- Ravicti von FDA für Harnstoffzyklusstörungen genehmigt
- 25.09.2015 EMA-Zulassungsempfehlung für EU bei Harnstoffzyklus-Störungen
- Nebenwirkungen
- 03.12.2015 EU-Zulassung bei Störungen des Harnstoffzyklus
- 16.11.2018 Der CHMP empfiehlt die Beschränkung der Indikation des Medikaments auf Kinder im Alter von zwei Monaten und älter aufzuheben.
Ravicti von FDA für Harnstoffzyklusstörungen genehmigt
Ravicti (Glycerol Phenylbutyrat) ist von der Food and Drug Administration (FDA) genehmigt worden, um bestimmte Harnstoffzyklusdefekte bei Personen älter als 2 Jahre zu behandeln.
Ravicti ist eine Flüssigkeit, die dreimal täglich zu den Mahlzeiten eingenommen wird. Das Arzneimittel ist bei Personen genehmigt worden, deren Störung nicht durch eine eiweißreduzierte Diät oder Aminosäure-Ergänzungen in den Griff bekommen werden kann, sagte die Agentur.
Vergleichsstudie mit Buphenyl
Ravicti wurde mit einem anderen Medikament gegen Harnstoffzyklusstörung, namens Buphenyl, in einer klinischen Studie mit 44 Erwachsenen verglichen und erwies sich als ebenso effektiv.
Häufigste Nebenwirkungen
Die häufigsten Nebenwirkungen des Arzneimittels waren:
- Durchfall,
- Flatulenz und
- Kopfschmerzen.
Ravicti wird von Hyperion Therapeutics, South San Francisco, Calif. USA vermarktet.
© arznei-news.de – Quelle: FDA, Feb. 2013
EMA-Zulassungsempfehlung für EU bei Harnstoffzyklus-Störungen
23.05.2015 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Ravicti 1,1 g / ml orale Flüssigkeit der Firma Horizon Therapeutics Limited für die Behandlung von Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus.
Das Medikament mit dem Wirkstoff Glycerin Phenylbutyrat soll den Blutammoniakspiegel senken.
Nebenwirkungen
Die häufigsten Nebenwirkungen sind Bauchschmerzen, Übelkeit, Durchfall und / oder Kopfschmerzen.
Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen unter Glycerin Phenylbutyrat waren
- Durchfall, Blähungen und Kopfschmerzen (jeweils 8,8%);
- verminderter Appetit (7,0%),
- Erbrechen (6,1%); und
- Müdigkeit, Übelkeit und anormaler Hautgeruch (jeweils 5,3%) .
Diese Wirkungen verschwinden in der Regel innerhalb von wenigen Tagen, selbst wenn die Behandlung fortgesetzt wird.
Harnstoffzyklusdefekte
Harnstoffzyklusstörungen schließen einen Mangel an Enzymen ein, die dem Körper helfen, Ammoniak aus dem Blut zu entfernen. Bei Personen mit Harnstoffzyklusdefekten kann die Ansammlung von Ammoniak zu Koma, Hirnschäden oder Tod führen, sagte die FDA am Freitag in einer Pressemitteilung.
Harnstoffzyklusstörung Subtypen
Die Indikation soll lauten: RAVICTI ist als Zusatztherapie für die Behandlung von Erwachsenen und Kindern ≥ 2 Monate alt mit Störungen des Harnstoffzyklus (UCDs) einschließlich Mängeln bei
- Carbamoylphosphat-Synthase-I (CPS),
- Ornithincarbamoyltransferase (OTC),
- Argininosuccinat Synthetase (ASS),
- Argininosuccinatlyase (ASL),
- Arginase I (ARG) und
- Ornithin-Translokase-Mangel Hyperornithinaemia-Hyperammonämie Homocitrullinuria Syndrom (HHH),
die nicht durch eine proteinreduzierte Diät und / oder Aminosäure-Ergänzung allein reguliert werden können.
Mit RAVICTI muss eine proteinreduzierte Diät gehalten, und in einigen Fällen, Nahrungsergänzungsmittel (zB, essentielle Aminosäuren, Arginin, Citrullin, proteinfreie Kalorien-Ergänzungen) eingenommen werden.
Quelle: EMA, Sept. 2015
EU-Zulassung bei Störungen des Harnstoffzyklus
03.12.2015 Horizon Pharma plc und Horizon Therapeutics Limited haben bekanntgegeben, dass die Europäische Kommission RAVICTI Oral Liquid als Zusatztherapie bei Erwachsenen und Kindern ab dem Alter von zwei Monaten mit sechs Subtypen von Harnstoffzyklusstörungen zugelassen hat (die Subtypen).
Das Medikament muss zusammen mit einer proteinreduzierten Diät verwendet werden, und in einigen Fällen mit Nahrungsergänzungsmitteln (z.B. essentielle Aminosäuren, Arginin, Citrullin, proteinfreie Kalorien-Ergänzungen).
© arznei-news.de – Quelle: Horizon Pharma plc, Horizon Therapeutics Limited, Dez. 2015