Phase 3 Studie BASIS: Pfizer berichtet über positive Ergebnisse zu Marstacimab bei der Behandlung von Patienten mit Hämophilie A oder B
30.05.2023 Pfizer berichtet, dass die zulassungsrelevante klinische Phase-3-Studie BASIS (NCT03938792) mit Marstacimab ihre primären Endpunkte erreicht und statisch signifikante und klinisch bedeutsame Wirkungen nachgewiesen hat.
Marstacimab (ein neuartiger, in der Erprobung befindlicher Anti-Tissue-Factor-Pathway-Inhibitor (Anti-TFPI), der zur Behandlung von Hämophilie A oder B bei Patienten ohne Inhibitoren von Faktor VIII (FVIII) oder Faktor IX (FIX) untersucht wird) wurde in der Studie wöchentlich in einer konstanten (nicht gewichtsabhängigen) Dosierung als subkutane 300-mg-Ladedosis verabreicht, gefolgt von 150 mg einmal wöchentlich.
Die BASIS-Studie hat gezeigt, dass die prophylaktische Behandlung mit Marstacimab bei Menschen mit schwerer Hämophilie A und mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B ohne Inhibitoren zu einer statistisch signifikanten und klinisch relevanten Verringerung der annualisierten Blutungsrate (ABR) führt.
Wirksamkeit
116 Hämophiliepatienten wurden über einen Zeitraum von 12 Monaten mit Marstacimab behandelt, im Vergleich zu einer Prophylaxe und einer intravenösen Bedarfsmedikation mit FVIII oder FIX, die im Rahmen der üblichen Versorgung während der sechsmonatigen Einführungsphase verabreicht wurden.
In der Kohorte der Patienten, die in der Einführungsphase mit einer intravenösen On-Demand-Faktorersatztherapie behandelt wurden, erwies sich Marstacimab mit einer 92%igen Verringerung der Blutungen als überlegen (p< 0,0001). Die Ergebnisse zeigten auch eine Überlegenheit (p=0,0376) von Marstacimab im Vergleich zur Prophylaxe mit einer 35%igen Reduzierung der ABR.
Sicherheit
Das Sicherheitsprofil von Marstacimab entsprach den Ergebnissen der Phase 1/2, und die Behandlung war im Allgemeinen gut verträglich. Es wurden keine Todesfälle gemeldet, und bei Hämophilie-Patienten, die an klinischen Studien zu Marstacimab teilgenommen haben, wurden keine thromboembolischen Ereignisse oder Fälle von konsumtiver Koagulopathie verzeichnet.
Die Analyse des gesamten Phase-3-Datensatzes ist im Gange, und die Ergebnisse werden auf einer bevorstehenden wissenschaftlichen Konferenz vorgestellt. Pfizer wird diese Daten mit den Zulassungsbehörden besprechen, mit dem Ziel, in den kommenden Monaten Zulassungsanträge zu stellen.
Über Marstacimab
Marstacimab verfügt über einen Wirkmechanismus, der sich von den FVIII- und FIX-Ersatztherapien unterscheidet, die derzeit den Behandlungsstandard für Hämophilie darstellen. Anstatt fehlende oder unzureichende Gerinnungsfaktoren zu ersetzen, zielt Marstacimab auf TFPI ab, einen der natürlichen Mechanismen des Körpers, der die Einleitung der Blutgerinnung hemmt. Indem es auf die Kunitz-2-Domäne von TFPI abzielt, kann Marstacimab dazu beitragen, das Gleichgewicht zwischen Blutung und Blutgerinnung wiederherzustellen, schreibt das Unternehmen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Pfizer
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