Achondroplasie

News aus der Forschung und von den Zulassungsbehörden zu Medikamenten, die zur Behandlung von Achondroplasie eingesetzt werden.

Die Achondroplasie ist die häufigste Form des genetisch bedingten Kleinwuchses. Betroffene haben stark verkürzte Arme und Beine und einen großen Kopf.

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Infigratinib bei Achondroplasie (Kleinwuchs)

Autor: Christian Hilscher

Studie untersuchte Sicherheit und Wirksamkeit von Infigratinib bei Achondroplasie (Kleinwuchs) 19.11.2024 Eine vielversprechende, täglich einzunehmende Tablette ist einer neuen Studie zufolge wirksam bei der Steigerung der Körpergröße und der Verbesserung...

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Navepegritid (TransCon CNP) bei Achondroplasie

Autor: Christian Hilscher

Wirksamkeit und Sicherheit von einmal wöchentlichem TransCon CNP (Navepegritid) bei Kindern mit Achondroplasie (ACcomplisH) 14.11.2023 Dr. Teresa Quattrin, Professorin für Pädiatrie an der University at Buffalo, ist Mitautorin einer neuen … Weiterlesen

Achondroplasie (Kleinwuchs): Voxzogo erhält EU-Zulassung

Autor: Christian Hilscher
Zulassung, Genehmigung eines Medikaments

Update EU: Achondroplasie – Die Europäische Kommission erteilt Voxzogo die Zulassung 01.09.2021 Die Europäische Kommission hat am 01.09.2021 dem Medikament Voxzogo (Wirkstoff ist Vosoritid) der Firma BioMarin International Limited die … Weiterlesen