Mavacamten bei obstruktiver hypertrophischer Kardiomyopathie

Positive Topline-Ergebnisse der Phase-3-Studie VALOR-HCM zur Untersuchung von Mavacamten bei Patienten mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie, die für eine Septumreduktionstherapie in Frage kommen

16.02.2022 Bristol Myers Squibb berichtet, dass VALOR-HCM – die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Untersuchung von Mavacamten bei Erwachsenen mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (obstruktive HCM), die für eine Septumreduktionstherapie (SRT) in Frage kommen – ihren primären Endpunkt in der 16 Woche erreicht hat.

Die Sicherheit von Mavacamten entsprach den Ergebnissen früherer Studien.

Das Unternehmen plant, diese Daten den Zulassungsbehörden mitzuteilen. Bristol Myers Squibb dankt den Patienten und Studienärzten, die an der klinischen VALOR-HCM-Studie teilgenommen haben.

Über die Phase-3-Studie VALOR-HCM

VALOR-HCM (NCT04349072) ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie mit Patienten mit symptomatischer, obstruktiver HCM (NYHA-Klasse III-IV), die die Leitlinienkriterien für eine Septumreduktionstherapie (SRT) erfüllen und für ein invasives Verfahren überwiesen wurden. An der Studie nahmen über 100 Patienten teil, die im Verhältnis 1:1 randomisiert wurden, um Mavacamten oder Placebo zu erhalten. VALOR-HCM umfasst drei Behandlungsphasen über 128 Wochen: eine 16-wöchige placebokontrollierte Phase, eine 16-wöchige aktive Behandlungsphase, in der alle Patienten Mavacamten erhalten, und eine 96-wöchige langfristige Verlängerungsphase, in der alle Patienten weiterhin Mavacamten erhalten.

Der primäre Endpunkt von VALOR-HCM setzt sich zusammen aus der Anzahl der Patienten, die sich vor oder in Woche 16 für eine SRT entscheiden, und der Anzahl der Patienten, die in Woche 16 in der Mavacamten-Gruppe im Vergleich zur Placebo-Gruppe weiterhin für eine SRT in Frage kommen (LVOT-Gradient von ≥50 mmHg und NYHA-Klasse III-IV). Zu den wichtigsten sekundären Endpunkten gehören die Auswirkungen auf den LVOT-Belastungsgradienten, die NYHA-Klasse und den Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) sowie Biomarker in Woche 16.

Die Forscher fanden heraus, dass sich nach 16 Wochen 76,8 bzw. 17,9 Prozent der mit Placebo und Mavacamten behandelten Patienten für eine SRT entschieden oder für eine Operation in Frage kamen. Signifikante Unterschiede zwischen Mavacamten und Placebo wurden auch bei den sekundären Ergebnissen festgestellt, einschließlich der Verbesserung der Funktionsklasse ≥I der New York Heart Association Heart Failure (63 versus 21 Prozent), des Ruhegradienten des linksventrikulären Ausflusstrakts (LVOT) nach 16 Wochen (14 versus 46 mm Hg), des Valsalva-Gradienten des LVOT nach 16 Wochen (28 versus 78 mm Hg) und des klinischen Gesamtscores des Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-23 nach 16 Wochen (80 versus 67).

© arznei-news.de – Quellenangabe: Bristol Myers Squibb

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