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EU: Zulassung für Hemgenix (Etranacogen-Dezaparvovec) bei Hämophilie B

UPDATE – EU: Schwere und mittelschwere Hämophilie B – Die Europäische Kommission erteilt Hemgenix die Zulassung

24.02.2023 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Hemgenix (Wirkstoff ist Etranacogen-Dezaparvovec) der Firma CSL Behring die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:

Hemgenix ist indiziert zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte.
© arznei-news.de – Quelle: EC

Infos

Indikation / Anwendung / Krankheiten

Hemgenix ist indiziert zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte.

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EU: Schwere und mittelschwere Hämophilie B – CHMP-Zulassungsempfehlung für Hemgenix (Wirkstoff Etranacogen-Dezaparvovec)

EU: Zulassung für Hemgenix (Etranacogen-Dezaparvovec) bei Hämophilie B

16.12.2022 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die bedingte Zulassung von Hemgenix (aktive Substanz ist Etranacogen-Dezaparvovec) der Firma CSL Behring als 1 x 10¹³ Genomkopien/ml Konzentrat für Infusionslösung für die Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B.

Der Wirkstoff von Hemgenix ist Etranacogen-Dezaparvovec (ATC-Code: B06). Etranacogen-Dezaparvovec ist ein rekombinanter Gentherapievektor auf der Basis des Adeno-assoziierten Virus Serotyp 5 (AAV5), der eine Version der Padua-Variante des menschlichen Faktors IX unter der Kontrolle eines leberspezifischen Promotors exprimiert. Der exprimierte Faktor IX ersetzt den fehlenden Gerinnungsfaktor IX, der für die erfolgreiche Gerinnung des Blutes des Patienten erforderlich ist.

Der Nutzen von Hemgenix besteht in der Induktion relevanter Plasmaspiegel von Faktor IX und in der Verringerung von Blutungen. In der vorgestellten klinischen Studie wiesen die meisten mit Hemgenix behandelten Patienten einen signifikanten Anstieg der Faktor-IX-Aktivitätswerte auf und hatten weniger Blutungen als vor der Behandlung mit der Standard-FIX-Prophylaxe. Die meisten Patienten benötigten bis zu zwei Jahre nach der Verabreichung keine Faktor-IX-Ersatztherapie mehr.

Die häufigsten Nebenwirkungen von Hemgenix sind Kopfschmerzen, hepatische Laboranomalien (erhöhte ALT- und AST-Werte) und grippeähnliche Beschwerden.

Die vollständige Indikation lautet:

Hemgenix ist indiziert für die Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in der Vorgeschichte.

© arznei-news.de – Quelle: EMA

Aus der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels der Europäischen Kommission:

Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise

Etranacogen dezaparvovec ist ein Gentherapieprodukt, mit dem eine Kopie der kodierenden DNA- SHämophilie-B-Erkrankung zu beheben. Etranacogen dezaparvovec besteht aus einer Codon-optimierten kodierenden DNA-Sequenz der Gain-of-Function-Padua-Variante des menschlichen Faktors IX (hFIXco- Padua), die unter Kontrolle des leberspezifischen LP1-Promoters steht und in den nicht replizierenden rekombinanten Adeno-assoziierten viralen Vektor des Serotyps 5 (AAV5) eingebaut ist (AAV5)). Nach einmaliger intravenöser Infusion zielt Etranacogen dezaparvovec bevorzugt auf Leberzellen ab, in denen die Vektor-DNA fast ausschließlich in episomaler Form vorliegt (siehe Abschnitt 5.3 unten). Nach der Transduktion steuert Etranacogen dezaparvovec die langfristige leberspezifische Expression des Faktor-IX-Padua-Proteins. Infolgedessen verbessert Etranacogen dezaparvovec den Mangel an zirkulierender prokoagulatorischer Faktor-IX-Aktivität bei Patienten mit Hämophilie B teilweise oder vollständig.

Schwangerschaft / Stillen

Es liegen keine Daten zur Anwendung von Hemgenix bei Frauen mit Hämophilie B vor.

Wenn Sie schwanger sind oder stillen, vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Anwendung von Hemgenix Ihren Arzt um Rat.

  • Eine Behandlung mit Hemgenix wird bei Frauen, die schwanger werden können, nicht empfohlen. Es ist noch nicht bekannt, ob Hemgenix bei diesen Patienten sicher angewendet werden kann, da die Auswirkungen auf die Schwangerschaft und das ungeborene Kind nicht bekannt sind.
  • Hemgenix sollte während der Schwangerschaft nicht angewendet werden. Es ist nicht bekannt, ob dieses Arzneimittel Ihr ungeborenes Kind schädigen kann, wenn es Ihnen während Ihrer Schwangerschaft verabreicht wird.
  • Hemgenix sollte während der Stillzeit nicht angewendet werden. Es ist nicht bekannt, ob dieses Arzneimittel in die Muttermilch übergeht. Ein Risiko für Neugeborene/Säuglinge kann nicht ausgeschlossen werden.

Empfängnisverhütung und Vermeidung einer Schwangerschaft bei Partnerinnen für eine gewisse Zeit

Nachdem ein männlicher Patient mit Hemgenix behandelt wurde, müssen der Patient und jede Partnerin für 12 Monate eine Schwangerschaft vermeiden. Sie sollten eine wirksame Verhütungsmethode anwenden (z. B. Barrieremethode wie Kondom oder Diaphragma). Damit soll das theoretische Risiko, dass das Faktor-IX-Gen aus der Hemgenix-Behandlung eines Vaters mit unbekannten Folgen auf ein Kind übertragen wird, ausgeschlossen werden. Aus demselben Grund dürfen männliche Patienten keinen Samen spenden. Besprechen Sie mit Ihrem Arzt, welche Verhütungsmethoden geeignet sind.

Mögliche Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit

Wie alle Arzneimittel kann auch Hemgenix (Etranacogen-Dezaparvovec) Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Die folgenden Nebenwirkungen wurden in klinischen Studien mit Hemgenix beobachtet.

Sehr häufig (kann bei mehr als 1 von 10 Behandelten auftreten)

  • Kopfschmerzen
  • Erhöhte Leberenzymwert im Blut (Alanin-Aminotransferase erhöht)
  • Erhöhte Leberenzymwert im Blut (Aspartat-Aminotransferase erhöht)
  • Grippeähnliche Erkrankung (Influenza-ähnliche Erkrankung)
  • Erhöhte Werte des C-reaktiven Proteins, einem Entzündungsmarker
  • Infusionsbedingte Reaktion (allergische Reaktionen (Überempfindlichkeit), Reaktion an der Infusionsstelle, Schwindel, Juckreiz am Auge (Pruritus), Hautrötung (Flush), Schmerzen im Oberbauch (Abdomen), juckender Hautausschlag (Urtikaria), Beschwerden in der Brust und Fieber)

Häufig (kann bei bis zu 1 von 10 Behandelten auftreten)

  • Schwindelgefühl
  • Krankheitsgefühl (Übelkeit)
  • Müdigkeit (Fatigue)
  • Allgemeines Unwohlsein (Malaise)
  • Erhöhte Bilirubinwerte im Blut, ein gelbes Abbauprodukt der roten Blutkörperchen
  • Erhöhte Blutspiegel von Kreatinphosphokinase, einem Enzym (Protein), das vor allem im Herzen, im Gehirn und in den Skelettmuskeln vorkommt

Arznei-News.de – Quellenangabe: Europäische Kommission – EPAR – 24.02.2023





Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.

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