01.06.2021 Eine zulassungsrelevante Phase-2/3-Studie mit Venglustat bei autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (ADPKD) erreichte nicht die Zulassungskriterien und das Unternehmen hat das klinische Programm bei ADPKD eingestellt.
Sicherheitsprofil
Das Sicherheitsprofil von Venglustat ist weiterhin konform mit den zuvor berichteten Ergebnissen mit mehr als 500 bisher behandelten Patienten über einen Zeitraum von bis zu vier Jahren in allen klinischen Programmen. Biomarker-Daten aus der Studie bestätigten, dass Venglustat effektiv den Glykosphingolipid (GSL)-Stoffwechselweg hemmt, indem eine Reduktion von GL-1, einem Lipid, das sich in bestimmten Zellen anreichert, nachgewiesen wurde.
STAGED-PKD-Studie
Die STAGED-PKD-Studie wurde wegen Erfolglosigkeit abgebrochen, nachdem eine unabhängige Analyse der annualisierten Änderungsrate des Gesamtnierenvolumens (TKV) bei Patienten, die Venglustat erhielten, im Vergleich zu Placebo durchgeführt wurde.
Keine signifikante Reduktion der TKV-Wachstumsrate
Die Trends der Analyse zeigten, dass Venglustat keine signifikante Reduktion der TKV-Wachstumsrate, dem primären Endpunkt der Phase 1 der Phase-2/3-Studie, bewirkte. Diese Zwischenanalyse deutet darauf hin, dass die Reduktion von GSL möglicherweise keine signifikante Rolle bei der Verhinderung des Nierenzystenwachstums spielt und somit kein primärer Weg ist, der mit dem Fortschreiten der ADPKD in Verbindung gebracht wird.
Die Erforschung von Venglustat bei ADPKD war ein Versuch, eine neue biologische Rolle für GSL zu erforschen, die über die etablierte Rolle dieser Lipide bei lysosomalen Speicherkrankheiten (LSDs) hinausgeht, schreibt das Unternehmen.
Sanofi hat sowohl abgeschlossene als auch laufende Studien zur Evaluierung von Venglustat bei Morbus Gaucher Typ 3, Morbus Fabry und GM2-Gangliosidose im Portfolio. Diese Krankheiten sind LSDs, die durch vererbte genetische Anomalien verursacht werden.
Glykosphingolipide sind zelluläre Bausteine, deren abnormale Akkumulation bei mehreren seltenen Krankheiten eine Rolle spielt und sowohl für Zelldysfunktion als auch für das Fortschreiten der Krankheit verantwortlich ist. Venglustat ist ein neuartiges, orales Prüfpräparat, das das Potenzial hat, das Fortschreiten bestimmter Krankheiten zu verlangsamen, indem es die abnormale GSL-Akkumulation hemmt.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Sanofi.