Leniolisib

Aktivierendes PIK3-delta-Syndrom (APDS): Orphan-Drug-Status für Leniolisib in EU

22.10.2020 Die Pharming Group N.V. berichtet, dass die Europäische Kommission dem Wirkstoff Leniolisib zur Behandlung des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndroms (APDS) auf der Grundlage einer positiven Stellungnahme des Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) Orphan-Drug-Status erteilt hat.

Der Wirkstoff

Leniolisib ist ein niedermolekularer Phosphoinositid-3-Kinase-Delta (PI3Kẟ) Inhibitor mit immunmodulierenden und potentiell anti-neoplastischen Aktivitäten.

Leniolisib hemmt die Produktion von Phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphat (PIP3). PIP3 dient als wichtiger zellulärer Botenstoff, der spezifisch Akt (über PDK1) aktiviert, und reguliert eine Reihe von Zellfunktionen wie die Proliferation, Differenzierung, Zytokinproduktion, Zellüberleben, Angiogenese und Metabolismus.

Leniolisib wurde vor kurzem von Novartis lizenziert und wird in einer Phase 2/3 Zulassungsstudie untersucht, in die derzeit Patienten in klinischen Zentren in den USA und Europa aufgenommen werden.

Bis heute hat sich Leniolisib als sicher und gut verträglich sowohl bei gesunden Probanden als auch bei APDS-Patienten während der ersten Studien mit Menschen und der laufenden Erweiterungsstudie mit Open-Label gezeigt, schreibt das Unternehmen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Pharming.



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