CIFFREO: Aktueller Stand der Phase-3-Studie zur Gentherapie bei Jungen mit Muskeldystrophie Duchenne
14.06.2024 Pfizer berichtet, dass CIFFREO – eine globale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Untersuchung der Mini-Dystrophin-Gentherapie Fordadistrogen-Movaparvovec bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) – ihren primären Endpunkt, die Verbesserung der motorischen Funktion bei Jungen im Alter von 4 bis 7 Jahren, die mit der Gentherapie behandelt wurden, im Vergleich zu Placebo nicht erreicht hat.
Der primäre Endpunkt in der endgültigen Analyse wurde anhand der Veränderung des North Star Ambulatory Assessment (NSAA) ein Jahr nach der Behandlung bewertet. Die wichtigsten sekundären Endpunkte, darunter die 10-Meter-Lauf-/Gehgeschwindigkeit und die Zeit bis zum Aufstehen vom Boden, zeigten ebenfalls keinen signifikanten Unterschied zwischen den mit Fordadistrogen-Movaparvovec behandelten Teilnehmern und Placebo.
Das allgemeine Sicherheitsprofil von Fordadistrogen-Movaparvovec in der CIFFREO-Studie war überschaubar, mit überwiegend leichten bis mittelschweren unerwünschten Ereignissen und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen, die im Allgemeinen auf die klinische Behandlung ansprachen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Pfizer