Wachstumshormonmangel: Zulassung von Lonapegsomatropin

UPDATE – EU: Wachstumsstörung bei Kindern und Jugendlichen – Die Europäische Kommission erteilt Lonapegsomatropin Ascendis Pharma die Zulassung

18.01.2022 Die Europäische Kommission hat am 17.01.2022 dem Medikament Lonapegsomatropin Ascendis Pharma (Wirkstoff ist Lonapegsomatropin) der Firma Ascendis Pharma die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:

Wachstumsstörung bei Kindern und Jugendlichen von 3 Jahren bis 18 Jahren aufgrund unzureichender Sekretion des endogenen Wachstumshormons (Wachstumshormonmangel [GHD])
© arznei-news.de – Quelle: EC

Infos

• News: Studien / Forschung; Zulassung
• Indikation / Anwendung / Krankheiten
• Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit
• Schwangerschaft / Stillzeit
• Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
  (s.a. bei entsprechenden Krankheiten / Studien)
• Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: Ascendis Pharma
• Handelsname / Markenname: Lonapegsomatropin Ascendis Pharma
• Medikamentengruppe: Hypophysen- und Hypothalamushormone und Analoga, Somatropin und Somatropinrezeptoragonisten
• Beipackzettel / Packungsbeilage

Indikation / Anwendung / Krankheiten

Wachstumsstörung bei Kindern und Jugendlichen von 3 Jahren bis 18 Jahren aufgrund unzureichender Sekretion des endogenen Wachstumshormons (Wachstumshormonmangel [GHD])

News

• 18.01.2022 UPDATE – EU: Wachstumsstörung bei Kindern und Jugendlichen – Die Europäische Kommission erteilt Lonapegsomatropin Ascendis Pharma die Zulassung
• 12.11.2021 EU: Behandlung von Wachstumshormonmangel (GHD) bei Jugendlichen und Kindern über 3 Jahren – CHMP-Zulassungsempfehlung für Lonapegsomatropin Ascendis Pharma

EU: Behandlung von Wachstumshormonmangel (GHD) bei Jugendlichen und Kindern über 3 Jahren – CHMP-Zulassungsempfehlung für Lonapegsomatropin Ascendis Pharma

12.11.2021 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Lonapegsomatropin Ascendis Pharma (aktive Substanz ist Lonapegsomatropin) der Firma Ascendis Pharma Endocrinology Division als 3 mg, 3,6 mg, 4,3 mg, 5,2 mg, 6,3 mg, 7,6 mg, 9,1 mg, 11 mg und 13,3 mg Pulver und Lösungsmittel für Injektionslösung für die Behandlung von Wachstumshormonmangel (GHD) bei Jugendlichen und Kindern über 3 Jahren.

Der Wirkstoff von Lonapegsomatropin Ascendis Pharma ist Lonapegsomatropin, ein lang wirkendes, einmal wöchentlich transient pegyliertes Somatropin, das im Körper in Somatropin, auch menschliches Wachstumshormon (hGH) genannt, und den Trägerstoff Methoxypolyethylenglykol (mPEG) dissoziiert. Der ATC-Code muss noch zugewiesen werden.

Der Nutzen von Lonapegsomatropin Ascendis Pharma sind konsistente, klinisch relevante Verbesserungen wachstumsbezogener Faktoren, wie z. B. die annualisierte Geschwindigkeit der Körpergröße (AHV), die Standardabweichung der Körpergröße (Height SDS) und der Insulin-like Wachstumsfaktor-1 SDS (IGF-I SDS), bei pädiatrischen GHD-Patienten, die entweder mit oder noch nicht mit Wachstumshormonen behandelt wurden.

Die häufigsten Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen, Arthralgie, sekundäre Hypothyreose und Reaktionen an der Injektionsstelle.

Die vollständige Indikation bei Zulassung lautet:

Wachstumsstörungen bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 3 bis 18 Jahren aufgrund einer unzureichenden körpereigenen Wachstumshormonausschüttung (Wachstumshormonmangel [GHD]).

© arznei-news.de – Quelle: EMA

Aus der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels der Europäischen Kommission:

Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise

Lonapegsomatropin ist ein lang wirksames „Prodrug“ von Somatropin. Lonapegsomatropin besteht aus der Muttersubstanz Somatropin, die über einen patentierten TransCon-Linker vorübergehend mit einem Methoxypolyethylenglykol-Träger (4 x 10 kDa mPEG) konjugiert ist. Der Träger übt eine abschirmende Wirkung gegen die renale Ausscheidung und die rezeptorvermittelte Elimination von Lonapegsomatropin aus. Nach der subkutanen Verabreichung setzt Lonapegsomatropin durch selbsttätige Spaltung des TransCon-Linkers das vollständig wirksame Somatropin frei. Dieses Somatropin (191 Aminosäuren) hat bei einmal wöchentlicher subkutaner Injektion dieselbe Wirkungsweise und Verteilung wie täglich verabreichtes Somatropin.

