Vosoritid bei Kindern unter 5 Jahren mit Achondroplasie (Kleinwuchs) von Nutzen
28.12.2023 Laut einer in der Januar-Ausgabe von The Lancet Child & Adolescent Health veröffentlichten Studie ist Vosoritid (Voxzogo) bei Kindern mit Achondroplasie (Kleinwuchs) mit einer Zunahme der Veränderung des Z-Scores für die Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert und einem milden Nebenwirkungsprofil verbunden.
Dr. Ravi Savarirayan vom Royal Children’s Hospital der Universität Melbourne in Australien und seine Kollegen führten eine doppelblinde, randomisierte Phase-2-Studie in 16 Krankenhäusern in Australien, Japan, dem Vereinigten Königreich und den Vereinigten Staaten durch, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Vosoritid bei Kindern unter 60 Monaten mit einer durch Gentests bestätigten klinischen Diagnose von Achondroplasie zu untersuchen.
Die Teilnehmer wurden je nach Alter bei der Untersuchung in drei Kohorten eingeteilt: 24 bis 59 Monate, 6 bis 23 Monate und 0 bis 5 Monate (Kohorten 1, 2 bzw. 3). 75 Teilnehmer wurden rekrutiert: 11 wurden als Sentinels eingesetzt, die Vosoritid erhielten, um die angemessene Tagesdosis zu ermitteln, und 32 wurden nach dem Zufallsprinzip für 52 Wochen Vosoritid oder Placebo zugeteilt.
- Die Forscher stellten fest, dass bei allen Teilnehmern unerwünschte Ereignisse auftraten, von denen die meisten vorübergehende Reaktionen an der Injektionsstelle und Erytheme an der Injektionsstelle waren.
- Bei drei Patienten in der Vosoritidgruppe und sechs in der Placebogruppe (7 bzw. 19 Prozent) traten schwerwiegende unerwünschte Ereignisse auf.
- Bei der Veränderung des Z-Scores für die Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert betrug der kleinste quadratische Mittelwertunterschied zwischen der Vosoritid- und der Placebogruppe 0,25.
„Wir hoffen, dass diese Daten Kinderärzte und andere Gesundheitsspezialisten unterstützen werden, die die Risiken und den Nutzen einer Voxzogo-Behandlung bei Kindern mit Achondroplasie im Alter von unter 5 Jahren beurteilen“, schreiben die Autoren.
© arznei-news.de – Quellenangabe: The Lancet Child & Adolescent Health DOI:https://doi.org/10.1016/S2352-4642(23)00265-1
News zu Vosoritid bei Achondroplasie
- 28.12.2023 Vosoritid bei Kindern unter 5 Jahren mit Achondroplasie (Kleinwuchs) von Nutzen
- 15.09.2023 EU: Der CHMP der EMA empfiehlt die Erweiterung der Indikation wie folgt: Voxzogo ist für die Behandlung von Achondroplasie bei Patienten ab 4 Monaten angezeigt, deren Epiphysen nicht geschlossen sind. Die Diagnose der Achondroplasie sollte durch geeignete Gentests bestätigt werden.
- 01.09.2021 EU: Achondroplasie – Die Europäische Kommission erteilt Voxzogo die Zulassung
- 25.06.2021 EU: Achondroplasie (Kleinwuchs) – CHMP-Zulassungsempfehlung für Voxzogo (Vosoritid)
- 09.09.2020 Phase-3-Studie: Forscher untersuchten die Wirksamkeit von einmal täglich subkutan verabreichtem Vosoritid bei Kindern mit Achondroplasie … zum Artikel
- Weitere Infos, News zum Medikament Vosoritid
Phase-3-Studie: Forscher untersuchten die Wirksamkeit von einmal täglich subkutan verabreichtem Vosoritid bei Kindern mit Achondroplasie
09.09.2020 Eine globale klinische Phase-3-Studie unter der Leitung des Murdoch Children’s Research Institute (MCRI) hat gezeigt, dass ein neues Medikament das Knochenwachstum bei Kindern fördert, die mit Achondroplasie, der häufigsten Form von Zwergwuchs, geboren werden.
Die Ergebnisse der randomisierten, doppelblinden, plazebokontrollierten Studie unter der Leitung des klinischen Genetikers des MCRI Professor Ravi Savarirayan wurden in der medizinischen Fachzeitschrift The Lancet veröffentlicht.
Für die Studie, die in 24 Krankenhäusern in sieben Ländern durchgeführt wurde, waren 121 Kinder im Alter von fünf bis unter 18 Jahren eingeschrieben. Die 60 Kinder, die tägliche Injektionen von Vosoritid erhielten, wuchsen im Durchschnitt um 1,57 cm pro Jahr mehr als die Kinder, die ein Placebo erhielten, wodurch sie fast auf ihre sich typischerweise entwickelnden Altersgenossen aufholten.
Die Teilnehmer erhielten entweder Vosoritid 15-0 μg/kg oder Placebo für die Dauer der 52-wöchigen Behandlungsperiode, die durch tägliche subkutane Injektionen von geschultem Pflegepersonal zu Hause verabreicht wurde.
Insgesamt 119 Patienten hatten mindestens ein unerwünschtes Ereignis (Nebenwirkung). In der Vosoritid-Gruppe traten bei 59 (98%) und in der Placebo-Gruppe bei 60 (98%) Teilnehmern unerwünschte Ereignisse auf. Keines der schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse wurde als behandlungsbedingt betrachtet, und es traten keine Todesfälle auf.
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Vosoritid ist eine wirksame Behandlung zur Wachstumssteigerung bei Kindern mit Achondroplasie. Es ist nicht bekannt, ob die endgültige Größe der Erwachsenen zunimmt oder was die Nachteile einer Langzeittherapie sein könnten, schließen die Forscher.
© arznei-news.de – Quellenangabe: The Lancet, 2020; 396 (10252): 684 DOI: 10.1016/S0140-6736(20)31541-5.