Vosoritid bei Achondroplasie (Kleinwuchs)

Phase-3-Studie: Forscher untersuchten die Wirksamkeit von einmal täglich subkutan verabreichtem Vosoritid bei Kindern mit Achondroplasie

09.09.2020 Eine globale klinische Phase-3-Studie unter der Leitung des Murdoch Children’s Research Institute (MCRI) hat gezeigt, dass ein neues Medikament das Knochenwachstum bei Kindern fördert, die mit Achondroplasie, der häufigsten Form von Zwergwuchs, geboren werden.

Die Ergebnisse der randomisierten, doppelblinden, plazebokontrollierten Studie unter der Leitung des klinischen Genetikers des MCRI Professor Ravi Savarirayan wurden in der medizinischen Fachzeitschrift The Lancet veröffentlicht.

Für die Studie, die in 24 Krankenhäusern in sieben Ländern durchgeführt wurde, waren 121 Kinder im Alter von fünf bis unter 18 Jahren eingeschrieben. Die 60 Kinder, die tägliche Injektionen von Vosoritid erhielten, wuchsen im Durchschnitt um 1,57 cm pro Jahr mehr als die Kinder, die ein Placebo erhielten, wodurch sie fast auf ihre sich typischerweise entwickelnden Altersgenossen aufholten.

Die Teilnehmer erhielten entweder Vosoritid 15-0 μg/kg oder Placebo für die Dauer der 52-wöchigen Behandlungsperiode, die durch tägliche subkutane Injektionen von geschultem Pflegepersonal zu Hause verabreicht wurde.

Insgesamt 119 Patienten hatten mindestens ein unerwünschtes Ereignis (Nebenwirkung). In der Vosoritid-Gruppe traten bei 59 (98%) und in der Placebo-Gruppe bei 60 (98%) Teilnehmern unerwünschte Ereignisse auf. Keines der schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse wurde als behandlungsbedingt betrachtet, und es traten keine Todesfälle auf.

Vosoritid ist eine wirksame Behandlung zur Wachstumssteigerung bei Kindern mit Achondroplasie. Es ist nicht bekannt, ob die endgültige Größe der Erwachsenen zunimmt oder was die Nachteile einer Langzeittherapie sein könnten, schließen die Forscher.
© arznei-news.de – Quellenangabe: The Lancet, 2020; 396 (10252): 684 DOI: 10.1016/S0140-6736(20)31541-5.





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