Somatropin bindet an einen dimeren hGH-Rezeptor in der Zellmembran der Zielzellen und löst eine intrazelluläre Signaltransduktion sowie verschiedene pharmakodynamische Wirkungen aus. Somatropin hat direkte Wirkungen auf Gewebe und Stoffwechsel sowie über IGF-1 vermittelte indirekte Wirkungen wie die Stimulation der Differenzierung und Proliferation von Chondrozyten, die Stimulation der Glukoseabgabe aus der Leber, der Proteinsynthese und der Lipolyse. Somatropin stimuliert das Skelettwachstum bei Kindern und Jugendlichen mit GHD aufgrund von Wirkungen auf die Wachstumsfugen (Epiphysenfugen) der Knochen.

Schwangerschaft / Stillen

Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Anwendung dieses Arzneimittels Ihren Arzt um Rat.

Schwangerschaft

Wenn Sie schwanger werden können, sollten Sie Lonapegsomatropin Ascendis Pharma nur dann anwenden, wenn Sie außerdem eine zuverlässige Verhütungsmethode anwenden. Bisher liegen keine Erfahrungen mit der Anwendung von Lonapegsomatropin Ascendis Pharma bei Schwangeren vor. Lonapegsomatropin Ascendis Pharma darf während der Schwangerschaft nicht angewendet werden, weil nicht bekannt ist, ob es Ihrem ungeborenen Kind schaden kann. Wenn Sie schwanger sind, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen, schwanger zu werden, sprechen Sie mit Ihrem Arzt. Wenn Sie während der Behandlung schwanger werden, benachrichtigen Sie sofort Ihren Arzt.

Stillzeit

Es ist nicht bekannt, ob Lonapegsomatropin Ascendis Pharma in die Muttermilch übergehen kann. Da Lonapegsomatropin jedoch nicht über den Mund aufgenommen wird, ist eine unerwünschte Wirkung auf den gestillten Säugling unwahrscheinlich. Wenn Sie stillen oder beabsichtigen, zu stillen, fragen Sie vor der Anwendung von Lonapegsomatropin Ascendis Pharma Ihren Arzt um Rat. Lonapegsomatropin Ascendis Pharma kann bei strenger Indikationsstellung während der Stillzeit angewendet werden.

Mögliche Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit

Wie alle Arzneimittel kann auch Lonapegsomatropin Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Sehr häufige Nebenwirkungen (können mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen)

• Kopfschmerzen

Häufige Nebenwirkungen (können bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)

• Verminderte Konzentrationen des Hormons Thyroxin in Blutuntersuchungen (sekundäre Hypothyreose)
• Gelenkschmerzen (Arthralgie)
• Reaktionen an der Injektionsstelle. Die Haut um die Injektionsstelle kann uneben oder knotig werden, aber dies sollte vermeidbar sein, wenn Sie jedes Mal an einer anderen Stelle injizieren.

Gelegentliche Nebenwirkungen (können bis zu 1 von 100 Behandelten betreffen)

• Abnahme der Konzentrationen des Hormons Kortisol in Blutuntersuchungen
• Gelenksteifheit (Arthritis)
• Seitwärtsverkrümmung der Wirbelsäule (Skoliose)
• Wachstumsschmerzen
• Brustvergrößerung bei männlichen Patienten

Häufigkeit nicht bekannt (auf Grundlage der verfügbaren Daten nicht abschätzbar)

Die nachfolgenden Nebenwirkungen wurden bei der Anwendung anderer Arzneimittel beobachtet, die Wachstumshormon enthalten.

• Krebs des Bluts und Knochenmarks (Leukämie)
• Diabetes mellitus Typ 2
• Erhöhter Druck der Flüssigkeit, die das Gehirn umgibt (mit Symptomen wie starken Kopfschmerzen, Sehstörungen und Erbrechen)
• Taubes Gefühl/Kribbeln
• Muskelschmerzen
• Schwellung der Unterschenkel und Füße und/oder Arme und Hände
• Schwellung des Gesichts
• Ausschlag
• Jucken
• Quaddeln

Wenn Sie schwere Nebenwirkungen entwickeln, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Arznei-News.de – Quellenangabe: Europäische Kommission – EPAR – 18.01.2022