Update zu HAVEN 7: Neue Daten unterstreichen den Nutzen einer frühzeitigen präventiven Behandlung mit Hemlibra für Säuglinge mit schwerer Hämophilie A
10.12.2023 Roche berichtet, dass die primäre Analyse der Phase-III-Studie HAVEN 7 die Wirksamkeit und Sicherheit von Hemlibra® (Emicizumab) bei zuvor unbehandelten oder minimal behandelten Säuglingen mit schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren bestätigt. Die Ergebnisse zeigten, dass Hemlibra bei Säuglingen im Alter von bis zu 12 Monaten eine signifikante Blutungskontrolle erreichte und gut verträglich war.
Die neuen Daten wurden auf der 65. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in San Diego, Kalifornien, vorgestellt.
HAVEN-7-Studie
Bei der HAVEN-7-Studie handelt es sich um eine einarmige, deskriptive Phase-III-Studie, um die Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von subkutan verabreichtem Hemlibra bei Säuglingen mit schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren zu untersuchen.
Die Ergebnisse mit Daten von 55 Teilnehmern zeigten, dass nach 101,9 Wochen medianer Nachbeobachtung bei 54,5 % der Teilnehmer (n=30) keine behandlungsbedürftigen Blutungen auftraten, während bei 16,4 % (n=9) überhaupt keine behandelten oder unbehandelten Blutungen auftraten. Bei keinem Teilnehmer traten spontane Blutungen auf, die eine Behandlung erforderten, und alle behandelten Blutungen waren die Folge eines Traumas. Insgesamt traten 207 Blutungen bei 46 Teilnehmern (83,6 %) auf; 87,9 % davon waren auf ein Trauma zurückzuführen. Die modellbasierte annualisierte Blutungsrate (95 % CI) betrug 0,4 (0,30-0,63) für behandelte Blutungen.
Es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet und es wurden keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, intrakranielle Blutungen oder Todesfälle gemeldet. Nur 3,6 % der Teilnehmer (n=2) wurden positiv auf Faktor-VIII-Inhibitoren getestet, was eine Folge des geringeren Faktor-VIII-Verbrauchs bei den mit Hemlibra behandelten Teilnehmern sein könnte, und keiner der Teilnehmer war positiv auf Anti-Arzneimittel-Antikörper getestet worden. Die Ergebnisse stimmten mit den positiven Ergebnissen der Zwischenanalyse und der früheren Phase-III-HAVEN-Studien überein.
Die Ergebnisse zusätzlicher Untersuchungen von Biomarkern in der HAVEN 7-Studie wurden ebenfalls auf der ASH vorgestellt und untermauerten die primäre Wirksamkeitsanalyse der Studie. Diese zusätzlichen Untersuchungen zeigten, dass die pharmakodynamischen Profile von Hemlibra bei Säuglingen mit denen übereinstimmen, die zuvor bei älteren Kindern und Erwachsenen mit Hämophilie A beobachtet wurden. Die Daten zeigten, dass Hemlibra das erwartete pharmakodynamische Ansprechen zeigt, trotz der geringeren Präsenz der Gerinnungsfaktoren, an die Hemlibra in dieser Altersgruppe bindet.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche
HAVEN 7: In der Studie hatten 77,8 % der Teilnehmer mit schwerer Hämophilie A keine behandlungsbedürftigen Blutungen
11.12.2022 Roche hat erste Zwischenergebnisse aus der Phase-III-Studie HAVEN 7 veröffentlicht. Die Studie zeigt, dass Hemlibra® (Emicizumab) bei Kleinkindern (bis zu 12 Monaten) mit schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren eine signifikante Blutungskontrolle mit einem günstigen Sicherheitsprofil erreichte: Bei 77,8 % der Teilnehmer traten keine behandlungsbedürftigen Blutungen auf, und 42,6 % hatten überhaupt keine behandelten oder unbehandelten Blutungen.
Diese Ergebnisse unterstützen den Einsatz von Hemlibra in dieser Bevölkerungsgruppe, für die es bereits in vielen Ländern der Welt zugelassen ist, schreibt das Unternehmen. Die neuen Daten wurden auf der 64. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) vorgestellt, die vom 10. bis 13. Dezember 2022 in New Orleans stattfand.
Wirksamkeit in HAVEN 7
HAVEN 7 ist eine multizentrische, offene Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Hemlibra bei Säuglingen mit schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren. Die Ergebnisse dieser Zwischenanalyse mit Daten von 54 Teilnehmern zeigten, dass 77,8 % der Teilnehmer (n=42) keine behandlungsbedürftigen Blutungen hatten, während 42,6 % (n=23) überhaupt keine behandelten oder unbehandelten Blutungen aufwiesen. Bei keinem der Teilnehmer traten behandelte Spontanblutungen auf, und alle behandelten Blutungen waren traumatisch. Insgesamt traten 77 Blutungen bei 31 Teilnehmern (57,4 %) auf; 88,3 % waren traumatisch. Die mittlere modellbasierte annualisierte Blutungsrate (ABR) (95 % CI) zum Zeitpunkt der Zwischenanalyse betrug 0,4 (0,23-0,65) für behandelte Blutungen.
Sicherheit
Das Sicherheitsprofil von Hemlibra stimmte mit dem früherer Studien überein, wobei keine neuen Sicherheitssignale beobachtet wurden. Neun Personen (16,7 %) zeigten ein Hemlibra-bezogenes unerwünschtes Ereignis (AE), bei dem es sich ausschließlich um lokale Reaktionen an der Injektionsstelle handelte. Acht Teilnehmer (14,8 %) hatten 12 schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, die nicht mit Hemlibra zusammenhingen. Es gab keine Todesfälle, thromboembolischen Ereignisse oder Fälle von thrombotischer Mikroangiopathie, was das günstige Sicherheitsprofil von Hemlibra unterstreicht. Es traten keine intrakraniellen Blutungen auf.
Die primäre Analyse wird nach 52 Wochen durchgeführt. Die Studie sieht darüber hinaus eine siebenjährige Nachbeobachtungszeit vor, um Langzeitdaten wie Sicherheit und Ergebnisse zur Gelenkgesundheit zu erheben und so unser Wissen über den Nutzen von Hemlibra in dieser Bevölkerungsgruppe weiter zu vertiefen, schreibt Roche.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche