Erste Ergebnisse der Phase-2-Studie BEYOND zu Reblozyl (Luspatercept) bei Erwachsenen mit nicht-transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie
12.06.2021 Bristol Myers Squibb und Acceleron Pharma berichten, dass die ersten Daten aus der Phase-2-BEYOND-Studie zur Evaluierung von Reblozyl® (Luspatercept), einem First-in-Class-Mittel zur erythroiden Reifung, plus bestmöglicher supportiver Versorgung bei erwachsenen Patienten mit nicht-transfusionsabhängiger (NTD) Beta-Thalassämie, auf dem virtuellen Kongress der European Hematology Association (EHA) 2021 präsentiert wurden (Abstract #S101).
Die Ergebnisse zeigten, dass 77,7 % der mit Reblozyl behandelten Patienten einen Hämoglobinanstieg (≥1,0 Gramm/Deziliter) erreichten, verglichen mit 0 % der Patienten im Placebo-Arm. Die Veränderungen der von den Patienten berichteten Ergebnisse standen ebenfalls in Verbindung mit dem Anstieg des Hämoglobins.
NTD Beta-Thalassämie ist eine Bezeichnung für Patienten, die zum Überleben keine lebenslangen regelmäßigen Transfusionen von roten Blutkörperchen (RBC) benötigen, obwohl sie gelegentlich oder sogar häufig Transfusionen benötigen, meist für bestimmte Zeiträume.
Ergebnisse der BEYOND-Studie
BEYOND ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte multizentrische Phase-2-Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit von Reblozyl im Vergleich zu Placebo bei Erwachsenen mit nicht-transfusionsabhängiger (NTD) Beta-Thalassämie. Teilnehmende Patienten waren ≥18 Jahre mit Beta-Thalassämie oder Hämoglobin (Hb) E Beta-Thalassämie und hatten in den 24 Wochen vor der Randomisierung ≤5 Einheiten roter Blutkörperchen (RBC) erhalten, mit einem mittleren Ausgangs-Hb ≤10,0 Gramm/Deziliter (g/dL).
In der Studie wurden 145 Patienten im Verhältnis 2:1 auf Reblozyl (1 Milligramm/Kilogramm (Titration bis zu 1,25 mg/kg)) oder Placebo subkutan alle 3 Wochen für ≥48 Wochen randomisiert. Die Patienten in beiden Armen erhielten weiterhin die beste unterstützende Behandlung, einschließlich Erythrozytentransfusionen bei Bedarf und Eisenchelationstherapie.
Der primäre Endpunkt war das Erreichen eines mittleren Hb-Anstiegs von ≥1,0 g/dL gegenüber dem Ausgangswert über ein kontinuierliches 12-Wochen-Intervall von Woche 13-24 ohne Erythrozyten-Transfusionen.
Zu den sekundären Endpunkten gehörten der Anteil der Patienten, die über die Wochen 1-24 transfusionsfrei blieben, die einen mittleren Hb-Anstieg von ≥1,5 g/dL vom Ausgangswert bis zu den Wochen 13-24 erreichten, und die mittlere Veränderung der NTD-Beta-Thalassämie-Patientenbefragung zu Müdigkeit und Schwäche (NTDT-PRO T/W) (höhere Werte spiegeln eine schlechtere Lebensqualität wider; QoL).
Wirksamkeit
Über ein kontinuierliches 12-Wochen-Intervall von Woche 13-24 ohne Erythrozyten-Transfusionen erreichten 74 von 96 (77,1 %) Patienten im Reblozyl-Behandlungsarm den primären Endpunkt der Studie, einen mittleren Hb-Anstieg von ≥1,0 g/dL gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu 0 von 49 (0 %) Patienten im Placebo-Arm (P<0,0001).
Den primären Endpunkt erreichten 40 von 55 (72,7 %) Patienten im Reblozyl-Arm mit einem mittleren Ausgangs-Hb-Wert von <8,5 g/dL gegenüber 0 (0 %) Patienten im Placebo-Arm (P<0,0001) und 34 von 41 Patienten (82,9 %) mit einem mittleren Ausgangs-Hb-Wert von ≥8,5 g/dL gegenüber 0 Patienten (0 %) im Placebo-Arm (P<0,0001).
In einem wichtigen sekundären Endpunkt der Studie erreichten in den Wochen 13-24 50 von 96 Patienten (52,1 %) im Reblozyl-Arm einen mittleren Hb-Anstieg von ≥1,5 g/dL im Vergleich zum Ausgangswert gegenüber 0 Patienten (0 %) im Placebo-Arm (P<0,0001).
89,6 % der Patienten im Reblozyl-Arm blieben in den Wochen 1-24 transfusionsfrei, gegenüber 67,3 % der Patienten im Placebo-Arm (P=0,0013).
Es wurde auch festgestellt, dass die Verbesserungen der von den Patienten berichteten Lebensqualität (Müdigkeit und Schwäche) mit dem Hb-Anstieg einhergingen.
Sicherheit, Nebenwirkungen
Die häufigsten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse jeglichen Grades, die bei ≥5 % der Patienten auftraten, waren Knochenschmerzen (36,5 % Reblozyl versus 6,1 % Placebo), Kopfschmerzen (30,2 % versus 20,4 %) und Arthralgie (29,2 % versus 14,3 %). Bei Patienten, die mit Reblozyl behandelt wurden, wurden keine malignen oder thromboembolischen Ereignisse berichtet.
© arznei-news.de – Quellenangabe: BMS.
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