Zwischenergebnisse der Phase-III-Studie HAVEN 6 belegen günstiges Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil von Hemlibra bei Patienten mit moderater oder leichter Hämophilie A
13.12.2021 Roche hat die Ergebnisse einer Zwischenanalyse der Phase-III-Studie HAVEN 6 bekanntgegeben, wonach Hemlibra® (Emicizumab) bei Patienten mit moderater oder leichter Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren ein günstiges Sicherheitsprofil und eine wirksame Blutungskontrolle aufweist. Die Daten wurden auf dem 63. American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition vorgestellt.
Während Behandlung und Kontrolle der schweren Hämophilie A gut etabliert sind, gibt es weniger Informationen und Behandlungsrichtlinien für die mittelschwere und leichte Hämophilie A, was zu einer verzögerten oder nicht erkannten Diagnose von Blutungsepisoden führen kann. Da diese Bevölkerungsgruppe möglicherweise keine präventiven Behandlungen in Anspruch nimmt, kann sich ihre klinische Belastung verschlechtern, wobei weniger als 30 % der Menschen mit mittelschwerer oder leichter Hämophilie A ein blutungsfreies Leben führen, schreibt Roche.
HAVEN 6
HAVEN 6 ist eine Phase-III-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Hemlibra bei Patienten mit mittelschwerer oder leichter Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren. Diese Zwischenanalyse umfasste Daten von 71 Teilnehmern (69 Männer und zwei Frauen), von denen 20 eine leichte Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmer und 51 eine mittelschwere Hämophilie A ohne Hemmer hatten. Siebenunddreißig Teilnehmer befanden sich bei Studienbeginn in der Faktor-VIII-Prophylaxe.
Diese Zwischenanalyse wurde durchgeführt, nachdem 50 Teilnehmer mit mittelschwerer Hämophilie A mindestens 24 Wochen an der Studie teilgenommen oder die Studie abgebrochen hatten. Der Stichtag für die Daten war der 16. April 2021.
Wirksamkeit; Blutungen
Diese Daten zeigen, dass Hemlibra in der HAVEN-6-Studie ein günstiges Sicherheitsprofil und eine wirksame Blutungskontrolle aufwies: Bei 80,3 % der Teilnehmer traten keine behandlungsbedürftigen Blutungen und bei 90,1 % keine behandlungsbedürftigen Gelenkblutungen auf.
Die annualisierten Blutungsraten (ABR) blieben niedrig, was mit den zuvor gemeldeten Beobachtungen aus den Studien HAVEN 1-4 übereinstimmt.
Darüber hinaus zogen 48 (96,0 %) der 50 Teilnehmer im Alter von mindestens 12 Jahren, die den EmiPref-Fragebogen beantworteten, Hemlibra ihrer vorherigen Behandlung vor, ein Teilnehmer bevorzugte seine alte Behandlung, und ein Teilnehmer äußerte keine Präferenz.
Sicherheit; Nebenwirkungen
Die häufigsten unerwünschten Ereignisse (UE), die bei 10 % oder mehr Personen in der HAVEN-6-Studie auftraten, waren Kopfschmerzen (14,1 %) und lokale Reaktionen an der Injektionsstelle (12,7 %). Elf Personen (15,5 %) meldeten eine mit Hemlibra zusammenhängende Nebenwirkung, wobei ISR am häufigsten auftraten (12,7 %).
In der Studie gab es zum Zeitpunkt des Cut-offs keine Todesfälle oder Fälle von thrombotischer Mikroangiopathie (TMA) oder schwerwiegenden thrombotischen Ereignissen (TE), was das günstige Sicherheitsprofil von Hemlibra unterstreicht.
TE und TMA
Eine separate Analyse von TE- und TMA-Ereignissen bei mit Hemlibra behandelten Patienten, einschließlich Daten aus der Praxis, wird auf dem ASH ebenfalls präsentiert.
Diese Ergebnisse zeigen, dass die Bewertung der gemeldeten Ereignisse ohne gleichzeitige Gabe von aktiviertem Prothrombinkomplexkonzentrat (aPCC) mit zunehmender Exposition ähnlich ausfällt wie in früheren Analysen, und dass das Nutzen-Risiko-Profil von Hemlibra unverändert bleibt.
Diese Daten bestätigen erneut das günstige Sicherheitsprofil von Hemlibra, das mit den Ergebnissen der früheren Studien HAVEN und STASEY übereinstimmt, schließt das Unternehmen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche