Hämophilie A und B: Beginn des klinischen Studienprogramms
10.07.2017 Die Unternehmen Alnylam Pharmaceuticals und Sanofi Genzyme beginnen das klinische Phase 3 Programm Atlas zu Fitusiran für die Hämophilie-Behandlung.
Das globale und multizentrische Programm wird die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments in drei separaten Studien bewerten, einschließlich bei Patienten mit Hämophilie A und B mit oder ohne Inhibitoren und Patienten, die eine prophylaktische Therapie erhalten.
Fitusiran ist ein sich in der Entwicklung befindendes einmal monatlich und subkutan verabreichtes RNAi-therapeutisches Targeting-Antithrombin (AT) zur Behandlung von Hämophilie A und B mit und ohne Inhibitoren.
Der Wirkstoff soll die AT-Werte reduzieren und eine ausreichende Thrombin-Erzeugung zur Wiederherstellung der Hämostase und zur Vermeidung von Blutungen fördern.
Atlas-INH
Die drei separaten Studien beinhalten Atlas-INH; eine neunmonatige, offene, randomisierte und aktiv kontrollierte Studie, die bis zu 50 Patienten mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren aufnehmen soll.
Ihr primärer Endpunkt ist die annualisierte Blutungsrate (ABR), während sekundäre Endpunkte die annualisierte spontane Blutungsrate, die annualisierte Gelenkblutungsrate und die Lebensqualität einschließen, gemessen anhand der Häm-A-QOL-Punktzahl.
Atlas S-A/B
Atlas S-A/B ist eine neunmonatige, offene, randomisierte und aktive kontrollierte Studie, die rund 100 Patienten mit Hämophilie A oder B ohne den Einsatz von Inhibitoren aufnehmen soll.
ATLAS-PPX
ATLAS-PPX ist eine Open-Label- und One-Way-Crossover-Studie, die bis zu 100 Patienten mit Hämophilie A oder B mit oder ohne Inhibitoren einschreiben wird, die zuvor eine Standard Prophylaxe-Therapie erhalten haben.
In dieser Studie werden die Patienten mit Standard-Prophylaxe für sechs Monate behandelt und dann für sieben Monate zur Fitusiran-Behandlung wechseln.
© arznei-news.de – Quelle: Alnylam Pharmaceuticals, Sanofi Genzyme, Juli 2017
Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.