Update EU: Achondroplasie – Die Europäische Kommission erteilt Voxzogo die Zulassung
01.09.2021 Die Europäische Kommission hat am 01.09.2021 dem Medikament Voxzogo (Wirkstoff ist Vosoritid) der Firma BioMarin International Limited die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:
Voxzogo wird für die Behandlung von Achondroplasie bei Patienten ab dem 2. Lebensjahr angewendet, bei denen die Epiphysen noch nicht geschlossen sind. Die Diagnose Achondroplasie sollte durch entsprechende Gentests bestätigt werden.
© arznei-news.de – Quelle: EC
EU: Achondroplasie (Kleinwuchs) – CHMP-Zulassungsempfehlung für Voxzogo (Vosoritid)
25.06.2021 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Voxzogo (aktive Substanz ist Vosoritid) der Firma BioMarin als 0,4-mg-, 0,56-mg- und 1,2-mg-Fläschchen mit Pulver und einem Lösungsmittel für eine Injektionslösung für die Behandlung der Achondroplasie bei Patienten im Alter von 2 Jahren und älter, deren Epiphysen nicht geschlossen sind.
Der Wirkstoff von Voxzogo ist Vosoritid, ein modifiziertes natriuretisches Peptid vom Typ C (CNP) (ATC-Code: M05BX07). Wie CNP wirkt Vosoritid als positiver Regulator des endochondralen Knochenwachstums, indem es die Proliferation und Differenzierung von Chondrozyten fördert.
Der Nutzen von Voxzogo liegt in dessen Fähigkeit, eine signifikante Verbesserung des Wachstums zu bewirken. Bei Patienten, die mit Voxzogo 15 µg/kg/Tag behandelt wurden, nahm die Körpergröße pro Jahr um durchschnittlich 1,57 cm zu. Die beobachtete Wachstumssteigerung trat proportional sowohl an der Wirbelsäule als auch an den unteren Gliedmaßen auf.
Die häufigsten Nebenwirkungen sind Hypotension, Reaktionen an der Injektionsstelle und Erbrechen.
Die vollständige Indikation bei Zulassung lautet:
Voxzogo ist indiziert für die Behandlung von Achondroplasie bei Patienten ab 2 Jahren, deren Epiphysen nicht geschlossen sind. Die Diagnose der Achondroplasie sollte durch entsprechende genetische Tests bestätigt werden.
© arznei-news.de – Quelle: EMA