Ninerafaxstat gut verträglich und sicher bei nicht-obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie
09.04.2024 Der Wirkstoff Ninerafaxstat zeigte ein gutes Verträglichkeits- und Sicherheitsprofil sowie Hinweise auf Verbesserungen der Symptome und der körperlichen Leistungsfähigkeit bei Menschen mit nicht-obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (HCM). Dies geht aus den Ergebnissen einer 12-wöchigen Phase-2-Studie hervor, die auf der wissenschaftlichen Jahrestagung des American College of Cardiology vorgestellt wurden.
Ninerafaxstat soll das Herz dabei unterstützen, effizienter zu arbeiten, indem es die Energieverwertung des Muskels verändert, wobei es die Verwendung von Fettsäuren als Brennstoff teilweise hemmt und stattdessen die Verwendung von Glukose fördert.
Während sich die IMPROVE-HCM-Studie in erster Linie auf die Verträglichkeit und Sicherheit des Medikaments konzentrierte, könnte es – abhängig von den Ergebnissen künftiger klinischer Studien – Menschen mit nicht-obstruktiver HCM helfen, Erschöpfung, Brustbeschwerden und andere aktivitätseinschränkende Symptome der Erkrankung zu überwinden, für die es nur wenige Behandlungsmöglichkeiten gibt, schreiben die Studienautoren.
Verträglichkeit und Sicherheit
An der Phase-2-Studie nahmen 67 Patienten teil, die in 14 Zentren wegen nicht-obstruktiver HCM behandelt wurden. Die Teilnehmer wurden nach dem Zufallsprinzip ausgewählt und erhielten entweder Ninerafaxstat oder ein Placebo für 12 Wochen.
Am Ende dieses Zeitraums stellten die Forscher keinen signifikanten Unterschied in der Häufigkeit unerwünschter Ereignisse zwischen den beiden Studiengruppen fest, was darauf hindeutet, dass das Medikament nicht mit einem erhöhten Risiko für unerwünschte Ereignisse verbunden war. Es gab auch keine unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit einer niedrigen Auswurffraktion (ein Maß dafür, wie gut das Herz Blut pumpt) und keine unerwünschten Auswirkungen auf den Blutdruck oder die Herzfrequenz.
Verbesserungen bei sekundären Endpunkten
Darüber hinaus zeigten die Patienten, die das Medikament einnahmen, Verbesserungen bei sekundären Endpunkten, einschließlich der ventilatorischen Effizienz – ein Maß für die Leistungsfähigkeit des Herzens bei körperlicher Anstrengung – und einer Verringerung der Größe des linken Vorhofs, was ein Beleg dafür ist, dass das Medikament so funktioniert, wie es geplant war.
Bei den Kansas City Cardiomyopathy Questionnaires (KCCQ), einer etablierten Methode zur Bewertung der Lebensqualität von Menschen mit Herzproblemen, gab es keinen Unterschied zwischen den beiden Studiengruppen insgesamt, aber es gab eine Verbesserung um neun Punkte bei der Untergruppe der Teilnehmer, die Ninerafaxstat einnahmen und zu Beginn der Studie über signifikante Symptome berichteten, im Vergleich zu symptomatischen Patienten, die ein Placebo einnahmen.
„Wenn man die Analyse der Studie auf die Patienten beschränkt, die zu Beginn der Studie besonders symptomatisch waren, gab es eine signifikante Verbesserung der KCCQ-Werte bei diesen Patienten im Vergleich zu Placebo, was darauf hindeutet, dass sich diese Patienten durch das Medikament viel besser fühlten“, sagte Studienautor Dr. Martin S. Maron vom Hypertrophic Cardiomyopathy Center des Lahey Hospital and Medical Center in Burlington, Massachusetts, in einer Presseerklärung.
Als Phase-2-Studie hatte die Studie eine relativ kleine Stichprobengröße und war in erster Linie darauf ausgelegt, die Verträglichkeit und Sicherheit des Medikaments zu bewerten. Maron sagte, dass eine größere Phase-3-Studie dazu beitragen würde, das Ausmaß des potenziellen Nutzens des Medikaments zu erhellen.
Darüber hinaus werden derzeit separate klinische Studien durchgeführt, um den potenziellen Nutzen des Medikaments für Menschen mit Angina pectoris (Brustschmerzen) und Herzinsuffizienz mit erhaltener Ejektionsfraktion zu untersuchen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: American College of Cardiology