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Navepegritid (TransCon CNP) bei Achondroplasie

Wirksamkeit und Sicherheit von einmal wöchentlichem TransCon CNP (Navepegritid) bei Kindern mit Achondroplasie (ACcomplisH)

Navepegritid (TransCon CNP) bei Achondroplasie

14.11.2023 Dr. Teresa Quattrin, Professorin für Pädiatrie an der University at Buffalo, ist Mitautorin einer neuen globalen in eClinical Medicine veröffentlichten Studie, die eine neue Behandlungsmöglichkeit für Kinder mit Achondroplasie – einer Form von schwerer Kleinwüchsigkeit – bietet.

Achondroplasie ist eine der häufigsten Knochenkrankheiten, die das Knochenwachstum vor allem in den Armen und Beinen verhindert, was zu einer sehr starken Kleinwüchsigkeit führt.

Die ACcomplisH-Studie

TransCon CNP (Navepegritid) ist ein Prodrug von natriuretischem Peptid vom C-Typ (CNP), das für eine kontinuierliche CNP-Exposition bei einmal wöchentlicher Verabreichung entwickelt wurde.

ACcomplisH ist die erste randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosis-Eskalation von TransCon CNP bei Kindern mit Achondroplasie im Alter von 2-10 Jahren.

57 Studienteilnehmer (präpubertär, im Alter von 2-10 Jahren, mit genetisch bestätigter Achondroplasie) wurden im Verhältnis 3:1 auf einmal wöchentliche subkutane Injektionen von TransCon C-Typ natriurtisches Peptid (CNP) randomisiert; 6, 20, 50 oder 100 μg CNP/kg/Woche oder Placebo für 52 Wochen.

Bei der Dosis von 100 μg CNP/kg/Woche zeigte TransCon CNP eine signifikante Verbesserung der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit im Vergleich zu Placebo; die Studie erbrachte damit den ersten Nachweis, dass TransCon CNP die annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit bei Kindern mit Achondroplasie signifikant erhöht und ein günstiges Sicherheitsprofil aufweist.

TransCon CNP wurde gut vertragen und führte zu einer geringen Häufigkeit von Reaktionen an der Injektionsstelle, ohne dass eine symptomatische Hypotonie auftrat, die aufgrund der Rolle von CNP bei der Regulierung der vaskulären Homöostase, einschließlich des systemischen Blutdrucks, ein potenzielles Problem bei der Entwicklung von CNP-Therapeutika darstellt.

Die Untersuchungen laufen in einer offenen Verlängerungsphase, in der die Teilnehmer zwei Jahre lang beobachtet werden, sowie in einer Zulassungsstudie, um das Gleichgewicht zwischen Nutzen und Risiken der 100 μg CNP/kg/Woche-Dosis von TransCon CNP weiter zu bewerten.

© arznei-news.de – Quellenangabe: eClinicalMedicine (2023). DOI: 10.1016/j.eclinm.2023.102258





Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.



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