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Nutzen von Valoctocogen Roxaparvovec bei Hämophilie A anhaltend

Die durchschnittliche jährliche Rate behandelter Blutungen sank vom Ausgangswert bis zu 104 Wochen um 84,5 Prozent.

Nutzen von Valoctocogen Roxaparvovec bei Hämophilie A anhaltend

04.03.2023 Bei Patienten mit Hämophilie A bleiben die Faktor-VIII-Aktivität und die Verringerung der Blutungen auch zwei Jahre nach dem Gentransfer mit Valoctocogen Roxaparvovec bestehen, das mit einem Adeno-assoziierten Virusvektor eine kodierende Sequenz für die B-Domäne von Faktor VIII einbringt. Dies geht aus einer im New England Journal of Medicine veröffentlichten Studie hervor.

Dr. Johnny Mahlangu von der University of the Witwatersrand in Südafrika und seine Kollegen führten eine offene, multizentrische Phase-3-Studie mit einer Gruppe von 134 Männern mit schwerer Hämophilie A durch, die eine Faktor-VIII-Prophylaxe erhielten. Die Teilnehmer erhielten eine einmalige Infusion von 6×1013 Vektorgenomen (vg) von Valoctocogen Roxaparvovec pro Kilogramm Körpergewicht. Als primärer Endpunkt wurde die Veränderung der annualisierten Rate der behandelten Blutungsereignisse in Woche 104 nach Erhalt der Infusion gegenüber dem Ausgangswert untersucht. In Woche 104 waren insgesamt 132 Männer in der Studie verblieben, darunter 112 mit Daten, die bei Studienbeginn prospektiv erhoben worden waren.

  • Die Forscher stellten fest, dass bei den Teilnehmern die mittlere jährliche behandelte Blutungsrate gegenüber dem Ausgangswert um 84,5 Prozent abnahm.
  • Der Verlauf der transgenen Faktor-VIII-Aktivität wies ab Woche 76 eine Eliminationskinetik erster Ordnung auf; die typische Halbwertszeit des transgenen Faktor-VIII-Produktionssystems betrug dem Modell zufolge 123 Wochen.
  • Das geschätzte gemeinsame Blutungsrisiko betrug 1,0 Episode pro Jahr bei einem transgenen Faktor-VIII-Spiegel von 5 IU/dL.

„Über einen Zeitraum von zwei Jahren bot Valoctocogen Roxaparvovec, infundiert als Einzeldosis von 6×1013 vg pro Kilogramm, eine Blutungskontrolle, die der Faktor-VIII-Prophylaxe bei erwachsenen Männern mit schwerer Hämophilie A überlegen war“, schreiben die Autoren.

© arznei-news.de – Quellenangabe: N Engl J Med 2023; 388:694-705 DOI: 10.1056/NEJMoa2211075

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