanger sind oder stillen
  • wenn Sie zuvor eine Gentherapie mit Ihren Blutstammzellen erhalten haben
  • wenn Sie allergisch gegen einen der Bestandteile der Arzneimittel sind, die Sie für die Mobilisierung und Chemotherapie erhalten.

Schwangerschaft / Stillen

Wenn Sie schwanger sind oder stillen oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein, oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Anwendung des Arzneimittels Ihren Arzt um Rat.

Wenn Sie eine Frau sind, wird vor Beginn der Mobilisierung, vor der Verabreichung einer Chemotherapie und vor der Behandlung mit Zynteglo ein Schwangerschaftstest durchgeführt, um zu bestätigen, dass Sie nicht schwanger sind.

Frauen, die schwanger werden können, und Männer, die ein Kind zeugen können, müssen mit der Anwendung einer zuverlässigen Methode der Empfängnisverhütung vor der Entnahme ihrer Blutstammzellen beginnen und eine solche bis mindestens 6 Monate nach Erhalt von Zynteglo beibehalten.

Zuverlässige Methoden der Empfängnisverhütung beinhalten ein Intrauterinpessar oder eine Kombination von oralen Verhütungsmitteln (auch bekannt als die Pille) und Kondomen.

Das durch Zynteglo eingebrachte Gen wird nicht an Ihre Kinder vererbt. Bei Ihren Kindern besteht weiterhin das Risiko, Ihr ursprüngliches β-Globin-Gen zu erben. Zynteglo darf nicht angewendet werden, wenn Sie stillen.

Es ist nicht bekannt, ob die Bestandteile von Zynteglo in die Muttermilch übergehen können.

Möglicherweise können Sie nach dem Erhalt von Chemotherapie-Medikamenten nicht mehr schwanger werden oder ein Kind zeugen.

Sie sollten vor der Behandlung mit Ihrem Arzt über einen möglichen Kinderwunsch sprechen. Mögliche Optionen können die Abgabe von Fortpflanzungsmaterial und Lagerung in einer Gewebebank für die spätere Verwendung beinhalten.

Für Männer kann es sich dabei um Sperma oder Hodengewebe handeln. Bei Frauen kann dies Eizellen (Oozyten) oder Eierstockgewebe beinhalten.

Wechselwirkungen

Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie andere Arzneimittel anwenden, kürzlich andere Arzneimittel angewendet haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel anzuwenden.

Sie sollten für mindestens einen Monat vor der Mobilisierung der Blutstammzellen und für mindestens 7 Tage nach der Zynteglo-Infusion keinen Hydroxyharnstoff (ein Arzneimittel für Bluterkrankungen) und keine Arzneimittel für eine HIV-Infektion einnehmen.

Sie sollten Arzneimittel zur Entfernung von Eisen aus Ihrem Körper (sogenannte Chelatbildner: Deferoxamin, Deferipron und/oder Deferasirox) 7 Tage vor Beginn der Chemotherapie vor der Zynteglo-Infusion absetzen.

Ihr Arzt wird Ihnen sagen, ob und wann Sie mit der Einnahme dieser Arzneimittel nach der Zynteglo-Infusion beginnen sollen. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, wenn bei Ihnen irgendwelche Impfungen notwendig sind.

Mögliche Nebenwirkungen

Die meisten Nebenwirkungen treten während oder innerhalb von wenigen Tagen nach der Behandlung mit Zynteglo auf, sie können aber auch später auftreten. Informieren Sie umgehend Ihren Arzt, wenn Nebenwirkungen schwer oder schwerwiegend werden.

Häufige Nebenwirkungen (können bis zu 1 von 10 Personen betreffen)

  • Niedriger Spiegel von Blutplättchen, was die Gerinnungsfähigkeit des Blutes verringern kann
  • Kurzatmigkeit
  • Brustschmerzen ohne zugrundeliegende Herzerkrankung
  • Magenschmerzen
  • Hitzewallungen (Rötung und Wärmegefühl der Haut)
  • Schmerzen in den Beinen

Arznei-News.de – Quellenangabe: Europäische Kommission – EPAR – 05. Juni 2019



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